上海
10月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，辉瑞（Pfizer）申报的新型口服共价双激酶抑制剂甲苯磺酸利特昔替尼胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于成人非节段型白癜风患者。
利特昔替尼（ritlecitinib）是一款JAK3/TEC抑制剂，此前已经在美国和中国获批用于治疗12岁及以上青少年和成人的重度斑秃。JAK家族是一类非受体酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四种亚型，它们在多种I型和II型细胞因子受体的信号级联中具有重要的作用，由JAK介导的信号通路与细胞增殖、分化、凋亡以及炎症等过程有关。TEC是非受体酪氨酸激酶，它们是调节免疫细胞的酶，可以影响细胞因子的产生和炎症反应。通过不可逆地阻断ATP结合位点以抑制JAK3和TEC家族，利特昔替尼可以阻断相关信号分子和免疫细胞的活动。
今年10月，辉瑞宣布利特昔替尼治疗非节段型白癜风（NSV）的两项关键性3期研究TRANQUILLO和TRANQUILLO 2的详细结果。两项研究均达到主要终点，在第52周观察到面部和全身皮肤复色改善。辉瑞计划向美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）等全球监管机构提交相关数据以供审评。
两项研究共纳入2174例NSV患者。其中，TRANQUILLO 2纳入1567例成人患者，主要评估利特昔替尼100 mg每日一次治疗；TRANQUILLO纳入607例12岁及以上患者，评估利特昔替尼 50 mg每日一次治疗。在美国，两项研究的共同主要终点均为第52周达到面部白癜风面积评分指数改善≥75%（F-VASI75）以及全身白癜风面积评分指数改善≥50%（T-VASI50）的患者比例。在美国以外国家和地区，F-VASI75为主要终点，T-VASI50为关键次要终点。
结果显示，在TRANQUILLO 2研究中，第52周利特昔替尼 100 mg组达到F-VASI75和T-VASI50的患者比例分别为21.86%和13.02%，安慰剂组分别为2.40%和2.40%。在TRANQUILLO研究中，利特昔替尼 50 mg组相应比例分别为12.47%和8.98%，安慰剂组分别为2.48%和1.98%。两项研究还在多项面部和全身复色相关关键次要终点上观察到统计学显著改善。
安全性方面，利特昔替尼治疗NSV的安全性特征与其在治疗斑秃时已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号，各治疗组治疗期间出现的不良事件比例总体相近。
参考资料：
[1]Pfizer’s LITFULO Significantly Improved Facial and Total Body Repigmentation in Patients with Nonsegmental Vitiligo. Retrieved October 2, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20261002026421/en/Pfizers-LITFULO-Significantly-Improved-Facial-and-Total-Body-Repigmentation-in-Patients-with-Nonsegmental-Vitiligo
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
