15楼财经 罕见病用药为何在国内要70万元？药监局、药企回应

8月6日，一种用来治疗脊髓性肌肉萎缩症疾病的药物——诺西那生钠注射液上了热搜，引发广泛热议。有消息称这一药物一针卖到70万元，但在澳大利亚仅需41美元。对此，生产这一药物的渤健生物发布公告称，该药在澳大利亚获得报销，41美元并非药品价格。在中国，该药还是自费药。前一日有消息称该药处于市场垄断，医保局一直在谈判但由于价格过高而未果。

求药信息引发关注 国内卖70万元国外卖205元？

近日，一则自媒体发布的“求药”信息受到了广泛的关注。文章称，湖南一刚满1岁男婴因患上罕见病“脊髓型肌萎缩（SMA）”躺在医院9个多月，急需特效药救命。而这种叫诺西那生钠注射液的特效药一支就需70万元人民币，这让家庭普通的男孩家庭濒临绝望。

北青-北京头条记者了解到，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

诺西那生钠注射液由渤健公司研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。

而据相关报道，该药物第一年需要注射5到6剂，将花费62.5万美元到75万美元，有的患者还需终身注射该药物。而又有网友表示，该药在澳洲仅售41澳元（约205元）。如此大的反差，再度引起了网友们的热烈讨论。

定价不是41澳元 国外也是高价药

8月6日，渤健中国官方微信发布公告称，其注意到近日部分媒体对于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液的报道，对于澳大利亚同类药物价格进行回复。

药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

北青-北京头条记者了解到，作为靶向药同时也是孤儿药的诺西那生钠注射液并不是只在我国卖出高价。从价格来看，在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

因不符合条件 该药未参加2019年国家医保谈判

北青-北京头条记者了解到，受益于国家对罕见病治疗药品的政策，2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

对于这一药物的价格问题，国家医保局信访办在回复媒体时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。

该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。

对于诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物一事，渤健表示，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

不过，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

渤健中国表示，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

文/北青-北京头条记者 张鑫

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