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美国发起人类体细胞基因组编辑计划

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IT之家 4 月 12 日消息美国国立卫生研究院(NIH)于 2018 年成立了 SCGE 组织,并在六年内为该计划拨款 1.9 亿美元。迄今为止,该组织共包括来自 38 个机构的 72 名主要研究人员,他们正在研究 45 个重大项目。

据英国《自然》杂志上周刊登的文章,NIH 与 SCGE 联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划,旨在开发在体细胞中更安全,更有效的基因组编辑方法。

据称,该项目在开发新技术、确定人类细胞中基因组编辑的功能及后果的同时,秉持严谨且创新的方法,对各种技术加以验证,以加速科学界对多种疾病新疗法的临床开发。

IT之家了解到,该项目成员美国威斯康星大学、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章,并介绍了相关计划:

  • 他们将开发新技术以诱导和评估基因组编辑,确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果;

  • 通过对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证;

  • 将 “组装”好的 SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化,加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发。

刊文指出,这个项目将会严格关注体细胞编辑,重点包括两方面:一是从细胞核内的 DNA 到细胞内其他地方的核酸;二是不改变 DNA 或 RNA 序列,以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

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