今年 7 月，Flagship Pioneering（FP）孵化的封装细胞疗法新锐 Sigilon Therapeutics Inc.（NASDAQ：SGTX）接到美国 FDA 通知，暂停其在研疗法 SIG-001 针对中度或重度血友病 A 型患者的 I/II 期临床试验。
该试验的中止是由于一名患者出现了 “一种常见的治疗并发症”。在此之前，Sigilon 公司已向 FDA 和其他监管机构提交了严重不良事件（SAE）报告并暂停注册进程。
Sigilon 于 2017 年在麻省理工学院 Robert Langer 和 Daniel Anderson 实验室推出，据悉，Sigilon 于去年 12 月在纳斯达克敲钟上市，市值一度超 10 亿美元。不过目前，该公司的市值仅剩 1.22 亿美元。且在以每股 18 美元的价格首次亮相并达到 48 美元的峰值后，Sigilon 现在的股价仅略高于 3.5 美元。
（来源：google 财经）
基于 Moderna 重要的幕后推手之一 Robert Langer 和麻省理工学院 Daniel Anderson 实验室的研究成果，Sigilon 建立了 Shielded Living Therapeutics™ (SLTx) 技术平台，将工程化细胞封装起来植入患者体内。其技术目的是为了保护植入细胞免受人体免疫系统的影响，防止副作用。因此，对于此次由于并发症导致的试验中止，部分投资人表示担忧。
近日，Sigilon 宣布，在仅有三人的 I/II 期临床研究中的一名患者报告了严重的不良事件后，该患者接受了研究者规定的腹腔镜手术以取出植入的球体。经过检查，确定放置在患者体内的球体已经纤维化，并且球体内的细胞不再具有活力。
该患者在接受治疗的三个个体中接受了最高剂量，在球体植入后出现了因子 VIII 抗体，这可能是使患者面临无法控制的出血风险的原因。
虽然公司调查了该患者的纤维化球体，但所有参加 SIG-001 试验的三名患者将继续按照研究协议进行随访。这些发现可能会对 SIG-005 I 型粘多糖贮积症 (MPS-1) 计划的 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验中患者开始给药的时间产生影响。
“保证患者安全是我们的首要任务，我们正在收集信息以了解这些观察结果”， Sigilon 总裁兼首席执行官 Rogerio Vivaldi 博士说道，“我们将与 FDA、其他监管机构和公司顾问密切合作，以确定这些观察结果对我们项目的影响。”
图 | 血凝块的彩色扫描电子显微照片（来源：THE NEW YORK TIMES）
血友病（Hemophilia）是一种由于血液中缺乏某些凝血因子，而导致患者凝血障碍的遗传性疾病。该疾病患者的主要表现是易出血和凝血困难，传统疗法为长期输注凝血因子 VIII。
Sigilon 开发的 SIG-001 血友病 A 型细胞疗法，通过将产生凝血因子 VIII 的细胞封装到一种半透性保护膜中并植入患者体内，使其在产生凝血因子 VIII（FVIII）的同时免受免疫系统攻击并防止在其周围产生疤痕组织。
Sigilon 产品管线主要针对三类疾病治疗领域：罕见血液疾病、溶酶体疾病和内分泌及其它慢性疾病。需要说明的一点是，SIG-001 是该公司唯一进入临床阶段的主要候选药物，如果该试验不能恢复，那么 Sigilon 的主推管线将变为目前正在进行临床前测试的两种溶酶体贮积症疗法。
图丨 Sigilon 研发管线（来源：Sigilon）
目前尚不清楚是否是治疗导致了这一不良反应事件，公司发言人 Brandon Hagen 在新闻稿发布后拒绝发表评论。Sigilon 在其发布的消息中表示，此次观察结果将在下个月进行的 SIG-001 的安全审查委员会中进行审查和评估。
参考资料：
https://endpts.com/bob-langer-biotechs-lead-cell-therapy-remains-on-fda-hold-but-researchers-now-may-know-the-cause/
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