博医荟·科研学院第十八讲 | 言方荣教授：肿瘤早期临床试验设计

抗肿瘤药物的临床研究过程通常分为Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验。Ⅰ期临床试验主要目的是对药物的耐受性、药代动力学进行初步研究，根据毒性结果确定最大耐受剂量（MTD），为后期研究给药方案的设计提供数据支持；Ⅱ期临床试验主要是探索性的研究，如评估MTD剂量下的疗效等，同时也观察安全性；Ⅲ期临床试验则在Ⅱ期基础上进一步确证肿瘤患者临床获益情况，为获得上市许可提供足够证据。其中Ⅰ期和Ⅱ期临床试验属于早期临床试验。

近年来，随着肿瘤生物学研究的进展，新型抗肿瘤药物的涌现和疗效评价终点指标的转变等因素，降低研究成本、减少研发时间、进一步提高试验效率和准确性，成为肿瘤临床试验尤其是早期临床试验设计的方向，具体设计方案也在不断更新优化。

在本期由中国药科大学言方荣教授带来的《肿瘤早期临床试验设计》一课中，我们将会看到目前应用于早期临床试验中剂量探索的几类设计方法，比如基于算法的经典“3+3”设计、基于模型的持续再评估法（CRM）以及模型辅助设计贝叶斯最优区间设计；此外还有在Ⅱ期临床试验中会用到的Simon两阶段设计和BOP 2设计。

这些方法的原理是什么？各自有哪些优劣点？具体的应用场景和使用方法又是怎样的？这些疑问将会由言方荣教授为我们一一解开。同时在每种方法后还列有言教授精心选择的实战案例分析，让我们不仅能理解设计思想，更能熟悉实践路线。

1月3日19:30锁定《肿瘤早期临床试验设计》直播间，补上关于早期临床试验设计的知识漏洞吧。

专家介绍

言方荣

中国药科大学理学院生物统计系

男，博士，教授，博士生导师，中国药科大学理学院生物统计系教研室主任，生物统计与计算药学研究中心主任美国MD Anderson癌症研究中心生物统计系访问学者，并兼任中国医药教学协会医药统计专业委员会副主任委员。主要研究领域包括：临床试验中的生物统计问题，自适应试验设计，生存分析与肿瘤精准治疗，癌症基因组学分析，群体药物代谢动力学分析及药学实验数据建模和分析，生物医药大数据及医疗大数据分析理论及应用.近年来在国内外以第一作者或通讯作者发表学术论文90多篇，单篇SCI影响因子最高74.69，代表论文包括医学及肿瘤学顶级刊物NEJM，Annals of Oncology , Clin Cancer Re (discussion paper), Genome Biology，AJRCCM，生物统计权威刊物Journal of Statistical Software, The Annals of Applied Statistics，SMMR，JRSSC，Bioinformatics, Statistics in Medicine, Pharmaceutical Statistics等，入选江苏省“六大人才”高峰项目、江苏省“青蓝工程”中青年学术带头人.现主持国家自然科学基金面上项目1项，国家社科基金面上项目1项，省部级课题3项，横向课题多项，构建临床数据库多个，开发完成系列临床试验实用软件，出版肿瘤临床试验方法学专著《肿瘤临床试验贝叶斯设计方法》，主编《Advanced Statistics in Regulatory Critical Clinical Initiatives》（Chapmam & Hall/CRC）。主持江苏省研究生优秀课程1项，江苏省研究生教改课题1项，省留学生精品培育课程及精品课程各1项，校重点建设课程1项。主持完成校级教改课题1项，作为主要完成人，获省精品课程2项（排第三），校教学成果一等奖、二等奖各一项（排名第二），主编出版教材5部。