2016年，美国食品与药物管理局只批准了22种新药，还不到2015年批准的半数（45种）。在这些新药中，只有6种药物是用于诊断或治疗癌症的。然而，2016年的抗癌之战依然取得了丰硕成果。
1.1月12日，美国副总统乔·拜登（Joe Biden）被任命领导新的抗癌项目。在美国国情咨文演讲中，奥巴马总统（Barack Obama）宣布启动Cancer Moonshot项目，并任命拜登负责领导。这个项目的目标不仅是要加速将新疗法推向市场，还要推动改进治疗方式以及提前发现癌症的方式，以便于为病人提供更好、更有效的治疗。拜登在过去12个月中向学术专家、制药公司高管、癌症病人以及医生等咨询，为这个项目制定了5个战略目标。10月份，美国副总统拜登宣布了新的项目，名为Blood Profiling Atlas。它可以加速液体活检技术的发展，希望通过追踪流入血液的肿瘤DNA片段，在癌症早期即做出诊断。令许多高管感到惊喜的是，拜登还吸引了许多机构共同参加这个项目，包括Novartis、Pfizer、Thermo Fisher以及Foundation Medicine等。
2.4月13日，亿万富翁、Napster创始人肖恩·帕克（Sean Parker）创办帕克癌症免疫治疗研究所。这个研究所中众星云集，但却引发许多人批评，因为其研究资金被帕克指定用于研究打喷嚏。这个研究所吸引了2.5亿美元资金，主要目标是开发新的疗法，利用人体免疫系统对抗肿瘤。此外，帕克还说服6个领先的癌症研究所参与进来，并贡献出所有专利，他希望能够打破知识产权的束缚取得新的研究突破。参与机构包括纽约Memorial Sloan Kettering Cancer Center、宾夕法尼亚大学以及的德克萨斯大学附属MD Anderson Cancer Center。
3.4月28日，AbbVie斥资100亿美元收购了生物科技创企Stemcentrx，对后者开发的治疗肺癌药物寄予了厚望。AbbVie对Stemcentryx压下重注，认为其实验性药物Rova-T将可带来数十亿美元收入。Rova-T目前正少量肺癌细胞进行测试，治疗方式十分新奇。这种药物针对名为DLL3的靶向蛋白，后者可覆盖癌细胞。在Facebook投资人彼得·泰尔（Peter Thiel）的58亿美元资金支持下，AbbVie最终成功收购Stemcentryx。几个月后，在美国临床肿瘤协会大会上，AbbVie公布实验数据显示，39%的DLL3水平较高肿瘤患者对药物产生反应。这也就是说，药物只能延长患者生存率1个月时间。该公司目前正进行更大规模实验。
4.6月4日，Bristol-Myers Squibb的免疫肿瘤疗法在肺癌治疗实验中引发关注。这种药物可以抑制PD-1，激活免疫系统识别和攻击癌细胞，过去几年中十分流行。但是肿瘤学研究人员认为，结合免疫疗法比任何单独治疗都更加有效。Bristol-Myers Squibb利用其检查点抑制剂Opdivo (nivolumab)和Yervoy (ipilimumab)抑制CTLA-4取得重大成果，已被批准用于治疗某些黑色素瘤患者。在2016年ASCO大会上，Bristol-Myers Squibb再次承诺，将很快发布非小细胞肺癌实验的联合治疗方案临床数据。在试验中，联合疗法在患者肿瘤细胞PD-L1相关检查点的总体反应率为57%，而单独服用Opdivo反应率只有28%。现在，联合疗法正进行第三阶段试验。
5.6月29日，PARP抑制剂帮助治疗卵巢癌取得巨大突破。名为PARP的抑制蛋白可破坏癌细胞修复DNA的过程，多家公司正致力于研发类似药物。AstraZeneca的PARP抑制剂Lynparza (olaparib)于2014年获批，专门针对女性卵巢癌治疗。但是今年，Tesaro和Clovis等公司也正利用他们开发的PARP抑制剂抢占市场份额。Tesaro公布其PARP抑制剂niraparib的实验结果后，显示BRCA基因突变的卵巢癌患者中73%症状有所缓解，HRD阳性异常患者62%病情所有缓解，BRCA阴性患者中55%有所好转。取得这些进展后，该公司股价上涨了85%。FDA于12月20日将其列入优先审查药物清单，再次促使其股价大幅上涨。一天后，FDA批准Clovis的PARP抑制剂Rubraca (rucaparib)，促使后者股价上涨了9%。
6.8月22日，辉瑞公司斥资140亿美元收购Medivation，后者主要开发PARP抑制剂talozaparib，主治BRCA阳性乳腺癌。这种药物已经进入后期实验阶段，目前还不清楚辉瑞持有其多少股份。此外，Medivation的药物Xtandi (enzalutamide)可通过降低睾酮治疗男性前列腺癌。截止到8月份为止，这种药物已经为其带来20亿美元收入。通过这场收购，辉瑞的肿瘤药物销售额有望翻倍，每年达到50亿美元。
7.12月4日，Kite Pharma在CAR-T竞争中独占鳌头，首先向FDA递交申请。许多公司都在通过专门的基因工程研究名为CAR-T的杀癌细胞，但在利用这种技术治疗某些类型的白血病中，Kite Pharma已经领先Novartis和Juno等竞争对手。在像FDA递交申请的文件中，Kite Pharma申请FDA批准其KTE-C19，它可被用于治疗复发性B细胞性非霍奇金淋巴瘤。该公司称，如果获得批准，将从2017年开始量产药物。Novartis也在与美国宾夕法尼亚大学合作，希望FDA能在2017年年初批准其CTL019。该公司曾在8月份关闭研发CAR-T治疗方案的部门，一度令投资者感到恐慌。而Kite Pharma递交申请当天，Novartis宣称，在急性淋巴细胞性白血病中对CART进行中期分析显示，82%的病人病情有所缓解。这场竞赛的输家可能是Juno Therapeutics，在7月份CAR-T第二阶段试验中，3名病人死亡。当该公司迅速确认问题出在化疗药物fludarabine身上后，立即重新恢复实验。但11月份2名病人死亡后，Juno Therapeutics再次终止了实验，目前还不知道其将来是否继续研发这种药品。
8.12月13日，奥巴马总统正式签署“21世纪治愈法案”(21st Century Cures Act)，承诺提供48亿美元联邦资金支持Cancer Moonshot项目和进行精密医学计划。这两个项目都优先考虑“精密医学”，这个术语用于描述基于独特基因突变或其他靶向基因的研究。这些资金将可刺激正在进行的精密肿瘤学实验，目前许多公司和组织都在进行类似研究，比如Leukemia & Lymphoma Society。
本文来源：网易科学人
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