2026中国小核酸药物监管趋势与合规创新闭门研讨会在苏州顺利举行

2026中国小核酸药物监管趋势与合规创新闭门研讨会于9月22日下午在苏州香格里拉大酒店顺利举行。

本次研讨会汇聚监管机构专家、行业领军企业代表、科研院所及产业生态伙伴，围绕全球监管趋势、药学研究要求、CMC开发策略、质量体系建设、杂质研究及全过程控制等核心议题展开深入交流，共同探讨小核酸药物创新研发与产业化发展中的关键挑战与应对路径，助力行业凝聚监管共识，推动中国小核酸产业迈向高质量、国际化发展新阶段。

近年来，全球小核酸药物研发持续升温，相关监管体系也加速完善。2024年至2026年初，美国FDA、欧洲EMA、中国CDE相继发布或定稿寡核苷酸药物相关指导原则，标志着小核酸药物监管正由探索阶段迈向标准化、精细化的新阶段。

• 其中，欧洲EMA于2024年7月发布《寡核苷酸化学药物开发和生产指南》草案；

• 美国FDA于2024年11月15日发布《寡核苷酸治疗产品非临床安全性评价》草案；

• 中国CDE于2026年2月24日发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》。

图片来源为合肥华纳生物公众号

上述指导文件分别聚焦非临床安全性、药学研究与生产质控等关键领域，共同构建了小核酸药物全球申报的合规框架。其中，CDE指导原则重点关注药学CMC研究，对QbD理念、全过程控制、杂质深度表征及ICH Q11等提出更高要求，也为中国创新药企开展国际化申报与全球化布局提供了重要参照。

与会专家认为，在监管标准不断提升的背景下，企业需要更早开展系统化布局，将CMC和非临床研究纳入早期研发设计，以降低因数据不足带来的审评风险。同时，企业还应建立覆盖CMC、非临床、注册和临床等部门的协同机制，推动研发、申报与临床开发高效衔接。

Cytiva中国基因药物运营公司总经理罗芳在致辞中表示：

小核酸药物正处于从技术突破迈向产业化落地的关键阶段，监管科学、质量体系与全球化开发能力将成为推动行业高质量发展的重要支撑。面向中国小核酸产业加速发展的新阶段，Cytiva希望依托全球经验、本地化能力和开放协作平台，携手行业各方共同推动高标准、可持续的小核酸药物开发与产业化体系建设。

主题演讲环节聚焦全球监管解读、出海策略、CMC体系建设与药学研究实践等关键议题。

• 引航资本创始人盛达围绕“中国小核酸出海如何平台价值最大化”展开分享，结合中国药企与欧美药企及投资机构之间的创新药授权交易实践，探讨了平台价值识别、海外需求匹配、授权合作与资本链接等核心问题

• Cytiva法规科学与战略总监Sandra Racordon-Pape从全球监管科学与策略、小核酸药物CMC和质量体系建设等角度，分析了FDA、EMA监管要求变化对全球开发、申报和商业化路径的影响。

• Cytiva中国oligo工艺解决方案经理阮乾坤以“寡核苷酸药学指导原则解读——CMC平台搭建考量点”为主题，围绕工艺开发、杂质控制、分析方法、质量研究和平台化能力建设等环节，分享了寡核苷酸药物药学研究与CMC体系搭建的实践思考。

在“从临床开发到全球商业化：小核酸药物CMC与质量体系建设”圆桌讨论中，嘉宾围绕临床到商业化阶段的CMC断点、杂质控制与平台化边界、规模放大与批间一致性、全球商业化质量体系和产业链责任分工等问题展开交流。

与会专家一致认为，小核酸药物的创新不只是分子和靶点的创新，更是研发、CMC、质量体系与全球合规能力的同步建设。企业需要在早期管线立项和候选分子筛选阶段，就把工艺可开发性、杂质控制、分析方法、毒理与药学研究要求一并纳入产品设计，避免用传统小分子经验简单套用小核酸开发。只有将质量标准前置、将CMC路径前置、将全球申报所需证据链前置，才能在快速推进管线的同时，真正支撑未来的注册申报、授权合作和商业化供应。

围绕“全球监管变革下的小核酸药物创新与中国路径”，与会嘉宾重点讨论了新技术形态带来的研发格局变化、监管可接受的证据链构建、全球开发的前置布局以及跨境合作与授权交易等议题。与会专家一致认为：

新技术正在拓展小核酸药物创新边界，但也对研发与监管证据提出更高要求

双靶点siRNA、肝外递送、无递送系统、短片段RNA工具等新技术，推动小核酸药物从传统肝靶向和单一机制向更多适应症和差异化产品形态拓展；同时也需要企业更系统地回答作用机制、工艺可行性、杂质控制、安全性评价和监管可接受性等关键问题。

全球化开发必须从早期研发阶段前置布局完整证据链

小核酸项目要走向全球市场，不能等到临床后期或BD阶段才补齐合规材料，而应从靶点验证、候选分子筛选、CMC、非临床、临床开发到NDA申报，全周期构建可被监管认可的证据体系，并在产品逐步明确过程中分阶段释放风险。

中国路径需要监管、产业与资本协同，推动创新从技术领先走向国际竞争力

国内监管指南的出台为行业提供了清晰方向，也体现了对小核酸创新的支持。未来，中国企业应加强与监管机构的沟通，推动优秀企业经验形成行业标准，同时在IP、平台能力、产品差异化和BD合作策略上提前准备，提升中国小核酸药物的国际合作与全球申报成功率。

无载体核酸分子、肝外递送、双靶siRNA、RNA编辑等技术创新正在拓展小核酸药物的应用边界，也对分子设计、作用机制确认、递送系统评价、安全性研究和临床转化提出更高要求。

专家认为，中国小核酸创新项目在走向全球市场过程中，需要更早建立覆盖药学、非临床、临床、知识产权和商业合作的完整证据体系，以更清晰的产品价值和更充分的合规准备提升国际合作与全球申报的成功率。

Cytiva中国质量与法规事务高级总监瞿镭表示：

凭借Cytiva全球法规与质量一体化团队优势，已支持多个中国企业开展FDA、欧洲等海外市场注册申报，在CMC资料准备、监管沟通及国际合规方面拥有丰富实践经验，希望未来与行业伙伴携手推动中国创新药加速走向全球

与会嘉宾表示，小核酸药物正迎来重要发展窗口期，而监管指南的密集出台也标志着行业规范化和成熟度持续提升。对于创新药企及其上游供应链伙伴而言，合规既意味着更高的技术门槛和体系要求，也将成为推动研发提速、质量提升和全球竞争力构建的重要支撑。

未来，能够率先适应新规、建立高标准研发与生产体系的企业，有望在全球小核酸药物竞争中赢得先发优势。

参会嘉宾名单

姓名

公司

职位

陈盛培

深圳市硬核酸生物科技有限公司

创始人兼CEO

高惠君

上海市食品药品安全研究会

副会长

季春

泰霁生物

副总裁

简杰

上海数因信科智能科技有限公司

研发总监

江伟

上海兆维科技发展有限公司

董事长

康彦龙

北京阳光诺和药物研究股份有限公司

联合创始人

孔素东

贝信生物

CEO

李安康

腾盛博药医药技术（上海）有限公司

首席运营官&首席财务官

李俊

百力格生物科技（上海）股份有限公司

总经理

李青

天津法尔玛制药有限公司

CEO

罗芳

Cytiva中国

基因药物运营公司总经理

齐宪亮

齐鲁制药药物研究院

小核酸药物研发负责人

瞿镭

Cytiva中国

质量与法规事务高级总监

阮乾坤

Cytiva中国

小核酸工艺流程经理

盛达

引航资本

创始人

唐星

舶望制药

高级总监科学家

王猛

佑嘉生物

创始人兼总经理

忻蓉

时夕生物

CEO

杨志伟

苏州时安生物

创始人、董事长

张帅

成都先衍生物技术有限公司

CMC负责人

赵孝斌

浙江海昶生物医药股份有限公司

董事长兼总经理

朱一

Cytiva中国

核酸药物技术总监

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