医药体制改革要以患者为中心，满足人民对高质量医疗卫生服务的需求。曾经，受限于药品审批上市制度，全球创新药品应用到中国患者，日期相对滞后。去年，国务院发布《关于在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂时调整实施<中华人民共和国药品管理法实施条例>有关规定的决定》，这意味着海南省可以实施“先行先试”战略，通过审评审批制度改革，让全球最新的医疗器械和药品，在该先行区内率先落地应用。
9月30日，用于治疗RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的全球创新产品普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”）引入博鳌乐城，与美国同一时间出售，中国的博鳌乐城成为美国之外仅有的该药品落地地区。
中国肺癌患者可在第一时间受益于全球前沿创新药
9月初，普拉替尼获得美国FDA批准。这是一款用于 RET 变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他实体瘤治疗的药物。
数据显示，普拉替尼对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，普拉替尼有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
创新药物被美国批准，中国能否尽快落地使用？这是不少中国肺癌患者关注的焦点。
一位国家药监局负责人曾表示，一些进口创新药，必须在国外获准上市后才可以到国内申请上市。一些创新药在国外完成一期临床试验后，才可以到国内申请临床试验。这些限制措施迟滞了一些国外创新药进入中国。
根据国家药监局统计，2001年~2016年，发达国家批准上市的创新药433种，在中国上市的只有100多种。近10年来，部分新药在中国的上市时间，平均要比欧美晚5年~7年。
在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局共同支持下，博鳌超级医院、成美医疗和基石药业合作，为国内NSCLC患者第一时间引进这款新药，实现了中国患者与美国患者同步使用的目标。
博鳌乐城先行区管理局副局长符祝 表示，普拉替尼的落地，是乐城体制改革的一大突破，体现了中国对外开放的成效和海南自贸港建设的初期成果。博鳌乐城先行区将继续用好用活政策，让更多的创新药和医疗解决方案在此落地，让海南的老百姓大病不出岛，用上国际创新药。
基因驱动精准治疗进一步优化临床应用效果
肺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1%~2% [1] ，以非吸烟人群较为常见，患者多不到60岁 [2] 。
据估算，中国每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。目前，RET融合NSCLC患者的标准治疗仍以化疗为主，但疗效并不理想，尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼为RET融合NSCLC患者提供了新的选择。
基因治疗将是未来肿瘤治疗的大趋势。为此，9月30日，“基因驱动精准治疗肿瘤中心”在博鳌乐城启动，旨在将全球领先的肿瘤精准治疗理念和技术引入先行区，依托靶向和免疫治疗新药、多学科诊疗等模式，让中国患者早日受益于精准医疗的发展成果。
广东省人民医院吴一龙 教授表示：“希望未来‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’能够成为全球创新药物和先进治疗技术在中国转化和推动的平台，助力中国的肿瘤治疗和精准医疗事业发展，造福更多的肿瘤患者。”
据悉，普拉替尼将在博鳌超级医院率先使用。博鳌超级医院常务副院长方丕华介绍，博鳌超级医院已经成立专门的医疗小组，为这一引进项目的顺利落地提供保障，并开展全面收集患者临床使用的反馈数据，进一步优化临床应用。
基石药业大中华区总经理兼商业运营负责人赵萍表示：“我们欣喜地看到，RET靶向新药普拉替尼被特批先行使用，一举成为首个引入国内的RET创新药品，让国内患者能够在新药获批当月内与全球同步使用。未来，基石药业将不断把肿瘤创新药以更快的速度引入，惠及更多国内患者。”
参考文献：
1.Hirsch FR et al. Lancet. 2017;389(10066):299-311.
2. Wang R et al. J Clin Oncol. 2012;30(35):4352-4359.
文：张晓东
编辑：于梦非
审核：曹政
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