上海
现代医学大多专注于“修补”——用药物控制症状、延缓进展。拜耳的科研人员指出，细胞疗法相当于“更换零件”，由此提供了一种新思路。多能干细胞技术正在让这个想法走进现实。
iPSC：人体的“空白画布”
诱导性多能干细胞（iPSC）被研究者称为“空白画布”细胞：取自健康捐赠者的一管血，经“重编程”——也就是把成熟的血细胞“返老还童”、恢复成初始状态后就能分化为体内的任何细胞类型，如神经元、感光细胞、心肌细胞等，都不在话下。它有三个突出优点：来源方便、可大规模生产、普遍接受基因工程改造。
眼睛：让感光细胞“重生”
原发性感光细胞疾病是一组遗传性视网膜疾病，视杆细胞、视锥细胞逐渐死亡，导致不可逆的视力丧失，美欧患者超过20万，约占全部遗传性视网膜疾病的56%。目前，这类患者几乎无药可治，只能对症治疗，围绕视力丧失做支持。导盲犬、视觉辅助工具等帮助他们适应逐渐变暗的生活；而且多数在研的疗法只针对特定的基因突变。在研的OpCT-001是感光细胞前体细胞，通过一次视网膜下注射移植到眼内，以新的功能细胞替代视网膜中丢失或退化的细胞，目标是恢复失去的视力，携带多种不同基因突变的患者都可能获益。拜耳科研人员表示，目前正在开展其I/II期临床研究。
帕金森病：补上丢失的多巴胺神经元
帕金森病的核心病理特征之一是大脑中脑区的多巴胺能神经元死亡。在研疗法Bemdaneprocel正是这类神经元：移植入脑后成熟、整合，生理性地释放多巴胺。I期试验于2024年完成，36个月随访安全性良好；即使在停止免疫抑制治疗12个月后，移植细胞的存活率依然维持在原有水平。更关键的是Ⅲ期exPDite-2——首个针对帕金森病的同种异体多能干细胞衍生疗法注册Ⅲ期试验：随机、假手术对照、双盲设计，计划入组102例中度患者。这里运用“假手术”做对照，是为了排除安慰剂效应——只有确认疗效真正来自移植的细胞而非心理作用，结论才站得住脚。主要研究终点是78周内“ON时间”的改善——“ON时间”指药物起效、震颤僵硬等症状得到控制的时段，“OFF时间”则是药效减退、症状卷土重来的时段。试验已在美国、加拿大、澳大利亚开启，患者将随访5年。
从帕金森病、阿尔茨海默病、脑卒中，到眼科疾病、代谢性疾病和自身免疫性疾病，细胞疗法的目标始终是“恢复受损、失去的功能”，而不只是“控制症状”。当然，从实验室到病床还有很长的路：移植细胞在体内存活多久、会不会异常增殖、免疫排斥如何管理，都需要长期随访来解答。但方向已经清晰——医学正走向“重建健康”。替代或修复受损、丢失的细胞，这正是再生医学最动人的期待。
原标题：《细胞疗法有望给病体“换零件”》
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