拿下近5亿元融资，成都团队主攻细胞治疗

作者：赵娜 编辑：谭璐 图源：睿健医药

从押注帕金森病，到布局眼科细胞治疗，睿健医药用9年时间，闯出一片新天地。

9月上旬，这家总部位于成都的细胞治疗企业，披露了一个含金量极高的消息：其自研的眼科细胞治疗产品NouvSight001，拿下中美两地临床试验许可。

这不是单纯的产品出海，而是给上百万视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者，打开了一条全新的治疗路径。

魏君

睿健医药创始人、CEO魏君曾在英国学习、工作十余年，拥有巴斯大学再生医学博士学位，曾在罗斯林研究所、剑桥大学做研究，也在Axol Bioscience、Thermo Fisher等企业担任研发负责人和高管。

7月初，睿健医药完成C轮系列融资，累计金额近5亿元。

融资和新管线只是节点。对睿健而言，更难的是让“AI+化学诱导”这套技术持续实现产品转化，并经得起临床验证。

埋头研究

睿健医药的起点，来自魏君在英国的工作经历。

2014年，她开始为国际药企提供早期药物筛选服务，其中一个方向就是帕金森病。

这是一种神经退行性疾病。患者大脑中产生多巴胺的神经元逐步减少，出现震颤、动作迟缓、肌肉僵硬等症状，传统药物只能够改善部分症状。

当时，部分药企尝试小分子药物、生物药和基因治疗等路线，但帕金森病依然缺少真正有效的治疗方法。

魏君转换思路：能不能通过细胞替代的方式，把丢失的功能细胞补回来？

由此，帕金森病成为睿健首个发力方向。

2017年，睿健医药在武汉成立，团队希望将具有分化潜力的细胞iPSC，制备成多巴胺能神经前体细胞，再用于帕金森病治疗。

魏君告诉21创投记者，当年准备回国创业时，有海外同事质疑，中国能否在缺少成熟先例的情况下，完成一款规范化细胞治疗药物的开发。

魏君有点不服气，也有更实际的考虑。

她早年做过临床医生，见过一些患者的困境：即便有治疗方法，也未必支付得起相关费用。

这些经历影响着睿健的技术路线选择。魏君选择了化学诱导的方法，通过小分子化合物引导细胞变化，希望形成更适合规模化生产的产品。

从2017年开始，团队花了六年时间，完成平台搭建、细胞分化、临床前安全性和有效性研究、生产工艺开发和临床试验申报准备。

细胞治疗是一个新领域，没有太多现成经验可以参考。如何让产品满足安全性和质量要求，需要与监管机构不断沟通。

2023年，治疗帕金森病的NouvNeu001获得IND批件，进入临床研究。这是中国首个获得注册临床试验许可的通用型帕金森病细胞治疗产品。

这意味着，团队完成了从早期科研探索到临床开发的关键一步。

双线临床

NouvNeu001申报临床前后，一些帕金森病患者辗转联系到研发团队。

魏君对一位早发型帕金森病患者印象深刻，后者在患病前拥有稳定的工作和生活。病情进展后，长期服用药物导致运动控制问题，患者随后失去了工作。

她希望，新的治疗方式不仅帮助患者改善运动症状，也协助他们重新找回对生活的信心。

NouvNeu001的首批患者，于2023年底接受给药，已完成超过两年半随访，公司持续观察其安全性、细胞在脑内的存活情况，以及患者在运动和日常功能上的变化。

魏君表示，在接受治疗的患者中，没有出现与细胞异常生长相关的安全性风险，也没有因神经环路异常造成的运动失控情况。

9月，眼科细胞治疗产品NouvSight001获批进入中美临床开发，成为又一个转折点。

视网膜色素变性是遗传性视网膜退行性疾病。患者的光感受器细胞逐渐退化，视力随之受损。睿健希望通过细胞治疗，探索一种不完全依赖特定基因型的治疗路径。

在眼科产品进入临床之前，外界对睿健的认识，更多来自帕金森病这条管线。如今，两条线同时推进，也让魏君和团队有机会证明公司并不只依赖单一产品。

这两类疾病的差异很大，产品开发、临床设计和递送方式也不同。双线临床的重要支撑之一，是睿健的“AI+化学诱导”平台。

所谓化学诱导，是研究人员通过加入不同的小分子化合物，引导细胞朝预定方向分化，形成心肌细胞、神经细胞或肝细胞等目标功能细胞。

魏君把这个过程比作“用化合物教育细胞”。

其“AI+化学诱导”平台，借助AI技术更快找到影响细胞分化的关键因素和化合物组合，再让细胞朝预定方向变化。这不是用AI直接设计一款药物，而是提高细胞制备的效率和稳定性。

魏君选择这条路径，还因为它更利于后续的生产和质量管理。

走向全球

睿健医药从成立早期，就将中美两地的监管沟通纳入研发过程。

魏君的经验是，研发一款新药，不能只关注疗效，还要尽早听取监管意见。

“不是去说服他们接受你的意见，而是听取他们对这个项目的建议。”在她看来，监管机构提出的安全性、质量控制和临床设计问题，能够帮助企业更早发现研发中的盲点。

做一款创新药，不能等到临床申报时才考虑全球化。研发、生产、质量体系和临床设计，都要提前接受不同监管体系的检验。

这是睿健理解的全球化，不仅将产品推向海外，更是在开发早期便与美国FDA和中国药监体系沟通，在临床阶段积累国际化能力。

此前，公司在多系统萎缩（MSA）方向布局的NouvNeu004，已获得中美临床试验许可——这是首个在中美两地进入临床的通用型多系统萎缩细胞治疗产品。

当下，全球范围内，帕金森病细胞治疗已有多家公司在推进。

在魏君看来，更多团队进入这一领域，意味着医生、患者和监管机构能够看到更多临床证据和治疗选择。

过去数月，魏君顺利拿下C轮融资，同时成功邀请具有国际投行背景的Tim Ruan（阮添士）加盟，睿健医药进入新的发展阶段。

“Tim的职责不仅仅是我们的CFO。”她透露，阮添士还将帮助公司在治理、国际资本市场沟通以及与跨国药企合作上补齐能力。

魏君相信，决定一家创新药企业能走多远的，始终是临床数据、产品能力，以及患者能否获得安全、有效、可负担的治疗选择。