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药圈观察局， 最新观察：
10月15日，哈尔滨誉衡药业宣布，与首都医科大学签署《技术转让（专利权）合同》，拟以1115万元的交易价格，受让"一种钙超载介导神经元死亡的标志物及应用"发明专利权。
此前4月，誉衡药业已以1415万元受让首医"一种异喹啉类衍生物及其合成方法和应用"专利权，靶向Pgk1靶点，用于渐冻症、帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性。
本次转让标的为一项发明专利，对应技术拟开发为靶向TLK2的基因治疗疗法，核心针对钙超载介导的神经元死亡路径。
该项目涉及的TLK2青光眼作用机制为全球首创。首都医科大学刘磊教授团队研究证实，TLK2蛋白在钙超载神经元中特异性堆积，通过与LC8、MyosinIIA形成复合物导致核膜破裂，最终引发神经元死亡。抑制TLK2可显著减少小鼠青光眼模型中视网膜神经节细胞（RGC）的凋亡。
现有青光眼药物以降低眼压为核心，但约30%患者眼压控制后仍持续失明，RGC进行性死亡的病理过程长期缺乏有效干预手段。
TLK2靶点理论上可实现独立于降眼压的神经保护，且基因治疗具备一次性给药、长期表达的潜力。
国内青光眼基因治疗研发管线中，本导基因的BD113，针对MYOC基因突变型青光眼，采用基因编辑技术敲除变异基因，已在北京同仁医院完成2例患者给药，2例患者均停用抗眼压药物且眼压保持正常。
艾威药业的GVB-2001，通过抑制Rho信号通路增强房水外流，适用于所有原发性开角型青光眼，2025年12月完成首例患者治疗。
极目生物的ARVN601，基于微核糖核酸的神经保护基因疗法，处于临床前研发阶段。
海外方面，Life Biosciences的表观遗传重编程疗法ER-100于2026年完成Ⅰ期临床试验首例给药，采用AAV载体递送三个山中因子，用于开角型青光眼和缺血性视神经病变。
日本安斯泰来的ASP2767同样以基因治疗方式介入青光眼相关视神经损伤，采用单次玻璃体腔注射给药。
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