王志珍（全国政协副主席、九三学社中央副主席、中国科学院院士）
其实罕见病并不罕见。我国的罕见病医疗工作着力点应该放在以下三个方面：一、要重视罕见病科学研究，使科学研究惠及千百万罕见病患者，尽快建立全国罕见病资源和样本库；二、从国家层面尽快建立罕见病专项立法，建立全国性的罕见疾病平台，积极促进罕见病合作研究；三、开展针对医务人员的罕见病医学知识培训，加强罕见病知识教育和预防工作。
钟南山（中国工程院院士、著名呼吸病专家）
“其实我们中国就可以做一些这种（罕见病）研究，所以我想这需要政府和企业的投资，也需要我们医务人员来转变思想，认识到这个重要性，所以这个就涉及到社会的关注。”
朱维芳（全国人大代表，安徽省人大副主任）
“罕见病的关键是立法！为什么？我看了一下子，80年代那个时候美国日本就立法了， 90年代是欧盟、澳大利亚、新加坡这些国家也都立法了，2000年我们中国的台湾也立法了，现在大概全球有40个左右的国家立法。”
李定国（全国政协委员，上海市政协副秘书长，上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任 ）
“罕见病不是少数人的事，而是公共健康的问题。”
孙兆奇（全国人大代表，安徽大学教授）
“罕见病患者诊疗困难重重，日常诊疗费用负担沉重，没有完备的罕见病医疗费用支付机制，社会救助欠缺，罕见病药品的研发、生产、销售环节缺少政策支持。罕见疾病问题已经成为一个不容忽视的社会问题，国家应加快建立对罕见疾病患者这一群体的救助机制。”
陈静瑜（全国人大代表、无锡市人民医院肺移植中心主任、著名肺移植专家）
“误诊率高、无药可治、治疗无法报销……这些几乎是每位罕见病患者面对的困境，他们是弱势群体中的弱势。”
“中国罕见病患者的生命权很大程度上掌握在国外药品公司手中，患者只能被动的期待国外药品公司在中国注册，否则他们就用药无望。”
黄尚志（中国医学科学院基础医学研究所研究员，卫生部产前诊断专家组成员，世界卫生组织遗传病社区控制合作中心主任）
“不要因为罕见而忽略、忽视，不要因为昂贵而放弃，关注罕见病患者，就是关怀你自家的将来的孩子。因为到以后你的后代也可能，隐性遗传病就可能在你家出现，你也需要这样的帮助。”
徐凯峰（北京协和医院呼吸科主任医师，淋巴管肌瘤病专家）
“罕见病大都是遗传性疾病，对每个人而言都是一种风险，它是一个公共问题。”
黄昱（北京大学医学部医学遗传学系副主任、博士）
“对这部分最严重表现的病人（罕见病患者）进行的诊断和治疗研究的投入，终有一天会惠及更多的病人。”黄昱博士认为，罕见病人并不是“社会的负担”，而是“社会的财富”，通过对罕见病的研究，我们可以认识到基因的功能，了解到“坏”基因的结果，试验新的治疗方法在纠正基因上的作用。
宋华琳（南开大学法学院副教授）
“罗马并非一天建成的，对罕见病用药的法律制度建设而言，需要的是政府部门的重视，法学、公共管理、医药卫生领域专业人士的深入研究，大众传媒的关注和呼吁，社会组织的行动和公众的关注，只有多方共同努力，才能对罕见病用药的法律制度有所推进。”
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