阿斯利康C5抑制剂获FDA批准治疗IgA肾病；艾伯维双靶点疗法3期研究达到主要终点……｜产业新闻

阿斯利康C5抑制剂获FDA批准治疗IgA肾病，3期研究显示蛋白尿显著降低

阿斯利康（AstraZeneca）宣布，旗下Alexion公司的Ultomiris（ravulizumab）获得美国FDA加速批准，用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。新闻稿指出，这是首款获FDA批准用于IgA肾病的补体C5抑制剂，为这一可能进展至肾衰竭的疾病提供了新的靶向治疗选择。

此次批准基于全球性、随机、双盲、安慰剂对照3期I CAN研究的预设中期分析结果。该研究计划纳入约510例存在疾病进展风险的IgA肾病成人患者。受试者在接受稳定标准治疗的基础上，随机接受Ultomiris或安慰剂静脉输注。研究评估第34周尿蛋白较基线的变化，并将在第106周评估估算肾小球滤过率（eGFR）较基线的变化。

结果显示，第34周时，Ultomiris组24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线降低46.6%，安慰剂组降低5.6%，安慰剂校正后的降幅为43.4%（95% CI：33.5%～51.8%，P<0.0001）。在第10周时，Ultomiris组已观察到蛋白尿水平下降，改善持续至第34周。该药安全性特征与此前研究一致，未发现新的安全性信号。

IgA肾病患者的肾脏中存在异常免疫复合物沉积，可激活补体系统并造成肾小球损伤。Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂，通过阻断补体系统终末通路中的C5蛋白，减少补体异常激活引起的炎症和组织损伤。

艾伯维双靶点疗法3期研究达到主要终点，显著改善化脓性汗腺炎症状

艾伯维（AbbVie）今日公布了在研双靶点疗法lutikizumab在治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的3期INTREPID研究中获得的积极顶线结果。研究达到第16周化脓性汗腺炎临床应答75（HiSCR75）这一主要终点及全部8项按层级检验的次要终点，在减少炎症性皮损、改善疼痛和降低疾病发作方面均显示积极效果。

INTREPID是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入1400例中重度化脓性汗腺炎成人及青少年患者。受试者按1：1比例接受皮下注射lutikizumab或安慰剂治疗。主要终点为第16周达到HiSCR75的患者比例，即脓肿和炎症性结节总数较基线减少至少75%，且脓肿及引流瘘管数量未增加。

结果显示，第16周时，lutikizumab组31.4%的患者达到HiSCR75，安慰剂组为23.4%（P≤0.001）。此外，第8周时，在基线皮肤疼痛数字评分至少为3分的患者中，26.2%的lutikizumab治疗患者达到皮肤疼痛数字评分量表至少改善3分的标准，安慰剂组为15.0%（P<0.0001），相关改善最早在第1周即可观察到。治疗前16周内，lutikizumab组发生疾病发作的患者比例为18.4%，安慰剂组为28.1%（P<0.0001）。

Lutikizumab是一款在研的双特异性抗体，可同时阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的活性。这两种炎症细胞因子在化脓性汗腺炎病灶中表达升高，参与炎症细胞募集和局部组织损伤。通过同时抑制这两种炎症信号，lutikizumab有望降低疾病活动度并改善相关症状。

安全性方面，lutikizumab组和安慰剂组的治疗伴发不良事件发生率分别为53.4%和53.7%，严重不良事件发生率分别为3.0%和2.9%，未观察到新的安全性风险。

环状RNA疗法首次人体临床试验结果发布

日前，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表研究通讯，报告了在研环状RNA（circRNA）疗法RXRG001治疗放疗引起的口干症及唾液分泌减少的首批人体研究结果。在首批6例患者中，单次给药后观察到唾液分泌量增加和患者自述口干症状改善，部分改善持续至6个月随访。开发该疗法的RiboX Therapeutics表示，这是环状RNA药物首次在人类患者中获得治疗数据。该药近日还获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

相关数据来自正在开展的1/2a期SPRINX-1研究。放疗引起的口干症是头颈部肿瘤放射治疗后的一种长期并发症，由于唾液腺受到损伤，患者可能持续面临唾液分泌不足、吞咽困难和口腔健康问题。此次报告的6例患者在完成放疗后均已持续出现慢性口干症状至少两年。研究人员将6例患者分为两个剂量队列，每组3例，分别通过单侧腮腺导管给予一次4 μg或10 μg的RXRG001。

结果显示，在4 μg剂量队列中，3例患者在给药后第3个月的非刺激性唾液流量分别较基线增加47%、300%和450%；刺激性唾液流量分别增加55%、1450%和131%。10 μg剂量队列也观察到唾液流量增加。部分患者在给药后第7天便出现改善，相关改善在后续随访中持续存在。与此同时，两组患者的口干症问卷（XQ）评分和整体症状变化问卷（GRCQ）结果均显示出积极改善。安全性方面，所有治疗相关不良事件均为轻度或中度，至少4个月的随访中未观察到剂量限制性毒性。不过，这些结果来自仅6例患者的早期非对照研究，仍需更大规模研究验证。

RXRG001是一款采用脂质纳米颗粒（LNP）递送的环状RNA疗法，其RNA分子编码人水通道蛋白1（AQP1）。AQP1是一种位于细胞膜上的水通道蛋白，能够促进水分子跨膜运输。RXRG001旨在通过将环状RNA递送至受损唾液腺中残存的上皮细胞，使其表达AQP1，从而改善细胞的水分运输能力，有望恢复部分唾液分泌功能。与传统线性信使RNA（mRNA）相比，环状RNA具有共价闭合的环状结构，没有游离的5'端和3'端，因而有望减少部分核酸酶介导的降解，支持更持久的蛋白表达。

参考资料：

[1] Ultomiris received accelerated approval in the US as first and only C5 complement inhibitor to reduce proteinuria in adults with primary immunoglobulin A nephropathy. Retrieved October 22, 2026, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/ultomiris-approved-in-us-in-igan.html

[2] Announces Topline Results from the Phase 3 INTREPID Trial Showing Lutikizumab Significantly Improved Signs and Symptoms of Disease in Patients with Hidradenitis Suppurativa. Retrieved October 22, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-announces-topline-results-from-the-phase-3-intrepid-trial-showing-lutikizumab-significantly-improved-signs-and-symptoms-of-disease-in-patients-with-hidradenitis-suppurativa-302915895.html

[3] RiboX Therapeutics Announces Publication in The New England Journal of Medicine Highlighting First-in-Human Circular RNA Therapy for Radiation-Induced Xerostomia. Retrieved October 22, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20261022952682/en/

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