助推产业链高质量发展·创投实录|聚焦未满足的需求，宁丹新药独辟蹊径开辟创新药新蓝海

独辟蹊径，才能领略别样的风景。

“我们做新药的研究，最根本的一个理念就是：我们要聚焦未满足的临床需求，就是说临床上有需求我们才做。过去5到10年，国内外做新药的研发，基本上都是聚焦于肿瘤，这是最大的领域，中国大部分公司也是在做肿瘤药研发，我们也去做肿瘤药没有太大的必要，反而在神经领域有非常多的事情需要做，但是没有人去做。因此，我们聚焦于神经领域，既是机会也是责任。”南京宁丹新药技术有限公司（简称“宁丹新药”）创始人兼CEO王鹏博士说。

深耕神经领域，是机会也是责任

宁丹新药2020年12月设立，总部位于南京，公司聚焦于中枢神经系统（CNS）疾病新药开发领域，致力于为广大中枢神经系统疾病患者找到切实可行的疾病解决方案。

中枢神经系统疾病是指影响大脑或脊髓结构及功能的一组神经障碍疾病，最常为人所知的包括老年痴呆症(又叫阿尔茨海默症、AD)、帕金森症(PD)、脑卒中（俗称“中风”）等。老年痴呆症、帕金森症已严重危害老年人的身体健康和生活质量。脑卒中是危害我国人民群众生命健康的“头号杀手”，可导致肢体瘫痪、言语障碍、吞咽困难、认知障碍、精神抑郁等症状,具有发病率高、复发率高、致残率高和死亡率高及经济负担重的特点。

据相关资料显示，以脑卒中为例，全国每一两千万人中，每年约有300万人发病。而老年痴呆症在国际上是公认的未来头号疾病。

显然，CNS新药机遇是巨大的，但CNS新药的开发有较高的行业壁垒和技术障碍，开发的难度比较高，成功率比较低。既然如此，宁丹新药创业团队为何还是选择了这一领域？

其一，是该团队十几年来始终聚焦神经领域。“我们2007年开始聚焦神经领域，那时还是先声药业研发团队的员工，从2007年到现在，持续地聚焦、深耕神经领域，我们积累了很多经验，在世界范围内，我们也是比较罕见、比较领先的团队了，我们团队曾全流程发明并开发上市了脑卒中1类创新药（依达拉奉右莰醇注射用浓溶液）”王鹏介绍说。

其二，宁丹新药聚焦于神经领域，既是机会也是责任。王鹏表示，从机会的角度看，做什么都是独特的、全新的，可以避免同质化的恶性竞争；从责任的角度看，既然有这么多临床上的需求没人做，宁丹新药创业团队也有责任去做好。

其三，“这些年国内神经领域之所以发展慢、关注的少、做的很少，是因为很多人觉得这个领域太难了，成功率比较低，但是我觉得这是过去的偏见。”王鹏解释说，实际上，这几年国际上科学的发展，特别是转化医学和精准医疗这些最新的科学技术的发展，让神经领域的研发工作难度越来越小、成功率越来越高，但是，很多人还不知道或者还没有意识到。

“基于前述原因，我觉得神经领域有巨大的潜力，从社会责任角度来说，也非常需要有人去做。从某种意义上说，我们已经是全国聚焦于神经领域的创新型公司（大公司除外）中，最领先的公司”王鹏说到。

作为全球CNS疾病创新药探索者，宁丹新药目前已有七个1类新药进入研发管线，包括治疗阿尔茨海默病药物的Y-1项目、治疗脑卒中药物的Y-2项目、卒中及卒中后抑郁药物的Y-3项目、治疗神经病理性疼痛药物的Y-4项目、治疗脑小血管病的Y-5项目、用于脑卒中后的修复的Y-6项目以及治疗ALS/脊髓损伤的Y-8项目。此类项目均拥有全球专利，大部分已在主要国家和地区（包括中国、美国、欧盟、日本、澳大利亚等）取得授权，旨在为CNS疾病患者提供更有效的治疗手段。此外，公司还有CNS疾病药物更早期项目正在酝酿中。

值得一提的是，治疗急性脑卒中的Y-2舌下片，已进入Ⅲ期临床研究，是宁丹公司创业团队继已上市的1类新药依达拉奉右莰醇注射用浓溶液（先必新®）后，与先声药业合作研发的又一重要品种，已开展中美的临床研究。中国的脑卒中病人，从发作送到医院急救，平均住院8~9天（美国平均住院时间只有3天），先必新®静脉给药需要病人住院两周，因此，就要延长住院时间，对病人、医生、医院来讲，都是一件麻烦事。Y-2舌下片，把原来的先必新®产品由静脉滴注改成舌下给药，适用于患者及时给药和院外给药，让卒中救治能够更早一步、疗程更足，极大地方便了患者，克服了注射剂型使用场景的局限性。

此外，为推动我国神经领域新药研发的快速发展，宁丹新药和“同写意”合作，策划了中国神经领域的论坛，成立了CNS新药俱乐部。在医药界，“同写意”致力于成为众多新药英才的精神家园和重要的价值分享平台，以及中国新药思想的重要发源地。10月14日，“同写意”在首届中国（苏州）太湖医药创新大会上宣布成立“同写意CNS新药俱乐部”，这是国内业界第一个专注于神经领域的新药研发学术团体，宁丹新药首席执行官王鹏博士任秘书长。此次大会特别安排了CNS药物开发论坛，直面中枢神经药物开发瓶颈，寻求创新突破之道。

聚焦新赛道，开辟新蓝海

“我做新药开发不是为了挣钱，不是为了商业回报，我做研发的所有心思，都是聚焦于临床上的病人、医生需要什么药，这个药如果没有的话，我怎么去把它开发出来。”王鹏说，“我曾在美国先灵葆雅研究院（现默沙东，全球医疗行业的领先者）从事创新药物研究开发工作18年，算是默沙东出身的，我们非常信奉默沙东创始人乔治·默克的名言：‘应当永远铭记，药物是为人类而生产，不是为追求利润而制造的。只要坚守这一信念，利润必将随之而来’。”

王鹏介绍说，业界的共识认为，过去的5~10年，大家聚焦于肿瘤，现在大家已经开始从肿瘤转向别的领域，几年以后，神经领域会变成全世界最大的药物研发领域。

事实上，在全球中枢神经药物消费总额之中，我国仅占到全球消费总额的3%，而我国人口约占全球18%、GDP占比超过17%，老龄化也加速到来。由此可见，国内中枢神经药物行业和国外相比仍然处于起步阶段。

创投机构也发现了新蓝海。宁丹新药今年8月完成人民币七千万元的A轮融资，投后估值近8亿元，投资方包括南京市创新投资集团等。

南京市创新投资集团生物医药团队负责人闫鹏安表示：“中枢神经系统疾病药物发现领域存在着大量未被满足的临床需求，但是长期以来该领域的药物研发进展缓慢，其中原因包括中枢神经系统疾病的机制复杂、临床研究困难等。宁丹新药团队具有深厚的神经系统新药研发积淀，致力于孵育中国自主知识产权的神经系统创新药物，为患者提供最佳的治疗选择，有希望达成突破性的成果。我们期待宁丹新药能够在临床开发上不断取得新的进展，早日造福广大患者。”

“南京市创新投资集团投资后，积极帮助我们对接银行、研发场地、CRO等资源，也会经常跟我们团队深夜交流项目研发进展和实验遇到的问题，感觉他们不像财务性投资，更像是与我们创业者同行”王鹏说。