药品临床综合评价观察｜为解决临床用药问题提供循证支撑

同一疾病有多种治疗药品，应当如何选择？同种药品用于不同患者，获益与风险有何差异？创新药投入临床，适用于哪些人群、需满足何种使用条件？如何兼顾治疗效果、患者负担和稳定供应？针对用药问题，近年来我国积极构建药品临床综合评价体系，立足真实应用场景，通过多角度量化评估药品价值，为医疗机构药事管理、临床合理用药、医药产业创新、药物政策制修订等提供循证证据，推动药品回归治病本源，助力健康中国建设。

回答“谁来评”和“怎么评”

药品临床综合评价是支撑药品供应保障决策的重要技术工具，是卫生健康行政部门的法定职能。

国家卫生健康委药政司相关负责人介绍，2016年，《“健康中国2030”规划纲要》提出“建立以基本药物为重点的临床综合评价体系”，将评价工作纳入卫生健康高质量发展大局中同步建设发展。2026年，《国民健康“十五五”规划》明确“健全创新药临床综合评价体系，支持创新药临床使用”，为“十五五”时期深化评价工作指明新方向。10年来，我国持续推广药品临床综合评价理念和方法，建立健全药品临床综合评价体系。

国家卫生健康委重点从运行管理和技术规范两方面搭建评价体系。在运行管理方面，坚持国家统筹、地方协同、多方参与的原则，建立以国家卫生健康委药政司统筹、国家卫生健康委药具管理中心和国家卫生健康委卫生发展研究中心为支撑，国家医学中心、科研院所、高等院校和区域协作机制等共同参与的“1+2+N”工作体系，回答“谁来评”的问题。在技术规范方面，发挥支撑机构专业优势和国家医学中心技术优势，形成包含管理指南、质量控制指南及分疾病类别技术指南的“1+1+N”指南体系，回答“怎么评”的问题。

10年来，按照政策要求和指南规定，各地有序组织区域内医疗机构开展评价工作，形成一批具有代表性的评价项目和可复制、可推广的评价模式。与此同时，各地积极探索跨区域多中心协同发展模式。

国家卫生健康委药具管理中心药品监测评价处负责人萧红街介绍，2021年，江西省、河南省、湖北省、湖南省、广东省、广西壮族自治区成立“中南六省份药品临床综合评价协作联盟”，率先试点跨区域协作和多中心评价模式。2025年，上海市、江苏省、浙江省、安徽省建立“长三角药品临床综合评价协作机制”，着力解决技术方法差异问题，提升评价和结果转化应用质效。近期，北京市、天津市、河北省、内蒙古自治区、山东省五地已启动合作，拟从主题遴选、项目实施和转化应用等方面一体化推动评价工作；重庆市、四川省两地计划共同打造川渝协作模式，在信息共享、模式建设等方面实现突破。

做优主题遴选和评价实施

在药品临床综合评价工作中，主题遴选和评价实施是最基本的两个环节，影响着评价结果的科学性、准确性。

主题遴选是评价的基础。为提升评价工作的各方认同感和评价结果的转化应用成效，国家卫生健康委建立健全评价主题管理制度，按年度印发药品临床综合评价主题指引，强化主题统筹管理，推进同类药品多中心评价，着力构建主题管理全国“一张网”。

药品临床综合评价主题指引引领着各地评价方向。2025年，全国范围内共开展国家评价主题项目315项，覆盖23个疾病类别，多中心评价占比为13.7%。2026年，共开展国家评价主题项目356项，覆盖19个疾病类别，多中心评价占比大幅提升至52.2%。国家卫生健康委药政司相关负责人说：“多中心评价占比大幅提高，意味着跨区域多中心协同评价逐渐成为主流，这正是我们一直倡导的模式。”

近年来，信息技术的高速发展不断赋能药品供应保障工作。萧红街介绍，自今年10月起，国家卫生健康委药具管理中心依托现有信息系统开发的“药品临床综合评价主题登记管理模块”正式上线运行。各地可通过该系统搭建区域内评价主题信息管理平台，国家层面可通过系统实时了解各地评价项目进展，为构建全国统一的主题管理机制打下坚实基础。

评价实施涉及评价团队组建、评价维度选择、评价质量控制等内容，多环节相互衔接推动评价结果的形成。国家卫生健康委卫生发展研究中心副研究员李雪介绍，随着规范研制、方法研究、技术指导和能力建设等工作的深入开展，当前已经形成了相对固定的评价范式。

李雪提出，作为评价实施和结果应用的重要主体，医疗机构应根据评价任务，吸收临床医学、药学、循证医学、流行病学、卫生经济学、统计学和卫生信息学等专业人员，形成相互支撑、互相核查的工作机制。对于管理指南提出的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个方面，医疗机构不必全部开展，而要围绕具体疾病、患者人群和决策场景综合判断，不能脱离应用条件单纯强调评价维度和分数。对于不同地区和不同人群，还应关注其获得治疗机会的差异。

李雪强调，质量控制是评价工作的重中之重，卫生健康行政部门、医疗机构等必须将其贯穿评价实施的全过程。

在主题遴选时，应核查评价问题是否具有临床价值或决策价值；在立项启动时，应核查评价设计、方法等是否适当；在项目实施时，应检查数据来源、处理过程、研究偏倚及分析方法；在结题评审时，应检查报告能否完整呈现证据以及局限性、适用范围。

推动评价结果转化应用

药品临床综合评价的最终目的，不是完成一份报告、发表几篇文章，而是把有价值的真实世界数据转化为临床用药证据、患者治疗获益以及政策修订依据。

记者了解到，截至目前，全国累计完成评价项目1200余项，在促进用药需求评估、调整机构用药目录、细化临床用药指南、提升精准用药水平、减少药害相关事件等方面，发挥了技术支撑作用。

一批代表性评价项目陆续结题，相关成果逐步落地应用。萧红街举例说，南京鼓楼医院开展的氟比洛芬酯注射液评价项目，优化完善了药品采购政策，保障了临床用药需求；苏州大学附属第一医院牵头开展的全口径抗菌药物临床综合评价项目，推动了江苏省抗菌药物分级管理目录更新，为苏州市国谈药品医保自付比例设置提供了技术支持；中山大学孙逸仙纪念医院开展的人血白蛋白临床综合评价项目，指导了临床医生合理使用人血白蛋白类药品，减少了不合理药品费用支出；中山大学药学院开展的慢性阻塞性肺疾病用药临床综合评价项目，推出了慢性阻塞性肺疾病用药模型，提升了慢性病药学服务能力。

除了评价成果的转化应用，药学人员专业价值的发掘是评价工作带来的又一个重要收获。萧红街说，国家卫生健康委分别于2025年、2026年举办两期药品临床综合评价管理政策和技术方法示范培训班，参训人员超2000人次。从考核结果看，参训人员评价理论水平和技术水平均得到较大提升。更为重要的是，参训人员返岗后，将评价工作作为推动药学服务转型、药学学科升级和药学人才队伍建设的重要抓手，鼓励更多药学人员参与评价、走进临床、发现价值、实现转型。

当前，这支以国家医学中心和省级技术支撑机构临床药师为骨干、以国家评价主题项目实施者为主要力量的评价队伍，正带动各地药学人员广泛参与评价项目，发挥药学人员专业技术价值，探索更多的成果转化应用场景、药学服务拓展领域。

谈及下一步药品临床综合评价的工作重点，国家卫生健康委药政司相关负责人表示，要进一步加强药品临床综合评价的统筹组织管理。一方面，将持续完善药品临床综合评价管理体系，健全运行管理机制，强化多中心评价建设，以基本药物和创新药为重点，进一步突出转化应用导向；另一方面，将进一步健全技术指南和标准体系，加强人工智能赋能应用，完善信息管理系统功能，推进管理标准和数据集标准制定，尽早实现主题遴选、评价实施、质量控制、成果转化应用的全流程信息化、智能化管理。

文：健康报记者 宁艳阳 葛立垣（实习）

编辑：穆荣萱（实习）

校对：马杨

审核：胡彬 徐秉楠