初创公司Yumanity的选址将落于马萨诸塞州的坎布里奇市，该公司是围绕着麻省理工大学附属怀特黑德生物医学研究所前负责人苏珊·林德奎斯特（Susan Lindquist）所开发的多项技术而创立的。曾供职于林德奎斯特实验室的三位研究人员将担任该公司的创始科学家，该公司目前共有五位员工。科尔斯（Coles）称，他希望公司的员工规模扩大到25人。
“我喜欢解决大问题和迎接好的挑战，而这次的挑战正合我意，”科尔斯说，“全球有5,000万人饱受这些疾病的折磨，造成了6,500亿美元的经济成本，而且有大量像我一样的家庭受到影响。”
林德奎斯特实验室开发的三项专门技术，可能会使得药品研究人员能够更有效地搜寻治疗这些神经退行性疾病的药物。在所有这些疾病中，大脑中发挥重要作用的蛋白质都被错误地折叠起来了——呈现出奇怪的形状。（林德奎斯特曾凭借对大脑中的蛋白质是如何折叠的研究，获得了美国国家科学奖章。）
把这些被错误折叠的蛋白质注入到酵母细胞中后，酵母细胞出现了死亡。运用Yumanity技术所采取的第一步是，找到是能使这些酵母细胞免于死亡的药物化合物。然后将这些蛋白质注入到由诱导多能干细胞分化而来的人神经元细胞中，这些诱导多能干细胞取自于参与研究的神经退行性疾病患者。
如果这种药物在人类细胞中能发挥效果，就将它们再放回到酵母细胞中，设法弄明白它所影响的是什么分子靶标。通过这种迂回往复的方法（先是酵母细胞，再是人类细胞，又回到酵母细胞，最后回到人类细胞），应该会有可能找到针对这种疾病的新药，并搞清楚其作用方式。
在过去三年里，这种方法在《科学》（Science）期刊中分三部分刊登出来。即便只是一个学术实验室，林德奎斯特实验室的研究人员也已经针对上述三种疾病（帕金森病、阿尔茨海默病，肌萎缩性脊髓侧索硬化症[ALS]）筛检了500,000种化合物。在公司层面可能会做出更大努力，尤其当制药公司愿意分享他们的专有化合物库，作为进程的一部分时。
科尔斯和林德奎斯特是在FoldRx公司的董事会中相识的，FoldRx是林德奎斯特之前创立的一家公司，后来卖给了辉瑞制药（Pfizer）。林德奎斯特打电话给科尔斯，问他是否有兴趣帮她的新研究成果实现商业化。她说：“除了托尼（托尼·科尔斯，Tony Coles），我想不出还能与谁一起致力于此。”
尽管比起自己之前的公司来，该项目更偏重于研究，但科尔斯还是接了下来。Yumanity是一家处于研究阶段的公司，而奥尼克斯制药公司（Onyx）没有自己发明药物，而是购买并开发已经被发现的癌症药物。他还找来了百健艾迪公司（Biogen Idec）前高管肯尼斯·罗兹（Kenneth Rhodes）担任公司的首席科学官。
Yumanity最初是由两位创始人自己出资创办（科尔斯从奥尼克斯的出售交易中获得了超过5,700万美元），但预计将在明年年初完成一轮融资。科尔斯说，一些大型制药公司也对此抱有兴趣，可能与Yumanity建立合作。
Yumanity仍然处于非常早期的研究阶段。它的研究均尚未做好在人类身上进行测试的准备。该公司的确在帕金森疾病对症药物的研究中识别出一种先导化合物，并且正在动物模型中（而不仅仅是在细胞系中）开展一些研究。但该公司的潜力巨大。科尔斯说：“我认为我们已经掌握了一种改变新药识别方式的方法，而且有可能也改变了新药的发现方式。”
译 徐笑音 校 丁盈幸
本文来源：福布斯中文网
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王晓易_NE0011
