两轮融资近亿元，看合生基因如何玩转合成生物学，研发新型溶瘤病毒药物【健一会】

合成生物学技术作为生物领域的热门技术，集合了生物学、基因组学、生物信息学以及工程化思想，精确调控基因表达和蛋白质活性，以实现药物在人体细胞、组织和器官上的新功能。

国家科技部于“十二五”期间，在“863”、“973”计划中启动了合成生物学研究项目，实质性地推动了这一学科的发展。国家《“十三五”生物技术创新专项规划》，也将合成生物技术列为“构建具有国际竞争力的现代产业技术体系”和“发展引领产业变革的颠覆性技术”之一。

北京合生基因科技有限公司（以下简称“合生基因”）成立于2014年，是一家创新型生物技术公司，基于合成生物学技术，自主设计并研究开发基因和细胞治疗药物，以满足临床需求。

本文将从诞生历史、核心技术和未来规划介绍合生基因。

01

中国科研实力的崛起：挑战生物医药源头创新

合生基因创始人兼首席科学家谢震博士为清华大学自动化系副教授，2012年回国，2014年创办了合生基因。自2006年起，谢震博士分别在哈佛大学和麻省理工学院从事合生生物学相关研究，为合生基因多个技术平台打下坚实的基础。

谢震博士带领公司科研团队开展了多项合成生物学在生物医药领域的应用课题，并在如《科学》、《自然》子刊、PNAS等国际知名杂志发表了多篇高水平科研论文，在基因和细胞治疗活体药领域有着深厚的科研基础和丰富的科研经验。

除了扎实的科研背景之外，合生基因的发展也离不开丰富的药物临床前/临床开发，注册申报以及企业管理经验。

合生基因首席执行官陈彬博士在生物医药领域工作多年，曾在多家知名跨国药企如安进、强生、拜耳的药物研发部门任职，具有15年的化药和生物制剂药物的临床前和临床开发经验，涉足的治疗领域包括免疫，肿瘤，心血管，代谢等。

陈彬博士介绍道：“尽管‘Me too, me better，fast follower’这类‘仿制’思路在过去的5年甚至更长一段时间内仍是行业主流，是资本追捧的方向，国内成功案例也有目共睹，但是生物医药行业面临的挑战同时不断凸显出来，跨国企业新药获批的加速，龙头产品大幅度的降价，‘4+7’政策对仿制药的价格管控，同类公司同质化管线带来的竞争压力等因素都迫使我们必须放弃‘仿制’思维，做源头创新。在基因和细胞治疗领域，我们有基础，有实力，有政策，所以有可能实现弯道超车，最终引领国际市场。”

合生基因致力于做中国人自己的生物硬科技。通过6年对基础科研高度重视和持续投入，公司将合成基因线路调控活体药物技术成功转化为丰富的研发管线，通过合成生物学技术改造溶瘤腺病毒。

合生基因推出的产品管线主要针对肝癌，胃癌，胰腺癌等中国及亚太地区高发的实体瘤种。目前公司已推出智能靶向原发性肝癌（HCC）的溶瘤病毒药物，SynOV1.1，大幅度提高肝癌靶向性、治疗效果和安全性。SynOV1.1预计将在2020年9月完成在中国和美国的I期临床试验申报，于2021年第一季度在中美两地同时开展I期临床试验。

02

独家研发合成生物学技术平台SynOV，锚定多系列抗肿瘤药物研发

合生基因利用合成生物学理念和技术来调控溶瘤腺病毒的抗肿瘤功能。溶瘤腺病毒特异性识别并感染肿瘤细胞，在肿瘤细胞内自我复制最终导致肿瘤细胞溶胀而死亡。

合生基因瞄准提升溶瘤病毒的三大抗肿瘤功能：癌细胞靶向性，靶向侵染癌细胞，生物安全性高；免疫应答激活能力，肿瘤细胞死亡后可释放肿瘤相关抗原从而激活自身免疫系统，具有远端肿瘤抑制效应；药物可装载能力，自身可作为细胞因子、基因药物及其他抗癌药物的载体，联合杀伤肿瘤细胞。

合生基因在自主搭建的智能肿瘤靶向基因治疗药物平台SynOV中，收集癌症患者的癌组织和癌旁组织，通过生物信息学和基因组学分析肿瘤特异性启动子、肿瘤组织微小核酸（microRNA）和正常组织微小核酸，并整理成肿瘤特异性基因文库。利用该文库设计合成基因路线，构建高肿瘤特异性启动子和肿瘤特异性微小核酸激活复制、正常组织微小核酸抑制复制的三位一体溶瘤腺病毒。

该溶瘤腺病毒被高度限定在肿瘤细胞中复制并杀伤肿瘤细胞，在正常细胞内无法完成复制。同时还编码表达免疫因子调节肿瘤微环境并激活系统性免疫反应。该平台具有高溶瘤效率、高安全性、提升局部和周身免疫能力、提升总体抗癌疗效的特点。

此外，该平台的逻辑化设计思路为系列药物开发铺路。仅依赖单个明星产品产生经济效益并非目前生物医药企业的主流，系列药物的开发成为当前的研究热点。

合生基因建立的肿瘤特异性文库不仅可以提供多种某类肿瘤特异性相关序列，开发多个单类肿瘤靶向性抗肿瘤药物，还可以提供广谱性肿瘤特异性相关序列，构建广谱性溶瘤腺病毒，研发多瘤种靶向抗肿瘤药物，其经济效益不言而喻。

据悉，合生基因除搭建已有的基因治疗药物平台SynOV外，还将计划搭建智能靶向肿瘤细胞治疗药物平台SynCAR，研发嵌合型CAR受体，提高CAR-T的肿瘤细胞识别能力，增强CAR-T的持久杀伤能力。

SynCAR平台预计将在2021年完成第一款CAR-T药物的临床前研究，并开展临床试验。

03

连接科研一线的合作，迸发创新生机

为更好服务产业，合生基因在合成生物学产业链上下游设立了分公司，开展相关科研服务，与200余家临床科室及课题组和100余家三甲医院开展紧密合作。

与此同时，与科研院所的密切联系，反过来可以增强产业链下游科研团队的创新能力：积累生物样本和数据，为后期基因治疗、细胞治疗药物的研发提供临床数据和生物元件基础。

除了布局产业链上下游开展科研服务和药物研发业务，合生基因还和政府性机构合作，参与生物医药市场中基因药物和细胞药物的生产标准化。

生物医药开发

北京合生基因科技有限公司于2017年完成由荷塘创投领投的4400万元人民币A轮融资，仅一年后再次完成由君岳共享投资的5000万人民币PreB轮融资。成功研发SynOV平台，开设抗肿瘤药物产品管线。

科研服务

北京合生生物科技有限公司是合生基因的全资子公司，其2019 年年度销售额突破1700万人民币，连续三年销售额增长率大于60%，预计2020年年度销售额将突破2000万人民币。

基因治疗和细胞治疗产品标准化

合生基因参与创立北京荷塘生华医疗科技有限公司，在中关村生命科学产业园区筹备建设同时符合中美欧监管要求的细胞与基因治疗工艺研究与中试生产基地，未来发展成为以产值为导向的服务机构。荷塘生华面向合生基因和全球提供工艺研究和早期临床产品生产（CDMO）服务，以及提供创新产业孵化服务。

自此，合生基因同时拥有药物创新的科研源泉和标准化生产平台，加快溶瘤腺病毒基因药物的研发、临床前研究和临床研究。

04

关于健一会

北京巢山资本投资管理有限公司运营着中国最活跃的投资人社群 “健一会”（2011年成立），公司定位为以投资人社群为抓手的服务平台公司。

公司股东包括著名天使投资人吴世春、前中国证券基金业协会秘书长贾红波、宝岛眼镜董事长王智民、中国第一批天使投资人九万等。公司通过健一会的各种活动，挑选出优秀的项目来进行早期项目投资或服务，并邀请前美国FDA审评组组长孙立英教授为首席医疗官及项目评委。

截至2020年6月1日，健一会相关活动次数已经超300次，已经帮助50家以上企业实现融资，已经储备300家以上A轮后优质企业（主要分布在医疗、云计算、大数据、物联网、人工智能、高端装备制造等行业），并与近20个地方政府实现合作链接。目前已落地并盈利的业务有：项目跟投基金、财务顾问、政府落户顾问等。

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