台湾患罕见病11岁女童赴大陆续命，药费省近900万

患有SMA（脊髓性肌萎缩症）罕见病女童小沂的妈妈前年曾写公开信，向蔡英文争取新药纳入健保（医保）给付，但女儿仍不符合给付（报销）标准，今年赴中国广东省东莞市接受治疗。

图／取自东莞市卫生健康局微信

十一岁女童小沂于一岁八个月时确诊「脊髓肌肉萎缩症」（ＳＭＡ），新药一针药费台币230多万元（人民币约50多万），首年要打四针药费近千万元（人民币约200多万），病童母亲前年公开向蔡英文请命，盼救女儿一命。今年一月十四日，广东省东莞市卫生局微信发布讯息，小沂于东莞完成第一年四针疗程，每针自费人民币3.3万元，约台币十五万元，四针共约六十万元（人民币13万+）。
台湾方面于2010通过「罕见疾病防治及药物法」，台湾成为全球第五个立法保障罕见病患者的国家，健保专款给付罕见病药，但近年不少罕病患者跨海求医续命，格外讽刺。
小沂一岁多被诊断ＳＭＡ，九年来逐渐全身无力，经常跌倒，哭著问「妈妈，你为什麽要生下我？」因为药价昂贵，女儿又不在给付范围，经人介绍，在母亲陪同下，转赴广东接受治疗。
「得知这则消息时，既感动又无可奈何。」ＳＭＡ病友、长年争取新药给付的生命之窗慈善协会理事长李怡洁说，台湾不是没药，也不是没有厉害的医疗团队，但四百多位病友中绝大多数均无健保给付，「被台湾健保放弃的ＳＭＡ病友」只好远赴“大陆”。
台大医院基因学部暨小儿部主治医师胡务亮表示，癌友或是罕病患者至大陆治疗，也不是坏事，毕竟在台湾药费昂贵，又无给付，治疗机会有限。据了解，不少病人通过台商介绍，跨海就医，有些则是一个拉一个。
罕见疾病基金会创办人陈莉茵表示，一代健保时，罕药纳入给付时程平均为五点二个月，二代健保上路后，以减少财务冲击为前提，平均一个罕见药必须等上30.5个月才能获得给付，且给付条件严苛，以ＳＭＡ为例，四百个病人只有大约四十个能用药，存活时间较长的疾病型个别患者反而被排除在外。
对此，健保署署长李伯璋说，常有病友抱怨「罕病及癌症等新药纳入健保速度太慢或条件太严格」，这也是健保署心中的痛。台湾已有二百四十种疾病公告为罕病，已有12500人因罕病领有重大伤病卡，药费支出相当沉重。
李伯璋表示，民众每年如能减少一次不必要的就医，就可减少健保支出3-8亿，只要珍惜医疗资源，健保经费就能愈来愈充裕，再与药厂议价，就能为病患争取更多权益。