首个直接注入大脑的基因疗法上市 | MRI检测于AIS患者并非必要 | 首例血管内脑机接口植入 | 神经通讯第5期

脑科学科研转化，临床试验和审批，投融资新闻等，每周一早八点，为您播报。神经通讯第5期，为您整理了10条资讯，敬请查阅。

整理：Sheryl、光影

01. Synchron公司完成美国首例血管内脑机接口植入

Synchron公司在美国完成了首例脑机接口植入。这是美国首次使用血管内脑机接口植入方法，该手术采用血管造影套件微创技术，不需要进行侵入性开颅手术。研究人员将Synchron的支架Stentrode通过颈静脉植入大脑皮层，以此，Stentrode能使用专有的数字语言检测并无线传输运动意图，使严重瘫痪的患者能够通过免提点击控制个人设备。该案例将成为可扩展的脑机设备的一个里程碑，并为瘫痪患者的生活开辟新可能。

Synchro 公司的脑机接口血管内植入物 Stentrode

Synchron

02. 大脑炎症或成为睡眠障碍与阿尔茨海默病之间的关键因素

一项新研究表明，小胶质细胞功能障碍与tau蛋白磷酸化、突触缺失、睡眠纺锤体缺陷和记忆障碍相关，这种迹象甚至在β-淀粉样蛋白阳性之前就已经存在。该研究表明睡眠障碍可能是神经退行性变的最早迹象之一；与年龄相关的大脑炎症增加会对阿尔茨海默病相关的tau蛋白和神经元突触完整性产生影响，这会导致大脑产生快速睡眠纺锤波的能力不足，进而导致与年龄相关的记忆障碍。该研究为阻止与衰老和阿尔茨海默病相关的认知衰退提供了一个有希望的治疗靶点。

doi.org/10.1093/sleep/zsac135

03. 阿尔茨海默病重磅论文陷“造假”风波

《科学》杂志针对Sylvain Lesné团队围绕Aβ*56的工作，展开了长达6个月的调查。他们邀请独立的图像分析专家，以及多名顶尖的阿尔茨海默病研究人员对论文和图片进行研究，发现其中存在一些无法简单用失真来解释的图片，这暗示着相关论文存在图片修改。其中的焦点论文，被引用约2300次，部分奠定了阿尔茨海默病β淀粉样蛋白假说的基础。这或许意味着针对Aβ寡聚体的研究，金钱与时间的投入都打了水漂。

04. 将患者生命与临床部署的人工智能平台相关联

7月21日，Bayesian Health联合约翰霍普金斯大学于Nature Medicine发表了突破性成果，通过对提供自适应的AI方法进行有效性的全面和严格的评估，首次证实了临床部署的AI平台与挽救患者生命之间的有效关联。该人工智能平台在临床使用时，如果医生能够对AI发出的针对败血症的警报做出迅速反应，败血症的死亡率能够降低18.2%。

doi.org/10.1038/s41591-022-01894-0

05. MRI检测于AIS患者而言并非必要

近期一项由杜克大学医学中心研究人员进行的观察性研究显示，急性缺血中风（AIS）患者在仅使用CT成像策略作为治疗过程的决策依据时，其结果并不比额外进行MRI检测再指定治疗策略差。该研究结果表明，对AIS患者来说，使用费用高昂的MRI检测可能并不合理，这将导致更多的医疗浪费。因而临床医生应该重新考虑CT成像附加MRI检测AIS的策略。

doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2022.19416

06. 音乐减缓痴呆症发展

东北大学音乐成像和神经动力学实验室的研究人员进行了一项新研究，就老年人接受性音乐干预后听觉和奖励系统的纵向变化进行了讨论。该研究第一次体现了，基于音乐的干预是可以带来大脑中特定网络之间连接的纵向改善。而内侧前额叶皮层的连通性和活动性下降等症状，常见于许多神经退行性疾病，以及精神分裂症和抑郁症等精神疾病。

doi.org/10.1038/s41598-022-15687-5

07. 罗氏微创血检获FDA突破性医疗器械认定

近日，罗氏（Roche）宣布FDA授予其创新阿尔茨海默病体外诊断检测突破性医疗器械认定。这种测试可以检测血浆中的多种阿尔茨海默病生物标志物，以尽早地提示需要进一步阿尔茨海默病检测。这一检测是首款将磷酸化Tau（pTau）181蛋白测定结果与载脂蛋白（APOE）E4测定结果结合的血液定性测试。在阿尔茨海默病发生的早期阶段pTau就会升高，而APOE E4的存在是阿尔茨海默病最常见的遗传危险因素。因此，如果将两种阿尔茨海默病生物标志物结合的检测结果呈阴性，患者就不太可能是淀粉样蛋白阳性，意味着患者认知能力下降需要另究其他原因。

08. 首个直接注入大脑的基因疗法上市

当地时间7月20日，PTC Therapeutics公司宣布，欧盟委员会批准其基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。新闻稿指出，这是直接注入大脑的首款获批基因疗法。Upstaza是一种以2型腺相关病毒（AAV2）为载体的一次性体内基因疗法，通过将功能性DDC基因直接传递到壳核，增加AADC酶并恢复多巴胺的产生，来纠正潜在的遗传缺陷。Upstaza的给药通过立体定向外科手术进行，这是一种微创神经外科手术，已经用于治疗多种儿科和成人神经系统疾病。

09. 昆迈医疗获数千万元Pre-A轮融资

北京昆迈医疗科技有限公司完成数千万元Pre-A轮融资。本轮融资由纳通科技集团领投，峰瑞资本跟投，主要用于完善技术团队，加大研发投入并扩充管线。昆迈医疗于2019年成立，是北京市在医药健康领域重点引导落地的科技创新型企业。公司目前聚焦脑科学与脑疾病领域进行自主化高端生物弱磁成像设备开发，核心产品为新一代量子脑磁图系统，该产品已率先在国内取得销售并实现科研装机。公司面向医疗应用的量子脑磁图临床产品已进入注册申报阶段，本轮融资也将加速产品的取证获批进度，预计2023年完成注册并实现规模化临床销售。

10. 神领锐引进神经痛全球首创新药

7月21日，Novaremed AG与神领锐医药联合宣布就Novaremed首创在研新药NRD.E1签署独家许可协议。根据协议，Novaremed将授予神领锐对NRD.E1 在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）和新加坡进行临床开发、商业化和生产的独家许可。Novaremed将获得总数超过1.3亿美元的包括首付款、开发、注册和商业化的里程碑付款。