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3.7万名“员工”无一是人类!斯坦福AI制药公司登上《科学》

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据报道,一家拥有3.7万名员工的生物技术公司,没有实验室,没有午休,也不用发工资,因为它的员工没有一个是人类。

这家公司刚刚从美国斯坦福大学医学院的实验室中诞生,它的全部员工都是AI智能体。

药物研发是出了名的"烧钱又烧时间"。进入临床试验的候选药物中,约有九成最终失败,原因通常是疗效不足或安全性问题。

科学家可利用的遗传学、基因组学、分子和临床证据越来越多,但这些数据分散在不同学科之中,很难在现代药物研发所需的规模上加以整合。



2025年,詹姆斯·邹曾带领团队推出"虚拟实验室",让AI科学家模拟一间学术研究实验室的运转。这一次,他们想看看能走多远。

詹姆斯·邹说:"我们能否打造一家生物技术公司,承担从寻找药物靶点到设计临床试验的全部工作?能否建立一家完全由智能体运营的公司,攻克药物发现中极其复杂的难题?"

AI公司的一个好处,是可以跳过创业阶段。这家虚拟公司的组织架构,几乎照搬了一家成熟的实体生物技术企业。

一名"首席科学官"智能体负责统领研究团队,下设靶点发现、安全性评估、药物形式选择和临床开发等多个专业部门,各部门并行推进工作。

用户可以与"首席科学官"一起界定研究问题,由它把分析任务分派给各领域的专家智能体,再汇总结论。此外,系统中还设有一名"科学审稿人"智能体,负责评估方法和结论,在证据不足时要求补充分析。

药物研发最大的难题之一,是判断哪些分子最有可能在临床试验中胜出。

詹姆斯·邹说:"一项临床试验从头到尾可能花费数千万甚至数亿美元,耗时多年。"如果能找到预示药物成败的隐藏生物学特征,对整个行业都将是巨大的助益。

最终,超过3.7万个智能体对55984项临床试验的结果进行了标注和编目,整个过程不到一周。换作人类团队,这项工作可能需要数年。



在分析试验结果的同时,智能体们还研究了试验中的分子数据,并做出了一件颇为有趣的事。

对于拥有单细胞基因活动数据的试验,它们构建了两套评分体系。一套衡量药物靶点是否只作用于特定细胞类型,另一套衡量靶基因的活动更像"开关"还是"调光器"。

结果发现,在两项评分上都得分较高的药物表现更好。

靶向这类细胞特异性强、呈"开关式"表达基因的药物,从一期进入二期试验的可能性高出40%,最终上市的可能性高出48%,不良事件则减少了32%。

而且,这一规律在癌症、脑部疾病、心脏病、肾病和肺病等多种疾病中都成立。这说明它可能反映了药物研发中一条较为普遍的规律。

詹姆斯·邹认为,一个像开关一样、只在特定细胞中起作用的靶点,可能更容易被药物精确控制,因此也更安全。这一发现也凸显了收集单细胞数据的重要性,詹姆斯·邹认为,它可能帮助整个药物研发行业做出更好的药。

真正的考验在于,一家纯AI公司能否设计出可能帮助病人的新药。

团队把目光投向了肺癌研究者长期关注的一种蛋白质B7-H3。智能体分析了多项研究和生物医学数据库,发现B7-H3在一种名为成纤维细胞的细胞中高度表达。

成纤维细胞存在于结缔组织中,常常分布在肿瘤细胞附近。它们在肿瘤周围构成一种"微环境",深刻影响着癌细胞的命运。

通过分析细胞间通讯和空间转录组数据,智能体发现,表达B7-H3的成纤维细胞似乎在向附近的免疫细胞发出信号、抑制其活性,相当于给肿瘤披上了一件"隐身衣"。

于是,AI科学家们设计了一种抗体偶联药物。它就像一枚精确制导的"导弹",能找到富含B7-H3蛋白的细胞,并把化疗药物直接送到那里。



智能体提出这一方案时,使用的仅是2025年1月之前可获得的信息。这一设定确保了AI无法"偷看"后来的研究进展。

几个月后,也就是2025年8月,一家成熟的制药公司独立得出了针对B7-H3的同类抗体偶联药物策略,该疗法随后获得了美国食品药品监督管理局的"突破性疗法"认定。

詹姆斯·邹说:"这是一个非常令人振奋的独立第三方验证,与虚拟生物技术公司提出的效果和设计相一致。"

此外,系统还分析了一项已终止的溃疡性结肠炎临床试验,推断出其失败的潜在机制。

詹姆斯·邹强调,AI要真正产生影响,始终离不开人类、实体实验和验证。他说,团队的下一步是把虚拟公司的新发现带进真实实验室,检验其中有多少经得起现实考验。

从"虚拟实验室"到"虚拟公司",AI正在从科研助手走向科研组织者。当成千上万个智能体能够分工协作、彼此审查,药物研发的节奏或许会被彻底改写。

你觉得AI真能改写药物研发吗?评论区聊聊,觉得分析到位的点个赞转发一下。

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