做抗体纯化的同行,每天打交道最多的就是Protein A亲和层析柱。但你有没有想过:在Protein A出现之前,我们是怎么纯化抗体的?为什么偏偏是Protein A成了金标准?从最早的硫酸铵沉淀到今天的连续层析,这一百年间到底发生了什么?
最近重读了《Process Scale Purification of Antibodies》第三版第二章——John Curling写的《抗体纯化技术的发展》。这一章把过去一百年的技术演进梳理得非常清楚,很多细节是平时做工艺开发不会特意去想的,但看完会有一种原来如此的感觉。
今天就把这一章的核心内容提炼出来,和大家聊聊抗体纯化技术这一百年是怎么走过来的。
一、前层析时代:从白喉抗毒素到硫酸铵沉淀
抗体纯化的历史,比很多人想象的要早得多。
1890年,Behring和Kitasato发现了白喉抗毒素——这是人类历史上第一次认识到血清中存在能中和毒素的物质。1894年,第一个治疗血清在美国上市,这也是历史上第一个生物药。
那时候没有层析,怎么纯化抗体?答案是沉淀法。
硫酸铵沉淀是最早被用的方法。1894年,Hofmeister发现了蛋白质溶解度和中性盐浓度的关系。后来Heidelberger和Kabat系统研究了用硫酸铵从山羊血清中沉淀破伤风抗体的方法——半饱和硫酸铵就能沉淀出大部分IgG。这套方法一直用到今天,实验室里还经常用。
Cohn乙醇分级法是二战期间发展起来的,主要用来从人血浆中大规模制备IVIG(静脉注射人免疫球蛋白)。这套方法通过控制乙醇浓度、pH、离子强度和温度,把血浆蛋白分成不同组分。组分II+III就是我们要的IgG。这个方法成本极低,适合大规模生产,直到现在IVIG生产还在沿用它的思路。
辛酸沉淀是后来发展出来的。1960年代,Steinbuch和Audran发现,在pH 4.8左右用辛酸可以沉淀掉大部分杂蛋白,而IgG留在上清里。这个方法的好处是:沉淀去除杂蛋白的效率很高,而且辛酸本身还能灭活脂包膜病毒。现在做IVIG的时候,辛酸沉淀还是一个常用的步骤。
不过这些沉淀法有个共同的问题:纯度不够。硫酸铵沉淀出来的IgG,纯度大概也就50-60%,离注射用的要求差得远。所以后来层析技术一出来,很快就把沉淀法挤到了辅助位置。
二、层析时代的黎明:从离子交换到羟基磷灰石
1950年代是层析技术的爆发期。
1950年,Tiselius因为发明吸附层析拿了诺贝尔化学奖。不过真正让层析走进实验室的,是后来的介质突破。
1959年,Porath和Flodin发明了Sephadex凝胶过滤介质——这是第一个商用的葡聚糖凝胶。紧接着1961年,聚丙烯酰胺凝胶(Bio-Gel)也出来了。有了这些介质,按分子大小分离蛋白质才真正成为可能。
1960年代初,离子交换层析开始用在抗体纯化上。最早用的是DEAE-Sephadex(阴离子交换),后来又有了QAE-Sephadex。当时做IVIG的纯化流程是:先从Cohn组分II+III出发,用DEAE做一步阴离子交换,把IgG抓下来,再洗脱——这就是早期的离子交换捕获思路。
不过那时候的离子交换树脂有个很大的问题:溶胀收缩太厉害。干的树脂装柱之后,随缓冲液条件变化体积能变来变去,柱子很容易歪掉或者塌陷。为了解决这个问题,后来发展出了可控孔径的硬质介质,层析柱才真正稳定下来。
另一个早期常用的技术是羟基磷灰石(HAP)层析。1956年,Tiselius第一次描述了羟基磷灰石的层析行为。HAP的分离机理很特别——它不是靠电荷,也不是靠疏水,而是靠磷酸钙晶体和蛋白质之间的特殊相互作用。早期做单抗纯化的时候,HAP经常被用来做抛光步骤,去除聚集体和HCP。
不过说实话,在Protein A出现之前,抗体纯化的路线是很乱的。没有一个统一的捕获步骤,大家都是根据自己的经验组合离子交换、凝胶过滤、羟基磷灰石这些技术。有的用三四步层析,有的甚至用五六步,整个工艺又长又不稳定。
这种局面,直到1975年才被彻底改变。
三、1975年:Protein A改变了一切
1975年是个神奇的年份。这一年发生了两件大事:
第一,Kohler和Milstein发明了杂交瘤技术——单克隆抗体从此有了稳定的来源。
第二,Pharmacia推出了Protein A Sepharose——抗体纯化从此有了金标准。
Protein A本来是金黄色葡萄球菌(Staphylococcus aureus)细胞壁上的一种蛋白。1958年,Vevang第一次发现这种细菌能和人IgG结合。1962年,Forsgren和Sjöquist正式把它命名为Protein A。
那时候大家还不知道Protein A到底长什么样。直到1970年代,Uppsala大学的团队才把它的结构搞清楚:Protein A有5个同源的IgG结合结构域(E、D、A、B、C),每个结构域大概58个氨基酸,专门结合IgG的Fc段。这种结合是可逆的——中性条件下结合,低pH条件下洗脱。
这个特性太适合做纯化了。直接把Protein A固定在层析介质上,细胞培养上清过一遍,抗体就被特异性抓下来了,杂质全部流穿。一步捕获,纯度直接从百分之几跳到95%以上。
Pharmacia反应很快,1975年就推出了第一个商用的Protein A亲和柱——Protein A Sepharose CL-4B。从那以后,单抗纯化的整个逻辑都变了:第一步一定是Protein A捕获,后面再跟两步抛光。
但早期的Protein A有个问题:它是从金黄色葡萄球菌里直接提取的天然蛋白。产量低、成本高、批间差异大,而且耐碱性差——CIP清洗用的0.1M NaOH没过几个循环就失活了。
这个问题后来靠重组Protein A配基解决了。1980年代,基因工程技术成熟了,大家开始用大肠杆菌表达重组的Protein A结构域。通过基因改造,可以让配基更耐碱、结合容量更高、非特异性吸附更低。
到今天,Protein A配基已经发展了好几代:从最早的天然提取,到重组单结构域,再到现在的耐碱、高载量、低脱落的工程化配基。GE、Thermo、MabPhrase这些厂家的Protein A柱,动态载量能做到50-60g/L,寿命能到100-200个循环。
成本也在一路下降。早期Protein A树脂是按毫升卖的,一升几千美元。现在规模化生产之后,抗体每克的Protein A层析成本已经从早年的几十美元降到了现在的几美元。
四、平台化时代:从三柱到两柱的演进
Protein A成为捕获步骤之后,单抗纯化的基本框架就定下来了:
细胞培养收获 → 离心/深层过滤澄清 → Protein A捕获 → 低pH病毒灭活 → 第一步抛光(CEX或AEX) → 第二步抛光(HIC或混合模式) → 病毒过滤 → UF/DF → 制剂
这套经典三柱工艺用了二十多年。但为什么是三柱?不是两柱?也不是四柱?
答案很现实:因为早期的树脂性能不够好。
Protein A捕获之后,上清里还有HCP、DNA、聚集体、浸出Protein A这些杂质。一步抛光搞不定,得分两步:第一步用阳离子交换(CEX)抓聚集体和HCP,第二步用阴离子交换(AEX)流穿模式去HCP、DNA和病毒。两步抛光各有分工,加起来才能达到制剂级的纯度。
但随着树脂技术进步,情况慢慢变了。
混合模式层析的出现,让单步抛光的能力大幅提升。Capto Adhere、Capto MMC这些混合模式介质,同时有电荷和疏水两种相互作用,一步就能去掉HCP、聚集体、DNA好几种杂质。很多新的工艺已经开始用两柱:Protein A + 一步混合模式抛光,就够了。
膜层析是另一个方向。传统的树脂层析,传质靠扩散,流速上不去,处理大体积料液的时候很慢。膜层析的孔径大,传质靠对流,流速能快好几倍,特别适合做AEX流穿抛光和病毒去除。现在很多新建的产线,抛光步骤已经用膜替代树脂了。
还有一个趋势是预组装柱(Disposable Pre-packed Column)。以前做工艺开发要自己装柱,装柱好坏直接影响分离效果,特别考验手感。现在好了,厂家直接把柱子装好、验证好,拿来就用。临床批次小的时候,用一次性柱既省时间又省验证成本。
从三柱到两柱,看起来只是少了一步,但背后是树脂性能、膜技术和工艺设计理念的整体进步。
五、下一个十年:连续层析和连续制造
如果说过去五十年的主线是Protein A加平台工艺,那接下来十年的关键词就是连续制造。
为什么要做连续?因为传统的批次生产有个天生的问题:设备利用率低。一个批次从开始到结束,柱子装了拆、拆了装,真正在跑料的时间其实没多少。而且批次越大,Validation和质量控制的复杂度越高。
连续层析(Periodic Counter-current Chromatography, PCC)的思路是:用好几根小柱子,按时间差交替运行,前一根在上样的时候,后一根在洗脱、再生、平衡,料液不停,柱子轮转。这样一来,同样的总树脂体积,处理量能翻好几倍,柱子利用率从30%提到70%以上。
诺华和MIT合作做的连续制造项目,已经验证了整套端到端的连续生产:从细胞培养到制剂,全封闭、全连续、自动化。产线规模不大,但年产能不输传统的大批次工厂。
当然,连续制造也不是万能药。它对自动化控制、数据系统、供应链稳定性的要求高得多,验证的逻辑也和批次生产完全不一样。目前真正在商业化生产线上用连续层析的单抗产品还不多,但技术已经成熟了,就看什么时候大规模铺开。
除了连续层析,还有几个方向也值得关注:
-沉淀法回潮:辛酸沉淀、PEG沉淀这些老技术,现在又被重新捡起来研究,作为Protein A的替代方案。毕竟Protein A树脂太贵了,如果能用便宜的沉淀法替代一部分,成本能降一大截。
-多模式层析(MMC):一根柱子上同时实现捕获和抛光,进一步缩短流程。
-模拟移动床(SMB):工业上早就用在小分子分离了,现在慢慢往生物大分子迁移。
六、写在最后:技术演进背后的逻辑
看完这一百年的发展史,有几个感触特别深:
第一,没有永恒的金标准,只有不断迭代的最优解。硫酸铵沉淀曾经是唯一的选择,后来被层析替代;离子交换曾经是捕获主力,后来被Protein A取代;Protein A现在是金标准,但未来也可能被连续层析或者其他技术部分替代。技术永远在进化,做工艺的人不能抱着一套方法吃一辈子。
第二,成本永远是核心驱动力。从早期的四五步层析,到现在的两柱工艺,再到现在研究连续层析和沉淀法替代,背后都是成本。为什么Protein A这么贵还要用?因为它一步就能搞定捕获,省下来的时间和人力比树脂钱划算。未来什么技术能起来,不看它多先进,看它能不能在保证质量的前提下把成本降下来。
第三,平台化是行业成熟的标志。早期每个抗体都要从头开发工艺,现在大部分IgG都能用同一套平台流程。这背后是介质性能的提升、工艺理解的加深,也是行业积累的结果。但平台化也不是终点——双抗、ADC、IgM这些复杂分子出来之后,平台又要重新设计了。
做抗体纯化这行,看起来每天都是在调柱子、摸条件,但往回看一百年,每一步技术迭代都不是偶然的。知道我们从哪里来,才更清楚要往哪里去。
这本书的第二章,非常推荐做下游工艺的同行认真读一遍。不是要记住那些年份和人名,而是理解每一项技术为什么会出现、为什么会被替代,背后的逻辑是什么。
本文基于《Process Scale Purification of Antibodies》第三版第二章《The Development of Antibody Purification Technologies》(作者:John Curling)内容提炼整理。
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