去年底，我国已实现100种短缺药集中生产和稳定供应！保供救命药不“短缺”，他们做了这些事

26岁的小金是一名“肝豆病”患者，也就是大众俗称的“铜娃娃”。身为一名罕见病患者，他每隔一段时间就要去医院复诊，配一种名为“青霉胺片”的口服药，维持病情。

在市场上，有一种药占有率不高，甚至一度因为利润低、成本高、市场需求小等因素出现供应难题，然而这类小品种药（短缺药）却是部分患者的救命药。一旦停产，不少患者或被迫购买价高的进口药，或面临无药可医的境地。

如何保障临床必需、价格低廉的药品供应？

2018年，国家工信部等四部委联合发文，开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设，在全国范围内布局六家集中生产基地，同步组建小品种药（短缺药）生产供应保障联合体（简称“药联体”）。

首批名单公布，上海医药集团股份有限公司旗下子公司上海上药信谊药厂有限公司位列其中。

确保短缺药不短缺，在政企联动下，截至2020年底，我国已实现100种短缺药的集中生产和稳定供应。

保供救命药，将民生放至效益之上

“肝豆病”即“肝豆状核变性”，患者铜代谢发生障碍，可殃及脑、肝脏等多个器官。常人或许很难理解，一盒“青霉胺片”对于“肝豆病”患者的重要性。

在复旦大学附属儿科医院，肝病门诊专设肝豆状核变性门诊，每年就诊患者近800人次。儿科医院感染传染科主任王建设告诉记者，临床上治疗肝豆病一般有两种主流方案，其一是口服青霉胺片，其二是口服锌制剂。

“由于患者间存在个体差异，部分患者锌剂无效。因此不能简单认为，一种药缺了就换另一种。”王建设说，一旦“青霉胺适应症”患者遭遇药品断供，停药极可能引发急性肝衰竭，死亡率很高。

可令人担忧的事还是发生了。2017年初，由于原料药缺乏，全国多省市出现青霉胺片断供。

身为制药企业，上药信谊主动跨前。上海医药副总裁、上药信谊董事长顾浩亮第一时间指派采购中心与上游原料药企业对接，探索解决方案。

最终，在沟通下，江西东风制药有限公司投资千万新建原料药独立车间，双方签订了长达十年的协议。“2018年恢复生产，目前市场供应始终稳定。”顾浩亮说。

事实上，在上海医药的整体销售收入中，短缺药占比不到0.5%，但将民生放至效益之上，这是药企的责任使然。

建集中生产基地，从“救火式”迈向常态化

“青霉胺片”事件或是一个警醒，解决民生问题不能靠随机方法。

短缺药的存在，实则是市场选择的结果。一些临床用量小、产品利润低的药品，企业生产意愿自然低，光靠有社会责任的药企作为远远不够，要想破局，必须靠政府之手。

2018年，国家工信部、发改委、药监局、卫健委等四部委联合发文 ，开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设，着力确保用量小、临床必需、市场供应短缺药品的集中生产和稳定供应，就此保供短缺药从“救火式”迈向常态化、系统化。

作为国家首批小品种药（短缺药）集中生产基地，上药信谊投资数亿元用于绿色集中生产基地建设，承诺包括青霉胺片在内的32个短缺药品种的生产和供应。

顾浩亮告诉记者，目前上药信谊已将短缺药保障工作提升为企业重要的发展战略之一，通过产业投资扩大产能，形成短缺药规模化，为全国短缺药及国家基本药物的供应提供基础保障。

与此同时，政府部门也在积极“搭平台”，为短缺药保供稳价。

以硫酸鱼精蛋白注射液为例，该药是心脏外科体外循环手术中必须用药，目前暂无可替代药物。国家卫健委与企业商议，撮合药品价格，减轻患者治疗负担，最大程度保障临床需求和患者权益。

“药联体”探路，推“点单式”服务

目前，我国已实现百种短缺药的集中生产与稳定供应，鲜有人知的是，小品种药中也存在“小品种”。

采访时，王建设告诉记者，目前，我国估计有两三万肝豆病患者，已算是一种“不罕见”的罕见病。还有更多罕见病病例量极少，医院很少会特备特效药物，一旦碰上偶发病例，很可能会碰到短缺药供应不足的情况。

作为小品种药（短缺药）集中生产基地建设的重要支撑，促使药品短缺能早发现、早预警、早预防，“药联体”模式应运而生。

2018年，在工信部等四部委牵头下，我国首个“药联体”正式成立。上药信谊作为首批成员单位，与其他20多家企业一起，承诺保供几十种国家重点监测短缺药，涉及心血管、消化代谢、血液类、抗感染类等十余个领域。

“药联体成员单位覆盖贸易、原料、辅料、包材、制剂、研发等生产企业，促进市场上下游产业链联动，可从根源解决信息不对称问题。”顾浩亮说，目前“药联体”已与部分省区卫健委等签订战略合作协议，提供“点单式”服务。

具体而言，“药联体”向医疗机构提供生产的短缺药全部目录产品，一旦出现药品短缺，医疗机构可第一时间向药联体反馈。终端使用信息和药品供应信息互通互联，实现从保障供应到临床应用的完整对接，极大提高药品供应保障的有效性和稳定性。

考虑到罕见病的特殊性，上海医药已将罕见病药物作为四大创新发展板块之一。

去年，上海医药迎来重大战略调整——成立罕见病研发事业部，在原有短缺药基础上进一步加大研发市场投入，目前已开展维A酸片等四个产品的生产。

顾浩亮也希望，未来更多有能力、有志于社会责任的企业能够加入“药联体”，形成可持续的市场化保供机制，为患者生命保驾护航。

　　作者：李晨琰

　　编辑：李晨琰

责任编辑：樊丽萍

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