渐冻症患者蔡磊：大家很信赖我 但很难相信我的计划会成功

　　这已经是左林右狸频道第三次拜访目前国内最著名的渐冻症患者、渐愈公益计划的发起人、京东副总裁蔡磊先生了。

　　这是一个我们无法不连续报道的项目，因为蔡磊所进行的是一次前无古人的工作。这项工作试图以公益为起点，借助互联网的力量，并最终落地于人类科学的重要进展——攻克或抑制被称为“人类五大绝症”之一的渐冻症。

　　而必须强调的是，这项活动必须在接下来的1-2年内产生阶段性的成果，否则，其领军人物——蔡磊本人，可能因为病情恶化而失去整合多方资源的能力。

　　其实我们传播这个故事的目的只有一个——吸引更多人、更多资源、更多社会关注进入到这个领域，来帮助势单力薄、绝望无助的渐冻人们。

　　图注：雷锋网副总编胡喆于8月底探望蔡磊，他的右手已有罢工趋势

　　一、残酷的美好

　　2021年8月底，是左林右狸频道第三次见到蔡磊。

　　最近他刚刚有非常令人兴奋的进展。

　　他非常热情的上前握手，但我们能感觉到的，是他的右手已经渐渐无力了。

　　蔡磊是在2019年因为左手肉跳、无力而就诊的，当年确诊为渐冻症（ALS）。我们在2021年初见到他的时候，他的右手还能工作，还能每天在数千渐冻症患者组成的各种微信群里发言和回复，尽管他的家人非常反对他如此过劳。

　　当时，蔡磊对我们说，右手随时可能罢工。

　　坦率地说，我们当时是比较乐观的看待这个问题的，因为渐冻症有数个分型，生存期从不到2年到超过5年，而从蔡磊当时的情况来看，2年的时间“仅仅”损失了一只左手，那我们又有什么理由不相信他的右手能再坚持个三四年呢？他的很多病友也确信他的病情可能是属于进展不那么快的一种类型。

　　然而，事实告诉我们，蔡磊对自己的病情进展比我们评估的准确多——在2021年的初秋，他已经需要依赖使用触碰笔才能顺利回复微信、或极其艰难的在很多必须他签字的文件上签名。

　　“我已经开始招生活助理，可能很快两只手都不能用了”，蔡磊冷静地告诉左林右狸频道，而此时笔者紧紧握着他的右手，确能感到这只手的无力和肌肉的抽搐。

　　但是，这两年蔡磊所做的事情，可能比10个健康人加起来都多。

　　他拜访了10位以上的院士、100多位和ALS或神经退行疾病有直接或间接研究关系的专家学者、各界公益人士，以及难以计数的病友。

　　非常巧的是，这一次见到他的时候，刚好是他的努力正好获得一个阶段性成果的关键时间点。

　　“最近京东副总裁蔡磊联系了我，他患上了渐冻症，我们在努力地帮助他，渐冻症成了我们主攻的方向之一。我们的目标是首先在灵长类动物猴子的脊髓中再生运动神经元，然后在渐冻症病人身上试验能否帮助他们恢复部分运动功能，并且显著延长生命，提高生活质量”——这是前宾夕法尼亚州立大学终身教授、神经再生领域的世界级专家、现在暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院工作的陈功教授的一次重要对外发言。

　　这也是蔡磊展开“围攻”渐冻症的计划两年来，为数不多的几次和顶级科学家确切达成的合作，请注意是“确切达成”。因为在此间，愿意伸出援手、但因为各种天时地利而无法正式展开的合作不计其数，蔡磊的顽强和倔强，可以想象。

　　作为国际上最早在成年哺乳类动物上运用大脑内源性胶质细胞原位直接转分化为功能性神经元的先驱者之一，陈功近年来发表了一系列有关大脑原位神经再生的奠基性工作，包括首次在非人灵长类的大脑里实现原位胶质细胞向神经元的直接转分化。陈功团队还创造性地发明了运用小分子组合物将体外培养的人脑胶质细胞直接转化为功能性神经元的新方法。

　　陈功教授成功创立了NeuExcell公司，作为初创公司来说，他们需要开发自己的拳头产品，要快速向临床推进。所以，其美国子公司现在主攻两大疾病，其中一个是脑中风。

　　而在蔡磊的积极沟通下，陈功教授决定，NeuExcell的中国子公司现在主攻渐冻症，这是目前为数不多的由世界级科学家领军，而且把渐冻症设为高优先级目标的少数管线之一，而此前虽然渐冻症也得到了科学界的一些关注，但由于其罕见性，包括病例较少、分散、缺乏数据和研究基础等，很少被列为高优先级项目。

　　陈功教授说：“像武汉金银潭医院张定宇院长和京东的蔡磊，都患有渐冻症。我们希望能够加快研发进度，在渐冻症领域有所突破，给病人带来一些希望。”

　　而另一个好消息是，蔡磊在北京推动建设的为渐冻症研究服务的生物实验平台也有新的重大利好，更多新的种类的动物模型已经可以投入试验。

　　这里可能要略微解释一下，用于渐冻症研究的实验动物并不是普通的小白鼠和兔子之类，而是经过基因改造的专用动物，以对应某种研究的疾病。这些动物来源稀少、成本高昂，其中基因改造小白鼠也要数千元人民币一只，而蔡磊现在通过和国内公司的合作，已经在努力把实验对象扩展为大动物，这可能也是全球第一个规模化配备基因改造的大动物用于渐冻症研究的试验平台。

　　然而，在这些美好的信息和进展不断传来喜讯的同时，却是蔡磊病情的加重，而且，他也并不是无往而不利，在很多方面都遭遇了重大挫折。

　　二、挫折

　　蔡磊很坦率的认为，前不久由他发起的、全球第二次冰桶挑战活动，基本上没有达到预期。

　　左林右狸频道参与了这次7月30日下午2点举行的活动，参与者有奥运冠军邓亚萍，原中央电视台主持人郎永淳、搜狗CEO王小川、时任京东健康CEO辛利军（现任京东零售CEO）、水滴创始人兼CEO沈鹏、亚洲品牌集团CEO王建功等各界名人、60余位企业家和多家媒体人士，他们分别通过线上和线下形式共同完成第一批挑战，活动现场视频也得到了腾讯公益、新浪微博、抖音等媒体平台发布支持，依据活动规则，后续将有更多网民及社会各界人士参与此次活动。

　　“但从募集资金的角度来说，这次活动没有得到意料之中的效果，除蔡磊本人发起捐款的100万以外，活动募资仅几十万元”，蔡磊说：“我们原本期待的一些顶流影响力的拥有者，也因为各种各样的原因没有参与。”

　　蔡磊与之对比的，是在2014年发起的、曾风靡一时的全球第一次“冰桶挑战”项目，该项目无论是在国内还是国外，都得到了超高关注和支持，在国外，美国娱乐界名媛金·卡戴珊、著名演员威尔·史密斯、微软创始人比尔·盖茨、知名企业家马克·扎克伯格等名人都曾参与这项挑战，国内也有大量企业家、名人参与，活动总共募资超过1.4亿美金。

　　令人遗憾的是，第一次冰桶挑战的发起人、美国渐冻症患者皮特·弗雷茨于2019年离世，享年34岁。准确的说，第一次冰桶两任发起人均已去世，上亿美金也没有力挽狂澜，而第二次冰桶挑战在资金募集、公开影响力上，尚需要努力追赶第一次的成绩。

　　也令人有些啼笑皆非的是，因为冰桶挑战的形式非常独特，以至于有大量参与者记住了这个活动的形式，却不知其究竟目的为何。

　　而蔡磊发起全球第二次冰桶挑战，虽然得到了大量有识之士的参与，但却终究没有“破圈”，即完成从一个有局部知名度的公益项目跃迁为全社会公众议题的突破，这也极大的限制了这次活动的募资，而资金支持对于后续的研究开展至关重要。

　　“不要以为几十万、一百来万很少，它可能让四五个实验室从完全没有开展研究变成启动研究”，蔡磊对我们说的这句话，或许是安慰，也或许是一种倾吐。

　　也令蔡磊感到遗憾的是，活动本身也遇到了一些非议。

　　“有人说我搞这么大活动是为了救自己，我不否认要自救，但能救我一个人就相当于国内数万和全球几十万名患者可能从中受益”，蔡磊说：“渐冻症患者之难，就在于此了。我们需要的不仅仅是广义上的支持，还需要大量的资金、顶级科学家的关注，而渐冻症此前在国内的宣传基础太薄弱，我们不得不从头做起。”

　　三、一个愿望

　　写到这里，我们有必要再复盘一下蔡磊牵头的这项异常复杂的拯救计划。

　　我们说过，蔡磊的计划其实分为几个阶段——求医问药阶段、医学钻研阶段、成立平台阶段、科学家拜会合作阶段、商业基金启动阶段、公益基金启动阶段和目前的混合模式阶段。

　　求医问药阶段主要是蔡磊自己在想办法治病，历时近一年、耗资数百万，最终得出的结论是“现有医疗医药体系内没有有效对应的办法”。

　　蔡磊的结论是渐冻症的研究太落后、太分散，于是他决定自己来干。

　　他同时启动了两个项目，第一个项目团结了一批国内渐冻症方面的专家，围绕渐冻症患者建立大数据平台，第二个项目是在北京建立生物实验基地。

　　接下来是建立了一个初期融资超过2亿元的商业基金，和对应的公益基金。

　　这几个动作的目的是为了一个核心目标，即一旦有专家团队愿意接手相关研究，马上可以提供对应的患者群、患者数据、试验基地和试验资金。

　　蔡磊原以为，如此扎实的基础设施搭建，会迅速吸引一批专家在此基础上开展研究，但他没有预料到，真正的困难就在于此。

　　前面说过，世界范围内，渐冻症都不算是神经退行性疾病中的高优先级项目，这与它的罕见和研究基础薄弱，密不可分。

　　而在蔡磊与大量医药创新研发人员的接触中，发现问题更为复杂：

　　1.国内专家并不是都熟悉且适应于基于商业资金推进的研究计划，因为商业基金推进的计划对于进度和成果的要求都非常高，很多学者不愿意在这种压力下进行确定性不够强的研究；

　　2.国外也有一批专家，但由于疫情等原因，造成了国际合作的效率无法提速；

　　3.公益基金对进度和成果的要求相对宽松，但募资能力低下、进度缓慢，只能起到辅助作用；

　　简而言之，蔡磊期待的“平台一搭建好，科研带头人就纷至沓来”的目标并没有实现，相反两年的奔走、上千万的花费，只有部分研发项目进入实质阶段，即在2-3年内推进到可以合法的进行临床试验的阶段。

　　这也是为什么在文章开头部分，蔡磊一提到与陈功教授的合作开展，就高兴的坐不住的重要原因。

　　“我们已经启动了数个进入实质阶段的项目，这是两年来最好的消息”，蔡磊说：“ALS的研究依然是冷门的，所以我们不能寄望于单一方向的突破，必须有更多的科学家加入，而这需要更多方面的支持与帮助。”

　　蔡磊给左林右狸频道算了一笔“小账”，一个零基础起步的国内渐冻症项目为例，临床前研究约需要7000万元、GMP产线建设约需要1.6亿元、三期临床每期也需要2000万元、3000万元和5000万元，共计3.3亿元，这是一个理想值。

　　从这个角度来看，蔡磊第一次组织的规模约2亿，和第二次组织的规模约10亿，但启动基金尚不足1亿的募资计划，还远远做不到支持科学界对渐冻症的多线作战，而蔡磊的努力方向，也正在转向获得更多人的支持和信赖。

　　“我总结了一下这两年来的得失，我觉得最大的问题可能其实还是需要更多的人相信我们。我指的不是信赖我个人，他们都很信赖我，但不够相信我们的计划和目标，毕竟这是个世纪难题。我们拜访过的相当多的专家、相当多的影响力大咖、投资机构不相信我们可以实现这一人类难题在短短几年内的历史性突破，我们第二次冰桶挑战在募资上的惨淡说明公众也对此不够了解、可能也心存犹疑，我觉得本质上还是一个信念问题”，蔡磊说：“此前几乎没有任何一个人，通过自己建立基金的办法去攻克自己患有的世纪疾病，加上研究的前沿性和不确定性，我拜访过的非常多的人其实是不相信我可以成功，这也是我们希望通过腾讯99公益活动和左林右狸频道去发声的一个重要原因，我需要更多的人、社会机构、科学机构和科学家相信我们。”

　　“我不否认，第一次听到我们的计划的时候，会有很多人认为是天方夜谭”，蔡磊说：“但两年走来，数亿资金的导入、顶级科学家的走来、大数据平台的搭建以及管线的正式启动，都证明我们是可以的。所以，无论是从商业侧还是公益侧，我们的努力都应该被信赖，希望更多人支持我们。”

　　四、写在最后

　　在和蔡磊深度交流后，每次他都非常认真的拜托我们——尽可能积极发声，尽可能影响到更多的人参与对渐冻人的帮助中来。

　　恰逢99公益日，在此期间，每一笔爱心网友的捐款，都有机会获腾讯基金会的爱心配捐，更重要的是，这样一场互联网公益行动，能让更多人了解和关注像渐冻症这样的故事。我们前面说过，每一分钱的帮助都不嫌少，它可能可以给一个病友买一台二手的呼吸机、或许可以给一个实验室配上一些昂贵的实验动物、或许能推动一个新的管线的开展。

　　所以，这次左林右狸公众号积极参与了“99公益日自媒体合伙人计划”，希望用传播的能量让公益故事被更多人知道，让更多人参与进来，一起汇聚爱心。