对于骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗目前西医治疗中对该病无有效的根治方法，其西医治疗目的是抑制及减少骨髓的病态造血，提高和保护造血细胞正常功能。治疗原则上根据该病的不同分型分期而采用不同的方案。
通过近几年医学发展，一般有以下药物和治法取得部分疗效：l3一顺一维甲酸；雄激素；维生素D；维生素B6；多种集落因子：白介素一II、Ⅲ；小剂量阿糖胞苷或柔红霉素等化疗；在条件适宜情况考虑骨髓移植等。
中医重视辨病与辨证相结合，体会到骨髓中正常造血细胞发育生长不良而属于正虚范畴，辨证以气阴两虚，阴虚及阳，脾肾双亏等为主，采取补肾、健髓、生血法为本贯穿治疗始终。常选用：制首乌、熟地、山萸肉、鹿角胶、枸杞子、巴戟天、人参、黄芪、旱莲草、女贞子、冬虫夏草等。
北京中科血康血液病研究院临床实验研究表明：扶正中药能够提高机体免疫功能，稳定正常细胞功能状态，促进造血干细胞正常增殖，修复细胞损伤，能使骨髓病态有核细胞恢复正常。体会到骨髓中病态造血增生属于邪实范畴，辩证以痰瘀内结，毒热内壅为主，采用活血生髓法。常选用：青黛、雄黄、山慈菇、三棱、莪术、鳖甲粉、三七粉、半枝莲、白花蛇舌草等。临床实验研究已经证实该类药物有改善微循环，有促进非特异性免疫，抑制骨髓造血细胞异常病态克隆性增生作用。
中医治疗骨髓增生异常综合症关键问题还在于治疗骨髓中原始细胞增多，阻止病情的发展。据血液病的中医辨病辩证的理论及临床上的具体表现，据其组方，对高危性骨髓异常综合征有较明显的辨证施治和辨病施治的适应症。
该中医药疗法目的在于诱导分化白血病细胞，阻止患者向急性白血病转化得到逆转，长期的进行性难治性血细胞减少得到改善，患者的生存质量得到提高，恶化的实验指标趋于正常，使原始幼稚细胞凋亡，抑制其增殖生长，从根本上改善骨髓造血功能，因而用于治疗骨髓增生异常综合征取得良效。
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