1亿美元完成新药研发？“给虚拟人喂电子药”改写制药逻辑

全球AI制药仍未摆脱“反摩尔定律”的泥潭：药物开发工具日益强大，投入越来越多，但临床前阶段药物筛选成本的降低和效率的提升，远不及临床试验失败率带来的损耗，投资回报率持续走低。

“问题出在哪？我们盯着药，却不完全了解疾病。”中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任、哲源科技联合创始人赵宇说。他打了一个比方：就像一个驾驶技术熟练的人开着车在陌生的城市里穿行，不违反交通规则，但不知道往哪儿去。“制药行业过去二十年就在这个效率陷阱里打转。”

破局的关键在于范式转换：不再让AI只盯着“分子”，而是让AI去理解“疾病”本身，再从疾病出发寻找靶点，以靶点机制为指导进行药物适应证选择。

于是，以认知疾病为目标的计算医学概念应运而生——通过构建“生命世界模型”，在计算机里生成虚拟病人、跑通虚拟临床试验，把新药研发的试错成本前移至虚拟世界，乃至从源头预防疾病的发生和发展。

在《医药工业发展“十五五”规划》中，“计算医学”与人工智能、量子计算、超级计算并列，正式进入产业视野。产业化序幕也悄然开启。10月18日，以国内自主孵化生命世界模型为“大脑”，支撑该模型持续训练、运行、验证和产业化的计算医学基础设施——WHIRLPOOL计算医学平台在深圳发布。第一财经了解到，该平台目前整体数据规模约10PB级，覆盖疾病超1000种，具备7天建立一个万人级专病库的工程效率。

“给虚拟人喂电子药”受到关注

“计算医学”并非一个新概念，其诞生甚至早于全球AI制药热潮。

2005年，美国约翰斯·霍普金斯大学率先成立了计算医学研究所。约十年后，中国开始有科研院所进行系统性倡导和探路。张春明、赵宇、谭光明团队于2023年在《科学与社会》刊发研究成果，明确将计算医学定义为药物创新的“底座技术”：通过多尺度生物数据整合建模，解码疾病核心机制与药物疗效逻辑，为药物研发全流程关键决策提供科学支撑。

更通俗地说，计算医学通过“AI+生命科学”，构建生物模型用以“计算生命（疾病）”。其本质是将生物医学知识转化为数学模型，利用AI和高性能计算（超算），将多组学跨尺度的生物医学大数据迭代训练出逼近真实生命系统的结构与功能特征，从而理解疾病和药物机理中认知不清的系统性问题，进而在构建疾病模型、产生靶点机制、精准临床方案设计等环节为行业赋能。

“人类目前获批的靶点仅约600个，而生命的复杂度远超想象——一个疾病涉及几百上千条信号通路互相扰动，每条信号通路又关联数百个基因。”赵宇说。在他看来，计算医学的独特价值在于，没有一个人类大脑能理解这么复杂的生命网络，但AI可以。

这套模型最硬核的验证，是“虚拟临床试验”。2023年，北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任江旻教授团队启动了一项虚拟临床试验，平行对照一项注册二期乳腺癌研究。该研究利用计算医学技术建立基于肿瘤患者数字孪生的药物疗效预测方法，使受试者同时进入真实临床试验和虚拟临床试验，以评估虚拟结果与真实结果的一致性。这项虚拟临床试验又被业内称为“第一个吃螃蟹”的项目。

2024年在接受第一财经采访时，江旻透露，从当时入组的6例患者的虚拟结果来看，对药物响应的预测与真实临床试验结果完全一致。换言之，基于患者数字孪生给予试验药物后产生的有效性结论，与真实肿瘤患者临床试验结论吻合。

随后两年里，“给虚拟小人喂电子药”的虚拟临床研究受到了更多临床科研机构的关注。进入2026年，第一财经了解到，在北京、上海、广州等多地，陆续有公立三级医院开始筹备或启动探索虚拟临床研究，亦有一些受访国内创新药企表达出了兴趣。

9月，工信部、国家发改委等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，“计算医学”首次进入国家级战略规划视野。

在业界看来，之所以直至今年它才被写入国家级战略规划，是因为中国在数据积累、算力升级、产业需求三重条件上臻于成熟，而技术爆发式增长与临床价值导向之间又存在明显的结构性错位。

AI制药长期使用的“化学模型”仅能作为“效率工具”，无法全面回答“科学决策”问题。尤其是随着在已知靶点基础上的创新红利退潮，若缺乏对疾病机制与有效靶点的清晰认知，即便具备高效的分子设计和合成能力，也难以真正推动“疾病领域治疗价值首创”。

今年，摩根士丹利发布行业研究报告《跨越分子：2026年是人工智能药物发现的成败之年》，尝试以化学模型和生物模型二分法对AI制药技术格局进行概括。随后，中国科研人员在《中国食品药品监管》上发文，首创从“同类首创”（FIC）向“疾病领域治疗价值首创”（FID）的新药研发模式转变的思路，认为化学模型与生物模型共同构成AI制药体系的两大核心基础性模型，路径上彼此衔接；而基于计算医学的“生物模型”，正是解决FID方法论下药物研发“科学决策”问题的关键。

人才、资金等难题待解

从已有的实践来看，计算医学的产业意义正在逐步显现。

正如前述肿瘤治疗领域的虚拟临床试验，赵宇表示，单个肿瘤临床病例入组成本动辄50万元，而入组患者中药物有效的可能寥寥。如果能在临床前通过虚拟仿真更精准地锁定目标人群，就可以大幅减少临床后期的无效投入，同时提高患者获益概率。

另一个例子在已知靶点的适应证拓展上。CDK4/6抑制剂过去二十年间在全球乳腺癌治疗领域累积了百亿美元级的市场规模，但当跨国药企和国内创新药企尝试拓展适应证时，努力了200多个管线，大多迄今无果。赵宇团队先通过虚拟临床试验，对泛实体瘤对该药物的响应程度进行系统性评价，在计算机中穷举出了上百个潜在适应证；再选取其中评分靠前，且临床无药可用的一个罕见瘤种——脊索瘤，与上海长征医院合作验证：5年入组10人，8人单药有效，入组受试者中的疾病控制率达到80%。

“这类发病率百万分之一的罕见病，在真实世界中穷举验证根本不可能，只能在计算机里完成。”赵宇表示，药企没有足够的资金和人力，医院也缺乏相应的临床PI和伦理审批资源，更未必有足够多的目标患者可供入组。“计算医学不一定保证成功，但能显著压缩真实世界的失败成本——大量试错在计算机上完成，一旦试验结果与模拟结果不一致，及时止损、重新规划路径，而非盲目推进。”

他将这种药物研发新范式概括为“导航式研发”——从“试出来”走向“算出来”。目前，药物发现至临床阶段平均需要13.5年、投入26亿美元。而通过计算机全流程仿真（AI靶点发现、AI药物发现、虚拟临床试验），再由此指导实际验证，从靶点验证、药物验证到临床验证，最终走向新药上市申请，整个过程有望压缩至6年、1亿美元，即可完成一款具备全球权益的候选药物开发。

从更长远来看，计算医学的本质是“算疾病”而非“算药”。一种业界观点因此认为，如果将这一能力外推至更广阔的疾病防控领域——从早筛早诊到精准用药，从单病种突破到多病种协同——其想象空间远不止于药物研发本身，也高度契合“健康中国”以预防为中心的战略导向。

但聚焦当下，概念走热之后，计算医学的商业模式却尚未跑通，人才储备问题也难以一蹴而就。

“传统药企的信息化部门做的是效率提升，不是范式革命。所以真正懂AI的人，不愿去药厂做二等公民。”一位接近该领域的业界人士表示。计算医学需要的是跨学科的“总师型”人才——既懂BT（生物技术）又懂IT（信息技术），能在脑子里划清边界并统筹全局。“现在的大学生开始具备这种交叉能力，但现存从业者大多不行。”

资本市场同样尚未完成“范式教育”。

一种受访观点认为，AI制药长期被归为Biotech/AIDD，本质上是“旧范式里的效率插件”——资本市场愿意为“效率”付钱，投资人也熟悉“分子—临床—BD—并购”的线性逻辑。相比之下，计算医学是“新范式里的底层操作系统”，其作为新型基础设施的价值难以被传统AI制药投资人认可；而如果把它当作Biotech来估值，它又没有分子可卖，价值更难被验证——“算得对”不等于“能卖钱”。