肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种人类运动神经元系统的神经退行性疾病，其进展速度的变化限制了临床试验的效果。因此，更好的预后将促进治疗的进展。有鉴于此，以色列魏兹曼科学研究所的Eran Hornstein等研究人员，发现循环miR-181是肌萎缩性侧索硬化症的预后生物标志物。
本文要点
1）研究人员在252名具有详细临床表型的患者中调查了无血浆细胞的小RNA（miRNA）作为肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）预后生物标志物的潜力。
2）研究人员在一个纵向队列中确定了其血浆水平在疾病过程中保持稳定的miRNA。
3）结果表明，在独立的发现和重复队列中（分别为126和122名患者），高水平的miR-181（一种富含在神经元中的miRNA）预测了大于2倍的死亡风险。
4）miR-181的表现与神经丝轻链（NfL）相似，当结合在一起时，miR-181+NfL建立了一个新的RNA-蛋白质生物标志物组合，并具有卓越的预后能力。
本文研究表明，单独的血浆miR-181和基于miR-181+NfL的新型miRNA-蛋白质生物标志物方法提高了病人分层的精确性，基于miR-181的ALS生物标志物需要额外的验证，并有望提高临床试验的能力。
参考文献：
Iddo Magen, et al.Circulating miR-181 is a prognostic biomarker for amyotrophic lateral sclerosis. Nature Neuroscience, 2021.
DOI：10.1038/s41593-021-00936-z
https://www.nature.com/articles/s41593-021-00936-z
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