河北
要点
FDA给mitapivat治疗镰状细胞病开了优先审评的绿灯，Agios股价应声大涨。
Mitapivat的三期试验结果喜忧参半，而且诺和诺德也在后面追着竞争。
Agios Pharmaceuticals （纳斯达克股票代码：AGIO）股价到周五上午为止的一周里涨了13.8%。这波涨势是因为美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，要给Agios的主力药物——口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat用于治疗镰状细胞病（SCD）——开优先审评的绿灯。
Agios与mitapivat
Mitapivat已经获批用来治疗成人的PK缺乏症和地中海贫血，而Agios正在申请成为首个治疗镰状细胞病的口服丙酮酸激酶（PK）激活剂。PK激活剂能改善红细胞的健康状况，减少镰状细胞的形成，这样一来就能减少血管堵塞、贫血和镰状细胞疼痛危象（SCPCs）——这些问题会让患者非常难受。
Mitapivat试验结果
问题就出在这儿，情况有点复杂。11月，管理层公布了mitapivat在镰状细胞病（SCD）中进行的3期RISE UP试验的结果，好坏参半。
- 主要终点，也就是血红蛋白应答，达到了；关键次要终点，也就是血红蛋白浓度较基线的变化，也达到了。
- 在SCPC（镰状细胞疼痛危象）年发生率这一主要终点上，Mitapivat未能达到统计学显著性。
未能达到减少SCPC这一主要终点，显然令人担忧，尤其是考虑到诺和诺德随后报告称，其竞争对手的口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂改善了血红蛋白应答，并显示出具有统计学意义的危机事件减少。
时间来到6月，Agios提供了来自RISE UP试验的更详细数据，并表示在米他匹伐治疗组中，血红蛋白有改善的患者里，“在镰状细胞疼痛危象、疲劳以及其他患者自述结果等多个指标上都有临床意义上的改善”。
Agios制药下一步怎么走
获得加速批准（决定截止日期为11月1日）将是一个重大加分项。不过，要在日后获得完全批准，Agios必须在确证性的REIGNITE 3试验中取得成功，这是FDA加速审批流程的要求之一。
Agios仍有大量工作要做，竞争也来自一个强劲的对手，但Agios的米他匹伐今年获批用于镰状细胞病的可能性看起来不小。
李·萨马哈未持有文中提到的任何一只股票。傻瓜投资（The Motley Fool）持有诺和诺德的股票并推荐该股。傻瓜投资设有信息披露政策。
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