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据投融湾获悉,近日,中吉智药(南京)生物技术有限公司(下文简称:中吉智药)成功完成A+轮融资。本轮融资由华德科创领投,博通资本、老股东恩然创投、隆门资本、康源汇盈等机构跟投。本轮融资资金将主要用于加速推进现有管线临床试验,持续实现下一代药物技术突破。
中吉智药创立于2020年9月,公司总部位于江苏省南京市浦口区。中吉智药是一家专注慢病毒载体造血干细胞基因治疗药物研发、工艺开发与生产的创新生物技术企业。公司的核心定位是,开发针对遗传性血液病、罕见遗传病的一次性治愈型基因药物,目标打破海外高价基因药垄断,把基因治疗这种昂贵的前沿疗法做成国内普通患者可以负担、能够常态化使用的医疗方案。
创始人董文吉
中吉智药的创始人是董文吉,1997年进入中国协和医科大学(北京协和医学院)攻读生物化学与分子生物学博士。2003至2007年,在美国纽约血液中心生物化学与分子遗传学实验室、红细胞生理学实验室开展博士后研究。2000至2003年,在中国医学科学院基础医学研究所医学分子生物学国家重点实验室担任助理研究员。2007至2015年,在中国医学科学院基础医学研究所细胞生物学系担任独立课题组长。2018年,在北京设立中吉智药北京研发中心。2020年,创立中吉智药。
GMCN-508B,自体造血干祖细胞注射液
中吉智药的核心产品是GMCN-508B,自体造血干祖细胞注射液,适应症是输血依赖型β地中海贫血。简单点说就是,先从患者身上抽取自身造血干细胞,然后在实验室里用慢病毒载体,把正常的珠蛋白基因“送进”这些干细胞。最后,患者经过预处理清髓之后,把改造好的干细胞回输到患者体内。这样一来,改造后的干细胞在骨髓定居,持续制造正常血红蛋白。
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提起基因治疗,大家都很陌生,就像地中海贫血这类遗传病,本质上就是患者天生基因存在缺陷,身体造不出合格的血红蛋白,因此就需要终身定期输血维持生命。而中吉智药生产的基因药,就是把正常的基因送到患者造血干细胞里面,让患者自身骨髓可以持续生产健康血红蛋白,摆脱终身输血。
四大核心技术
中吉智药拥有四大核心技术,其中,AID人工内含子设计技术是公司自主首创的核心技术,就是优化基因的内部结构,让送入细胞的正常基因,能够稳定、高效地在造血干细胞里面持续表达。自主慢病毒载体工艺平台。中吉智药自建GMP中试车间,自主完成临床级慢病毒载体制备,单批载体生产规模可以做到20-50升,年产能最高可达1000升。
造血干细胞制剂全套制备技术,造血干细胞的分离、筛选、体外培养、基因转染、制剂冻存,整套流程工艺自主开发。全链条质量检测体系,公司配套完整分析检测平台,对病毒载体、细胞制剂开展安全性、活性、纯度检测,保障每一批制剂符合国内药品监管标准。
需求明确
基因治疗作为一次性根治方案,临床需求明确,存在巨大未被满足的医疗需求。目前国内还没有β地贫基因治疗药物正式获批上市,多家国内生物技术企业同步开展同类管线研发,赛道处于临床冲刺阶段,市场属于待释放的增量市场。
作为国内慢病毒造血干细胞基因治疗赛道的代表性创新企业,中吉智药代表国内本土科学家团队,从基础科研走向基因治疗产业化,聚焦国内高发单基因遗传病,是国内CGT赛道值得持续跟踪的创新企业。
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