上海
从罕见病到常见病，盘点近期AAV基因疗法领域的进展
在基因治疗中，病毒载体技术是目前最主要基因导入方式，该技术的进步很大程度上驱动着基因治疗领域的发展。近二十年来，腺相关病毒（AAV）载体掀起该领域的临床热潮。AAV作为一种小型无包膜细胞病毒在递送系统中有很多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，能够将转录翻译为功能蛋白，从而达到治疗一系列疾病的目的。
AAV是基因治疗领域最常用的病毒载体之一，近年来，AAV基因疗法已在多种适应症上取得了进展，包括罕见眼科疾病、血友病、罕见肌肉疾病、中枢神经系统疾病、溶酶体贮积症等。期待随着研究的深入，AAV基因疗法的应用范围能够得到进一步扩展。
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