源头创新突破！百洋首个自主孵化抗心衰1类创新药获批临床

近日，百洋医药集团旗下心血管前沿技术与创新转化平台百洋智心取得重大项目进展，其依托心血管疾病全国重点实验室转化的首个项目——针对射血分数保留的心衰（HFpEF）开发的1类小分子创新药YY524051正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批准（受理号：CXHL2600901），拟开发用于射血分数保留的心力衰竭（HFpEF），后续将按获批临床试验方案启动Ⅰ期临床研究。

心血管疾病是威胁我国国民健康的重大疾病，而心衰是多种心血管疾病发展到严重阶段的共同临床综合征，是心血管疾病重要终末阶段之一，给社会带来沉重的医疗负担。数据显示，2025年我国心衰患者达1490万例，到2035年预计将增长至2270万例。【1】

按照心脏射血分数，心衰主要分为射血分数下降的心衰（HFrEF）与射血分数保留的心衰（HFpEF）。随着诊疗手段进步，HFrEF死亡率已趋于稳定甚至有所下降，但受人口老龄化、肥胖、高血压、糖尿病等代谢高危因素叠加影响，HFpEF患病率仍在持续上升，目前约占全部心衰患者总数的50%【2】。由于疾病机制复杂，HFpEF长期缺乏针对性治疗手段，巨大的未被满足的临床需求亟待破解。

本次获批IND的创新药物，其核心靶点源于心血管疾病全国重点实验室专家团队对HFpEF发病机制的基础研究，该靶点依托中国人组织样本率先发现，并基于人原代心肌细胞完成药效学验证，是我国自主源头创新成果。研究显示，转录因子JUN在HFpEF中具有重要作用，在心肌细胞中过表达JUN可诱导与HFpEF相似的心脏舒张功能障碍及相关疾病表型，而在HFpEF模型中对JUN进行干预，则能够明显改善心脏舒张功能。围绕这一发现，团队进一步整合转录组、ChIP-seq及临床患者样本数据进行交叉验证，对JUN下游相关靶点进行系统筛选，最终确定了具有药物干预潜力的新靶点。靶点发现仅是药物创新的第一步，科研成果从实验室走向临床，离不开体系化的资源支撑。依托百洋构建的创新药物全生命周期赋能体系，百洋智心将承接心血管疾病全国重点实验室转化的YY524051早期基础研究成果，全面主导后续临床试验与药物开发工作，打通基础研究到临床开发的创新链路，提升源头创新成果转化效率。近年来，围绕临床未满足需求，百洋持续加强与国家级科研平台的合作，通过联合实验室、联合研发中心等方式开展基础研究，发现原创靶点并推动候选化合物开发。作为百洋首个自主孵化的1类创新药，YY524051有望为HFpEF这一目前仍缺乏能够针对核心致病机制、实现精准干预的疾病提供新的治疗选择。此次获批临床也标志着百洋正逐步形成自主研发、投资孵化等多种路径协同发展的创新格局，加速构建从靶点发现、药物开发和成果转化的创新体系，向创新药企的转型全面提速。目前，百洋已围绕心血管、肿瘤、抗器官纤维化及骨健康等领域持续推进创新药械布局。除心血管领域外，百洋投资孵化的创新成果还包括全球首个靶向整合素αvβ3的广谱肿瘤创新核药、中国首个自主研发的全磁悬浮人工心脏，以及全球领先的头颈部放射外科机器人、体部放射外科机器人等。抗肺纤维化创新药、骨再生创新药等项目也在持续推进。面对医药产业向源头创新跃迁的时代背景，百洋将持续锚定国家重大健康战略与真实临床需求，进一步发挥产业投资、资源配置与成果转化协同优势，加大在心血管等重大疾病领域的源头创新投入，推动更多“从0到1”的基础研究成果实现从实验室到临床落地的跨越，让更多高价值的创新医学成果真正落地惠及广大患者，切实以科技创新优化医疗场景。参考文献：【1】Wang H, Zhou H, Chai K, et al. Heart failure in China: a macroeconomic modelling study of intervention strategies. Eur Heart J. 2026;47(8):974–984.

【2】射血分数保留的心力衰竭诊断与治疗中国专家共识制定工作组. 射血分数保留的心力衰竭诊断与治疗中国专家共识2025. 中国循环杂志. 2025;40(11).

免责声明：

YY524051目前仅获得临床试验申请批准，处于临床开发早期阶段，尚未获批上市，其安全性和有效性尚未得到临床确证，仍需通过后续临床研究进一步验证。本文内容仅作行业资讯科普，不构成任何临床诊疗建议、药品疗效承诺及投资建议。

(百洋医药 动态宝)