把握FDA与EMA监管规范和流程差异，抢占美国和欧盟市场

随着全球不同国家与地区的监管要求日趋统一，面向全球市场的药品开发和商业推广策略也日益精简和高效。然而，“一刀切”解决方案无法适用全球法规环境。在药品和生物制品开发领域，旨在向多个地区推出其产品的申办方如何针对美国食品和药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）制定差异化监管策略？

解决该问题，申办方应从FDA和EMA在审批程序和正式会议方面的监管差异，以及在美国和欧盟实施临床研究、加速审批程序、儿科研究计划和标签相关项目的监管差异着手，充分认识其产品开发过程中可能涉及的监管规范和流程。

审批程序：FDA VS EMA

美国和欧盟机构在药品审批流程方面存在显著差异。FDA规定，所有在美国上市的新药需遵循新药生产上市注册申请（NDA）的评审程序，生物制品的审批则遵循生物制品许可申请（BLA）的评审程序。

相比之下，欧盟提供4种可选的药品审批途径：集中程序（CP）、分权程序（DCP）、互认可程序（MRP）或成员国程序（NP）。虽然部分产品可根据现有专门规定选择合适途径，但在其他情况下，申办方应仔细考量并选择适合其产品的审批程序。

正式会议：FDA VS EMA

FDA为药品和生物制品提供四种类型的正式会议：A类、B类、B类（EOP）和C类。这四类会议对于申办方都是免费的。

在欧盟上市的大多数药品，都是通过分权程序和互认可程序获批的，并非完全受EMA监管。由于欧盟成员国国家主管当局（NCA）提供专家服务于EMA的科学委员会，通过集中程序在欧盟寻求审批的申办方应考虑与NCA进行会晤。产品符合集中程序标准的申办方，也可在开发过程中随时向EMA寻求科学建议。EMA将根据建议范围对科学建议会议收取费用。

临床研究申报：IND vs CTA

FDA的新药临床试验申请（IND）法规涵盖了美国所有药品和生物制品的临床活动。在欧盟，申办方提交临床试验授权（CTA）申请无需考虑审批程序类型，但必须向其打算进行临床试验的每个成员国递交CTA（而不是向EMA统一递交申请）。

FDA 对于IND申报相关程序不收取费用，欧盟成员国的相关程序却并非如此。

加速程序：突破性疗法vs PRIME

美国和欧盟都设有一些加速程序/资格认定，以促进为医疗需求尚未满足的患者开发药物。FDA代表性的加速程序——突破性疗法认定，适用于治疗严重疾病的治疗方法。获得突破性疗法认定的产品也可能受益于优先审评认定。

在欧盟，优先药物资格（PRIME）程序是加快针对未满足医疗需求的药物开发的主要机制。PRIME为申办方提供与监管机构更紧密的互动以及更早期的沟通，以帮助确保生成可靠的数据，并为上市许可申请提供加速评估。

儿科研究计划：PSP vs PIP

在美国，《儿科研究公平法案》（PREA）要求申办方对某些药品或生物制品（包含适合年龄群体的配方）进行儿科研究，旨在是获得产品的儿科标签。PREA规定了儿科研究计划（PSP）的要求。

在欧盟，申办方须遵循类似于PSP的儿科调查计划（PIP），只不过PIP的递交时间有所不同。与FDA一样，EMA可能会批准部分或全部研究豁免以及延期。

标签：PI vs SmPC

在美国获批的处方产品的标签信息可在处方信息（PI）中查看，并可通过欧美上市药物信息权威数据库Drugs@FDA查询该信息的最新版本。欧盟获批产品的标签信息则被展示在产品特性概要（SmPC）中，可通过欧盟公众评估报告(EPAR)数据库查询。

作为一家提供全方位服务的全球法规事务合作伙伴，普米尔医药（Premier Research）旗下Premier Consulting部门在制定拥有具有时间和成本效益的监管策略方面拥有丰富经验，能够帮助申办方有效提升产品在美国和欧盟成功上市的可能性。

关于普米尔医药

普米尔医药（Premier Research）目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托 20 年产品开发经验，公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。关注普米尔医药公众号Premier Research，获取更多行业洞见。