干细胞治疗自闭症，为“星星的孩子”点亮世界

对于自闭症，其实并不是很多人都知道。在一般的印象里，只对典型的自闭症比较熟知，但在自闭症谱系障碍里，还包括阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。

谱系障碍是医学用语，是指一切有着相似症状的统称。比如自闭症谱系障碍和孤独症谱系障碍等。

图：Global Observances /PS

据估计，全球有 5200 万例自闭症患者，患病率约为 1/132 。而《中国自闭症现状分析报告》指出，我国自闭症发病率约为1/100，相当于每100个孩子中，就有1位是自闭症。自闭症占我国儿童精神残疾首位，具备极高致残率、高发病率等特点。

自闭症又称孤独症，，是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。

在1943年这个概念被提出以前，人们把自闭症儿童称作是“被魔鬼偷去了灵魂的孩子”。而现在，人们把他们描述为：住在遥远星球的孩子或星星的孩子。

自闭症病程可持续一生，难以逆转，给患者家庭和社会都造成巨大的经济和社会负担。

遗传因素仅能解释 10% - 30% 自闭症原因，其它还包括环境因素、孕期不良用药、心理因素等多个方面。自闭症具有高度的临床异质性，神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制，但其具体的发病机制仍不明。

目前临床上主要的治疗方式包括中西医疗法、心理学干预疗法以及营养干预等手段。

但是这些传统的治疗手段，仅能使极少数的患者回归社会，大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。

因此，人们迫切需要找到一种可有效改善自闭症症状的治疗方法。干细胞，可能是目前最有希望的新疗法。

有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者自闭症的症状。

许多神经及精神领域疾病的治疗都有干细胞的身影，涉及脑瘫、获得性听力缺损、儿童脑卒中、发育迟缓等。研究显示，干细胞移植治疗自闭症具有潜在的应用前景，且安全性良好，胎儿干细胞移植尤其是脐带间充质干细胞移植能够有效改善自闭症症状，对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。

临床案例一：

2例自闭症患儿均为男性，分别为 10 岁和 12 岁，临床表现为多动，不能自己控制，不愿与他人交流，或伴有自语和尖叫。均曾接受行为语言等特殊训练或支持治疗，但上述症状时有波动或无明显好转。

后经脐血干细胞和脐带间充质干细胞交替联合移植治疗，并定期进行随访6月有余，发现患者多动症状明显好转，与人交流较前增多，且症状持续缓解无复发，无严重并发症的发生。

临床案例二：

自闭症患儿9 名，包括8名男性，1名女性，平均年龄10岁，存在不同程度的生物无法自理，部分动作无法完成，涉及吃饭、穿衣、 洗漱和如厕。

后经干细胞移植治疗（静脉 + 鞘内注射4例， 静脉 + 鞘内注射 + 脑室内注射5例），每位患儿平均治疗3次，并辅以常规的康复治疗后，除了个别极精细的动作（穿针引线、夹玻璃球），患者日常生活能力及理解能力均有明显提高，可以在家长指引下完成简单家务及个人护理。

近年来研究发现炎性免疫对大脑，特别是海马的神经发生有抑制作用。而干细胞则可以通过调节免疫，发挥抗炎效应对抗这种抑制作用。相信未来间充质干细胞将在提高治愈率上为自闭症患儿带来更多的希望。