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2023年2月21日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）宣布， FDA已受理优先审查Pozelimab（C5单抗）的生物制品许可申请（BLA），该申请用于治疗患有CHAPLE综合症的成人和1岁以下儿童。FDA确定的PDUFA日期为2023年8月20日。如果获得批准，Pozelimab将成为首个也是唯一一个治疗该疾病的药物。
此次受理的BLA申请得到了一项2/3期单臂临床试验（NCT04209634）结果的支持。该试验在10名1岁或以上的患者中研究Pozelimab的有效性和安全性。患者在第1天需静脉注射30mg/KG剂量水平的Pozelimab，随后每周根据体重皮下注射一定量Pozelimab。
试验结果如下：
在24周时，100%的患者实现了共同主要终点，血清白蛋白（一种疾病生物标志物）快速和持续地恢复正常，临床症状得到改善或没有恶化。评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数，以及研究者评估的面部和周边水肿。
不良事件（AEs）发生率为7/10，仅限于轻度或中度的不良事件，最常见的是缺铁、热射病、鼻炎、荨麻疹和呕吐。没有AE导致治疗中止。
关于CHAPLE病
CHAPLE病（又称CD55缺失所导致补体系统过度活化，血栓形成和蛋白质丢失性肠病）。直至2017年，研究人员才发现，CD55基因缺陷所导致的补体系统和固有免疫系统过度活化，是引起这一疾病的元凶。在大多数患者中，从婴儿期开始就会出现一系列潜在的危及生命的症状，包括腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染以及致死性血栓。
细胞膜上的CD55在经典和替代途径中抑制补体激活的传播
CHAPLE是一种超罕见的、危及生命的、由补体系统过度激活驱动的遗传性免疫疾病，目前还没有被批准的治疗方法。据统计，全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人。
关于Pozelimab
Pozelimab是利用Regeneron自主研发的VelocImmune®技术发明的一种研究性全人源单克隆抗体，旨在通过与补体因子C5结合，阻断补体信号通路，预防由补体途径介导的疾病。Pozelimab是一种IgG4抗体，已被证明能与野生型和变异型人类C5具有高度亲和力，并阻止其活性，显著减少血管内溶血。
作为其正在进行的开发计划的一部分，pozelimab还与Alnylam公司的cemdisiran（一款靶向补体C5蛋白的RNAi候选药物）联用，用于治疗其他补体介导的疾病，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和重症肌无力症（MG）。这种联合疗法目前正在处于III期临床研究阶段，预计2024年及以后提交BLA申请。
关于VelocImmune®Technology
再生元的VelocImmune技术利用专有的基因工程小鼠平台，开展完全人单克隆抗体药物的开发。VelocImmune 有效且直接地从免疫小鼠中创建了大量候选抗体药物，快速创建与治疗靶点紧密结合的全人源抗体并避免含有非人源抗体（通常为鼠源）组件。
早在1985年，当Regeneron公司的联合创始人、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos还是一名研究生时，就开始设想制造这种基因人化源的小鼠。公司花了几十年时间开发VelocImmune及相关的VelociSuite®技术。
Yancopoulos博士和他的团队利用VelocImmune技术制造了目前所有原始的、经FDA批准的全人源单克隆抗体中的很大一部分。这包括REGEN-COV®（casirivimab和imdevimab）、Dupixent®（dupilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alirocumab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）和Inmazeb™（atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn）。
关于Regeneron
Regeneron是一家领先的生物技术公司，为患有严重疾病的人研发和生产相关药物。公司创立至今已有35年的历程，拥有Traps和VelociSuite两大技术平台，9款新药获FDA批准上市，30多款候选药物处于临床研究阶段，产品管线丰富。公司研发管线覆盖了眼科领域、心血管疾病领域、免疫和炎症领域、肿瘤和罕见病领域。
参考资料：公司官网
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