AI找到了人类想不到的药靶点，谁来验证真伪？中国正长出新药基建

AI开始找到一些人类没想到的药物靶点了。

但找到，只是第一步。

难的是这个靶点到底对不对，谁来验证。

当AI越来越会“找药”，药物研发的下一道门槛，会不会变成“谁能验证这些新答案”？

而这套验证新药的基础设施，正在中国长出来。

AI找到人类主动忽略的靶点

我们先把目光落到TNIK这个靶点上。在这次研究之前，从来没有人把TNIK和器官纤维化联系在一起。

北京协和医院的徐作军教授评价，AI挖掘出的TNIK靶点，过去学界完全没有把它和纤维化疾病挂钩。这意味着，AI正在给复杂疾病的靶点挖掘，开辟一条和传统科研完全不一样的新路。

那这条新路，差别在哪？

传统的新药靶点研究，更像是拿着猜想去找证据。科研人员先要根据疾病机理，提出一套完整的病理推测，再顺着猜想去找对应的蛋白、基因靶点，再筛选能作用于靶点的药物分子。

这种模式有个短板，能不能找到有用靶点，很大程度上依靠科学家多年积累的经验，甚至灵光一闪的灵感。这种个人能力很难批量复制，也没法大规模推广。

AI的思路刚好反过来。它会系统性读取海量公开的基因、蛋白质数据，在几十万条蛋白相互作用、基因表达记录和科研文献里面，挖掘人类研究者很难主动察觉到的关联。

AI制药，相当于是创造了全新研究猜想的方式。

英矽智能的Panda Omics平台就是个例子，在2026年上半年分析维度从整块组织，细化到单个细胞层面，平台可以覆盖100多种疾病，接入超过1400套单细胞数据集。

两者效率差距也很明显。

依靠这套AI系统，从锁定靶点，到选出可以进入临床前研究的候选药物分子，整个项目只用了大约18个月，期间合成、测试的分子只有60到200个。

反观传统研发路线，一般要合成并测试几千个分子，完整周期长达2.5到4年。

这件事也不只是对比AI提速了多少，更大的变化在于，过去很多新药靶点靠科研人员偶然发现，现在AI尝试把这个过程，变成一套可以反复运行的数据检索流程。

如果这套逻辑能够持续落地，AI制药就能用更可控的成本，挖掘人类研究者不曾想到、很少关注，甚至忽略掉的潜在靶点。

但有个绕不开的难题，AI找出的新答案越多，谁来证明这些答案在人身上成立？

验证这个靶点的是中国临床体系

当大家看到“全球首个AI设计药物进入III期临床试验”时，可能都在看AI算法有多厉害。

但这里藏着个变化，AI越能想出前人没提出过的猜想，临床试验的分量就越重。

因为，发现和验证，需要的是两套完全不同的资源。

寻找新靶点比拼的是电脑算力、算法模型和海量生物数据。世界上能做这件事的研究团队，并不只有一家。

可验证药物的临床试验，特别是要反复采集蛋白样本的长期试验，比拼的是三样东西。

足够多愿意参与试验的病人、可以完成复杂采样工作的多家医院联合网络，还有愿意尝试新型试验方案的医生。

中国的优势恰好集中在后者。

对比国内外临床试验的资源差距，就更能理解。

行业统计数据显示，在美国，每一名参与试验的受试者，平均花费大约7万美元，在中国，这个数字大约是2.5万美元。

中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁还提到，国内招募试验患者的速度，是欧美国家的3至5倍，整体成本只有欧美地区的1/3到1/4。

看看特发性肺纤维化，简称IPF的相关试验数据。全球IPF临床试验高度集中于美国和中国，前者316项，中国285项，亚太地区约占全球IPF试验活动的44%，这其中很大一部分来自中国开展的试验。

Rentosertib的IIa期试验，就是一个典型案例。这项试验在国内22家医院开展，研究人员借助Olink Explore 3072技术，一共检测识别出2841种蛋白质。

到了III期，试验进一步扩展至47个临床中心，计划招募320名受试者，计划观察52周里患者用力肺活量每年下降的速度。北京协和医院和上海市肺科医院牵头，以及钟南山院士参与的临床网络。

这意味着，AI提出一个过去没人想到的靶点之后，中国临床体系可以把这个问题迅速变成一项大规模的人体验证。

而且试验产生的蛋白质组相关数据，已经存入国家生物信息中心多元数据归档库，编号 OMIX008341。

所以真正的变化是，AI已经把新药研发的瓶颈转移到临床环节。

站在这个角度看，AI负责寻找靶点，国内临床体系完成验证，正在形成一套全新的产业搭配模式。换句话说，国内临床体系的优势，正在充当AI新药研发的验证平台。

这一点，可能是接下来AI制药行业里，最容易被忽略的核心优势。

打开一类新的临床试验设计空间

在这次试验里，有个细节也很重要，它意味着，AI甚至有可能改写临床试验本身的设计思路。

研究团队共使用了六套各自独立开发的蛋白质组衰老时钟模型，像ProtAge、OrganAge、PAC都在其中。这些模型训练时用到的数据、计算方式全都不一样。

当研究人员拿42名特发性肺纤维化患者的血清蛋白数据去测试时，六套模型得出的结论却走向同一个方向。服用Rentosertib之后，患者的生物学年龄出现下降。

不过后续的数据，又出现看上去矛盾的现象。

每天分两次服用30毫克的组别，衰老时钟反映出来的改善效果最强。可每天一次性服用60毫克的组别，肺功能的提升反而最好。

两种给药方案，每天吃下的药物总剂量一样，但身体产生的生物学变化并不完全匹配。

更关键的是，肺功能的改善程度，很难解释生物学年龄下降这件事。与此同时，部分蛋白指标的变化趋势，和英国生物样本库里5.5万多名普通老年人的自然衰老走向刚好相反。

看到这里就明白，药物对抗肺部纤维化的作用，和它在蛋白层面产生的抗衰老效果，并不是同一条生物通路。

传统做临床试验的时候，研究目标一般只锁定一个核心指标。判断药物有没有效果，就看这一个指标有没有好转。其余变化，大多只会当成疾病好转之后附带出现的现象。

而这组数据提供了全新思路，同一款药物，有可能同时作用于两条相对独立的体内通路。

这也是医药行业需要重视的一点。

如果把衰老相关的生物标记物，从试验结束之后才做的补充研究，提前放进临床试验的初始方案里。就可以用同一批患者、同一次试验，同时观察疾病治疗效果和衰老相关指标变化。

如果一款药同时改变了疾病进程和其他生物学过程，传统试验可能根本没有设计去捕捉后者。

现在，蛋白质组学和AI提供了另一种可能，临床试验不只是验证一个答案，也可以顺手寻找新的答案。​

这意味着未来一场针对特定疾病的试验，可能同时产生疾病疗效、生物衰老、蛋白通路等多层数据。同一批患者、同一场试验，能够承载的研发价值可能变得更大。

验证能力的分布变成了竞争变量

这也是为什么，Rentosertib值得看的地方，不只是“AI发现了一款药”。

早在2024年《自然·生物技术》的早期研究中，英矽智能就披露了从PandaOmics发现TNIK，到利用Chemistry42生成化学分子的完整过程。

正如前面所说，新药研发找靶点正在转变成一套可以反复执行的标准化流程。

英矽智能公开的数据显示，从 2021 年至今，这家公司已经选出 31 个临床前候选化合物，其中 13 个拿到了新药临床试验许可，也就是 IND 批件。

公司披露的2026年上半年收入也达到1.06亿美元，同比增长287%，经调整净利润超过 5100 万美元。也说明了，AI制药正在从“单个药物故事”变成平台生意。

当然，市场需求也在变化。

任峰提到，过去药企找 AI 公司合作，大多只是希望设计出效果更好的药物分子。现在，他们更看重 AI 平台能不能挖掘出可靠的全新靶点。

市场要买的，不是 AI 这个概念，而是一整套从靶点挖掘一直到临床验证的完整研发能力。

我们也可以把这件事理解成一次研发链条的重构。​

过去，药物发现更像一条线，提出假设、找到靶点、做出分子、进入临床。​

现在，这条线正在慢慢变成一个循环。AI先从海量数据中发现新的靶点，中国临床体系再把这些新靶点放进真实人体中验证，临床试验产生的大量数据，又会暴露出新的生物学信号，成为下一轮AI发现的材料。​

如果这个循环能够不断重复，AI制药才真正从“某款药用了AI”，走向一种新的研发基础设施。

过去，中国承接的是全球药物研发中越来越多的临床试验。

现在，当AI不断提出新的靶点、新的假设，中国也许正在承接更重要的一环，把机器发现的答案，放进真实世界里一遍遍验证。

这可能才是AI制药时代，中国正在长出来的另一种基础设施。