FDA最新消息：恒瑞医药卡瑞利珠单抗获“孤儿药”认定

美东时间4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）“孤儿药开发办公室”发布消息，授予恒瑞医药“注射用卡瑞利珠单抗”孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation， ODD），用于肝细胞癌适应症。

恒瑞医药在4月29日对外发布了这一消息。获得孤儿药资格认定后，卡瑞利珠单抗临床试验及上市注册的进度将加速推进。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。1983年美国颁布《孤儿药法案》（Orphan Drug Act， ODA），明确界定：对于在美国患者少于20万人的疾病为罕见疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

ODA给予了孤儿药大量的优惠权利，包括7年市场独占、政府资助、税收减免等。凡是获得孤儿药资格的候选药物，都有机会获得这些支持政策。另外，FDA将对获得“孤儿药资格认定”的品种给予“审评绿色通道”的政策，三期临床试验的过程也有望大大简便。

注射用卡瑞利珠单抗的孤儿药资格认定，是基于目前正在美国开展的“卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼一线治疗晚期肝细胞癌”的国际多中心III期临床研究。目前，这一研究已完成全球入组，在美国、欧洲、韩国和中国等13个国家和地区同步开展。

获得孤儿药资格后，注射用卡瑞利珠单抗的肝细胞癌适应症能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，临床试验费用可部分抵减税收，新药注册费可减免，产品获批后将享受7年的市场独占权。

注射用卡瑞利珠单抗是恒瑞医药自主研发的人源化抗PD-1单克隆抗体，可与人PD-1受体结合并阻断PD-1/PD-L1通路，恢复机体的抗肿瘤免疫力，从而形成癌症免疫治疗基础。

2019年5月，注射用卡瑞利珠单抗获得国家药品监督管理局附条件批准上市，适应症为：用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的治疗；2020年3月，获得国家药监局附条件批准本品增加适应症：用于既往接受过索拉非尼治疗和/或含奥沙利铂系统化疗的晚期肝细胞癌患者的治疗；2020年6月，获得国家药监局批准本品增加适应症：联合培美曲塞和卡铂适用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的；不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗，以及用于既往接受过一线化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞癌患者的治疗。

卡瑞利珠单抗自问世以来，获得了国内外肿瘤领域广泛认可。因出色的疗效和安全性，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼的治疗方案被列入2019版国家肝癌诊疗规范，2020年，卡瑞利珠单抗被纳入CSCO肺癌、肝癌、食管癌、淋巴瘤临床诊疗指南推荐，成为国内唯一达成这一成就的免疫治疗药物。

2020年12月，注射用卡瑞利珠单抗成功通过国家医保谈判，以上四大适应症均被纳入新版国家医保目录，是获批适应症最多、医保覆盖最广的国产PD-1抑制剂，也是肺癌、肝癌、食管癌三大癌种中唯一可医保报销的免疫治疗药物。

恒瑞医药一直在拓展卡瑞利珠单抗的研发疆域，不仅聚焦于现有适应症和癌种的联合用药，更致力于其他癌种的适应症拓展。

目前，卡瑞利珠单抗有2项新适应症申请被纳入优先审评名单，即用于既往接受过二线及以上化疗后疾病进展或不可耐受的晚期鼻咽癌患者的治疗，以及联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。

2020年11月，注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊治疗经过一线及以上治疗失败的复发转移性宫颈癌被纳入突破性治疗药物名单；2021年3月，注射用卡瑞利珠单抗联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或远处转移的食管鳞癌患者的一线治疗以及联合卡铂和紫杉醇用于局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌一线治疗的2项新适应症上市申请已获得国家药监局受理。

期待卡瑞利珠单抗未来在研发上取得更多突破。

#肝癌##癌症#