AI制药从80%跌回40%：卡在临床Ⅱ期，为什么？

过去几年，AI制药讲的是同一个故事——更快、更便宜。分子生成、结构预测、虚拟筛选，算力几乎都涌向“造分子”一端。

如今，冰冷的现实似乎正在给这场狂欢降温：AI让制药效率提升了，失败率却没有同步下降。AI制药真正的瓶颈，或许从来不在“分子如何造出来”，而在“疾病如何被理解”。

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效率提升之后，失败率却没有下降

AI发现的分子在临床Ⅰ期成功率可达80%—90%，显著高于行业均值；但进入更依赖疾病机制理解的Ⅱ期后，成功率便回落到约40%，与行业均值持平。截至2025年底，全球仍无一款由AI发现的药物获批上市。

Ⅰ期的亮眼数据与Ⅱ期的断崖式回落，形成一道刺眼的分界线：AI所擅长的，与做药真正困难的部分，可能从来不是同一件事。

今年8月，一篇由16位作者联署、其中包括“反摩尔定律”提出者的文章直言：一把锁已经有50把钥匙，行业却还在寻找第51把。这句话点出的现实是：大家都在围着已知靶点做新分子。十天后，insitro创始人达芙妮·科勒（Daphne Koller）作出相近判断：研发迟迟没有突破，根源在于我们并不真正理解生物学、不理解疾病。

正如哲源科技联合创始人赵宇所形容的，当前的AI制药就像一名车技娴熟的司机开着车在城里狂奔：他不违反交通规则，却不知道要往哪去。换言之，过去几年AI制药做的，大多是把车开得更快，但真正稀缺的，是地图和导航。

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从FIC到FID：被颠倒的研发顺序

反思的落点，是创新范式本身。

传统新药研发以FIC（first-in-class，同类首创）为“圣杯”，评价标尺是靶点与分子结构的新颖性。然而，法国国家卫生管理局对2008—2018年上市的135个FIC药物的评估显示，超过55%并未带来额外临床获益。换句话说，先做出分子，再去临床里“撞”适应症，本质是“先写答案、后找题目”。

为此，FID（first-in-disease，疾病领域治疗价值首创）这一标尺提供全新思路：以未满足的临床需求为起点，以疾病机制的完整解析为基础，以患者真实获益为终点。研发逻辑由“基于靶点找疾病”，倒转为“基于疾病找靶点”；价值评判由“分子是否首创”，转为“患者是否获益”。

这一转向，也重新划分了AI在制药版图中的位置，生物模型的重要性随之上升。

据悉，摩根士丹利2026年报告以“化学模型/生物模型”二分法重新切分AI制药版图。其中化学模型以物理化学规律为约束，解决“分子如何造出来”，商业化成熟度最高，是研发体系的“加速器”；生物模型整合多组学与真实世界数据，回答“疾病是什么、靶点是否成立”，整体仍处于临床验证早期，却决定了整个行业的价值上限。据Jacobson统计，不足24%的AI药物发现公司把AI用于人体疾病生物学研究——资源高度集中在分子两端，机制与决策环节近乎空心。

生物模型要解决的问题，比分子设计难得多。一个人体内约有40万亿个细胞，数千条信号通路相互扰动，任何疾病都难以脱离免疫系统来理解。人类能成药的靶点至今不过数百个，而生命数据正以PB乃至EB级膨胀——有预测称，未来全球三分之一的数据将来自生命科学。

语言模型通过表征“语言逻辑”涌现智能，物理世界模型通过表征“物理规律”涌现智能，而生命世界模型，则是通过表征“生物学机制”涌现智能：从基因、蛋白、细胞到组织、患者，跨尺度地刻画疾病的因果链条，并在数字空间推演干预结果。它的雄心，是把过去只能在实验室和临床上完成的昂贵试错，尽可能搬到计算机里。

哲源科技把这套方法称为“计算医学”——以系统论为指导、全量数据驱动、以AI为方法、以超算为支撑。其研究穿透到DNA这一“不变量”，将基因组学映射到信号通路，构建可推演的虚拟细胞与虚拟病灶，目前这一赛道的国内参与者寥寥。

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计算医学并不等同于AI制药

今年9月18日，工信部、国家发改委等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，为未来五年我国医药工业高质量发展划定核心路径。文件中，“计算医学”与人工智能、量子计算、超级计算并列，正式进入产业视野。

大洋彼岸，美国通过ARPA-H持续投入虚拟细胞与老药新用，欧盟亦在推进相关计划。生命科学是最耗算力、也最逆周期的产业之一，“理解疾病”这一长期缺位的底层环节，正成为政策与资本共同下注的方向。

更值得厘清的是概念本身。当前行业常将计算医学与AI制药混为一谈，二者却有本质区别。过往主流的AI制药应用，多集中在单一环节：蛋白结构预测、靶点与分子筛选、化合物理化性质预判，核心是拓宽搜索空间、提升单点效率。

然而，计算医学则是以疾病为核心的系统化建模与决策框架，整合机器学习、知识图谱、多组学、因果推断、数字孪生等多元技术，目标不是某一个更快的算法，而是搭建可验证、可复用、可落地的真实疾病模型，为研发决策提供支撑。如果说AI制药回答的是“如何把分子造得更快”，计算医学回答的则是“这个分子该不该造、为谁而造”。

这一方法论已经开始走向陆地。2026 年 10 月 18 日，在CCF HPC 2026（深圳）大会上，哲源科技正式对外发布计算医学平台——WHIRLPO，标志着AI4S的计算医学技术体系正式迈出工程化的关键一步。

相较于传统数据平台更多停留在疾病临床描述层面，哲源科技WHIRLPO进一步深入疾病底层机制。目前，平台已精准覆盖33种实体肿瘤、360个肿瘤病理亚型，并基于患者基因组特征、信号通路差异、肿瘤克隆演化规律、免疫微环境分型等多维度个体差异，深度解析并构建约1600万个患者精细化亚群，更好适配生命世界模型对个体化、精细化和多场景推演的核心需求，为精准医疗研究、差异化药物研发和个体化疗效预测提供高质量、高维度的数据支撑。据了解，哲源科技已经具备了产业赋能的能力，商业化进程也在稳步进行中。

可以说，从“计算分子”到“计算生命”，AI制药的竞争维度正在被重新定义。行业逐渐开始认真讨论“如何真正以未满足的临床需求为导向运用技术”——先看清题目，再落笔作答；先导航，再上路。