近日,总部位于巴黎和波士顿的TechBio公司WhiteLab Genomics宣布完成2600万美元B轮融资。
本轮由AVP领投,新投资者Yaday Health和Blast Club参与,现有股东Omnes Capital和Debiopharm Innovation Fund继续跟投。
这笔钱将用于推进其AI设计的递送技术在体内的验证,覆盖病毒与非病毒两条路线以及可编程遗传载荷,同时支持公司在北美、欧洲和亚洲的商业化扩张。
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一支产业老兵
WhiteLab Genomics于2019年在巴黎创立,创始人是David Del Bourgo与Julien Cottineau博士。
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和许多由顶尖学术实验室孵化出的AI制药公司不同,WhiteLab的底色是产业。
Del Bourgo是生物医学工程师出身,拥有超过25年横跨工程、基因组学与数字健康的国际经验。
创业前,他在GE Healthcare工作了七年,参与X射线与核医学方向的心血管影像创新,此后在基因组分析公司Genomic Vision主管全球市场与商业运营。
他持有芝加哥大学Booth商学院MBA,以及贡比涅技术大学和特拉维夫大学的生物医学工程双硕士学位。
WhiteLab的核心平台名为ALFRED,用AI设计并优化基因递送的各个组件,包括AAV衣壳、脂质纳米颗粒(LNP)和合成启动子,所有设计结果都必须经过实验验证和体内测试。
今天绝大多数基因疗法的开发,依赖的是大规模实验筛选。一轮测试上亿个病毒变体,最后挑出表现最好的那个,而研究者往往并不清楚它为什么能成功。
ALFRED反其道而行:它先识别出负责组织进入的细胞表面受体,再围绕这些已知的生物学机制去设计载体。
Del Bourgo的说法是,WhiteLab拥有一张基于人类数据的独特图谱,能识别出细胞特异性、且表达在细胞表面的靶点。
公司认为,这种路线让实验文库可以做得更小、更高效,在压缩开发周期的同时,也让研究者真正理解转化背后的机制。
在ASGCT年会上,WhiteLab公布了与巴黎脑研究所GENOV实验室Françoise Piguet博士合作产出的临床前数据。
在野生型小鼠中,经ALFRED设计的病毒载体通过标准静脉注射后,脑部DNA富集度约为常用载体AAV9的50倍,肝脏无可检测信号,并实现了功能性靶向。
目前针对神经疾病开发的基因疗法,大多需要直接注入脑内或脑脊液,因为血脑屏障会拦下绝大部分经血液循环的药物。而即便是AAV9这样被广泛使用的载体,也会在肝脏等器官造成大量暴露,带来安全性隐患并限制给药剂量。
如果一个载体既能靠一针静脉注射进脑,又几乎不碰肝脏,它改变的就不只是疗效,而是整个给药范式。
Del Bourgo将这件事称为基因组医学最大的未解难题之一,并表示这组结果同时验证了平台本身和公司的判断——AI可以把这个领域从暴力筛选推向理性工程。
公司明确表示,更大型动物模型的研究仍在进行中。而在AAV衣壳工程领域,小鼠数据漂亮、到了非人灵长类却失效,几乎是行业的集体创伤。真正的考验还在后面。
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没有管线的管线公司
这家公司至今没有自研的临床资产。它选择的不是把药推进临床,而是与外部生物技术公司和大药企建立了约15项创收合作,赛诺菲就是其中之一。
其他合作方包括Cytiva、Debiopharm、马萨诸塞大学、巴黎视觉研究所和巴黎脑研究所。
几笔已公开的合作,恰好勾勒出WhiteLab的业务版图。
2024年9月与Debiopharm达成的肿瘤学合作,目标是识别癌细胞表面过表达的特异性受体,并找到能与之结合的先导分子,再将其挂载到LNP表面以增强主动组织靶向——直指LNP最大的痛点:容易在肝脏蓄积,难以抵达目标部位。
2025年9月与丹纳赫旗下Cytiva的合作则换了一个战场。WhiteLab将AI技术用于优化稳定细胞株的开发与克隆筛选,Del Bourgo称目标是把AAV开发流程的周期和成本降低多达70%。
此外,WhiteLab还是法国WIDGeT联盟的核心成员,与赛诺菲、南特大学TaRGeT实验室、Imagine研究所一道,在法国公共投资银行Bpifrance支持下,针对年龄相关性黄斑变性和遗传性足细胞病开发基因疗法。
公司宣称可将基因疗法的临床前开发周期从平均5到7年压缩至2年。
—The End—
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