上海
▎药明康德内容团队报道
7月15日，基石药业宣布，选择性RET抑制剂Gavreto（pralsetinib）在中国香港的新药上市申请已获批准，用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
RET激活性融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素。公开资料显示，在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中，RET融合患者约占1%~2%，常见于不吸烟的年轻人群。
Pralsetinib由Blueprint Medicines公司开发，基石药业通过合作获得它在大中华地区的独家开发和商业化权利。这是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，pralsetinib抑制RET的浓度低于其它药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
此前，中国国家药品监督管理局（NMPA）已pralsetinib（中文商品名：普吉华）用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。
据基石药业新闻稿介绍，此次pralsetinib在中国香港获批是基于一项全球1/2期ARROW临床研究，该研究旨在评估pralsetinib在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其它RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。在2021年6月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果公布。截至2020年11月6日的数据，在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib具有持久的临床获益。
在68例未经系统性治疗的患者中，总体缓解率（ORR）为79%。完全缓解率（CR）为6%，10%患者的靶病灶完全消失，74%的患者为部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。
在126例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为62%。CR率为4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者达到PR。中位DOR为22.3个月。
截至数据截止日期，共有471例不同瘤种患者入组，最常见的不良事件（AE）是中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高、贫血、白细胞计数减少、丙氨酸氨基转移酶升高、高血压、便秘和乏力。
基石药业首席执行官江宁军博士表示：“继精准靶向药Ayvakit（avapritinib）在中国香港获批之后，我们欣喜地看到又一款精准靶向药物Gavreto在中国香港获批上市，该药从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了4个月的时间。Gavreto已在中国大陆获批上市，我们非常高兴能够把这一创新疗法带给大中华地区的更多患者。一直以来，基石药业致力于为全球患者带来高质量的创新药物。未来，我们将不断努力，加速研发创新药物，以满足更多癌症患者的未尽之需。”
参考资料：
[1] 基石药业宣布GAVRETO 在中国香港获批 用于治疗RET 融合阳性的初治 (一线) 与经治非小细胞肺癌患者. Retrieved July 15 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/0Tq1VATbm264Y12M26_tqw
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