瑞格非尼（regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga）是自2006年以来唯一一种获批用于转移性胃肠道间质瘤（GIST）的药物。一项III期试验结果显示，与安慰剂相比，接受瑞格非尼治疗的GIST患者的无进展生存期（PFS）显著改善。
来自美国三个中心的34名患者入组。一名参与者在入组后被判定不符合研究药物给药的条件；因此，33名患者符合条件并接受至少一次瑞格非尼治疗。截至2014年1月14日研究结束时，生存患者的中位随访时间为41个月（范围3.2-44.9个月）。29名患者由于以下原因在研究结束前停止了方案治疗：疾病进展（60％），医生决定（12％），研究治疗期间死亡（3％），可能与药物有关的肿瘤内出血和肠梗阻（3％），并发疾病（3％），替代治疗方法（3％），患者选择（3％）。在33名患者中，30名测定了原发性GIST基因型。疗效临床受益率在33名患者中，有25名确认临床获益[76％;95％置信区间（CI）58％至89％]，包括：6名部分反应（PR），19名疾病稳定（SD）持续至少16周。5名患者SD16周，2名患者在第一次肿瘤评估时疾病进展，1名患者由于在第一次疾病评估之前停止研究而无法评估反应。在实现PR的6名患者中，2名患者肿瘤有SDH缺陷——无KIT/PDGR突变亚型，2名外显子11突变，1名外显子9突变，1名突变状态未知。无进展生存期
总体中位无进展生存期（PFS）为13.2个月（95％CI为9.2-18.3个月）。根据RECIST标准，20名患者疾病进展，4名患者死亡但未记录疾病进展，2名患者未确认疾病进展并在随访期间死亡。KIT外显子11突变的中位PFS最长（13.4个月，n=15），其次是SDH缺陷GIST（10个月，n=6），外显子9突变和野生型（5.7个月，n=2），非SDH缺陷型（1.6个月，n=2）（P0.0001）。值得注意的是，在研究结束时4名患者（12％）仍然可以评估反应，并且没有出现疾病进展，患者临床获益超过3年（范围36.8-43.5个月）。这些患者突变类型是：SDH缺陷突变肿瘤（n=2，38.8和40.9个月），外显子11突变（n=1，43.5个月），外显子9突变（n=1，36.8个月）。所有4名患者在研究期间都需要调整剂量；其中3名患者，在研究过程的早期（前两个周期）调整过剂量，在第13和第17周期也需要进行剂量调整。总生存期OS
研究结束时共有9名患者（27％）生存；中位OS为25个月（95％CI 13.2-39.1个月）1年生存率为79％（95％CI 61％至89％）。各基因型之间中位OS没有统计学差异（P=0.77）。安全性截至研究结束时，共给予593个治疗周期的瑞格非尼，每个患者给予中位15个周期（范围1-45个周期）。所有33名患者均经历2级或更高级别的治疗相关毒性，31名患者至少经历过一例3级或4级毒性。最常见的毒性是手足皮肤反应，疲劳，腹泻和高血压，发生率分别为91％，85％，79％和76％。
在治疗早期发生较高级别的毒性，至发生最高级毒性的中位时间为第1周期。研究治疗期间，22名患者（67％）经历至少一例3或4级毒性。因不良事件延迟给药或剂量调整比较常见。64％的患者一个周期内中位治疗延迟6天。大约88％的患者至少一个治疗周期中需要暂停给药，其中56％的患者在多个周期（中位数：2个周期，范围1-6个周期）需要暂停给药。由于不良事件，27名患者（82％）需要减少剂量，其中66％的患者（18名）在研究治疗期间再次增加剂量。总共有13名患者（40％）耐受160 mg剂量的瑞格非尼，9名患者（27％）耐受120 mg剂量，7名患者（21％）耐受剂量80 mg，4名患者（12％）耐受剂量40mg
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