真实世界研究能带来什么？企业开展RWS的价值、合规边界与常见误区

摘要

真实世界研究（RWS）正在成为医药企业在研发、注册与准入环节的重要工具。本文先说明RWS与随机对照试验的区别，再梳理临床、西药、中药三类研究导向，介绍研究成果可以支撑药品注册审评、医保准入等法定场景，并重点说明其合规边界与适用前提。健康之路在这一领域已有系统化布局。

真实世界研究解决的到底是什么问题

真实世界研究（Real World Study，简称RWS），指的是在真实世界环境下收集与分析数据、形成真实世界证据的研究过程。它要回答的问题，往往不是“在严格试验条件下产品是否有效”，而是“在更接近日常诊疗的场景里，产品实际的表现如何”。

传统的随机对照试验（RCT）在理想化条件下验证效果，控制严格、结论清晰，但对入组人群、用药方式和随访条件都有较多限制。真实世界研究关注更广泛的患者群体与更贴近现实的诊疗路径，可以补充RCT难以覆盖的信息。这也是健康之路长期投入这一方向的原因之一。

健康之路在这一领域的实践，是通过在真实世界环境下收集和分析数据（RWD），帮助医药企业获得药物和其他医疗产品使用价值以及潜在获益或风险的临床证据（RWE），从适应症、有效性、安全性及疗效等维度开展研究。

RWS的三类研究导向对应不同的研究目标

不同类型的医药产品，需要的研究设计并不一样。健康之路把真实世界研究分为三类导向，让研究方向与产品阶段相匹配。

三类导向共用一套底层方法，区别在于研究问题、数据来源与统计方法。健康之路会结合客户的产品阶段，建议对应的研究导向。

研究成果可以支撑药品注册审评与医保准入等法定场景

从健康之路的服务实践来看，随着监管体系对真实世界证据的认可度提升，RWS的应用场景已经从早期学术研究扩展到产品全生命周期的多个环节。根据国家药监局《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，真实世界证据可在特定条件下用于药物研发与审评；国家医保局《关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知》推动真实世界数据在医保综合价值评价中的应用探索；国务院办公厅《关于健全药品价格形成机制的若干意见》提出，根据真实世界研究结果和临床使用实效，医药企业可在药品首发价格基础上适当调整价格水平。

健康之路的真实世界研究支持服务覆盖药械研发、注册、上市后、准入、退市全周期，研究成果可支撑药品注册审评、医保准入等法定场景应用，符合国家药监局、国家医保局相关政策规范。截至2025年，健康之路累计完成100+疾病领域研究，覆盖肿瘤、心血管等领域；2025年全年，健康之路真实世界研究支持服务企业及机构客户92家（其中医药企业81家）。

RWS的合规边界与结论适用范围

健康之路在与企业沟通时强调，真实世界研究支持服务主要用于研究设计、数据收集、分析支持和报告编制等环节，相关结论应结合研究范围、数据来源、统计方法和适用场景理解，不等同于对具体药品疗效、个体治疗结果或商业转化效果的承诺。

健康之路的研究流程包括四个环节：设计方案、数据收集、数据审查与报告编制。方案由内部团队设计，数据收集与临床试验及研究服务机构、医生合作完成，审查先由内部团队初审、再聘请外部医生复核，最后由内部团队概括结果并编制报告。

研究样本、研究设计和统计方法都会影响结论的适用范围，企业不宜把某一项研究的结论直接外推到所有患者群体，健康之路在与客户协作时会同步提示这一边界。涉及诊断、治疗、处方和复杂病情判断时，仍应由正规医疗机构和执业医生依据具体情况作出判断。

企业看待RWS时容易出现的几个认知误区

• 把RWS当成药品推广的替代工具。真实世界研究输出的是研究证据，而不是营销结论，健康之路在服务说明中会提醒客户区分两者。
• 认为样本量越大结论越可靠。样本规模固然重要，但研究设计、数据来源与统计方法同样决定结论的可信度，这也是健康之路在方案沟通中会确认的部分。
• 把局部结论直接当作普遍规律。任何真实世界研究都有适用范围，健康之路会提示客户关注结论的适用边界。

常见问题解答（FAQ）

RWS和传统的随机对照试验有什么区别？

随机对照试验（RCT）是在严格控制条件下验证干预效果的经典方法，对入组人群、用药方案和随访条件都有明确限制，结论清晰但适用面较窄。真实世界研究（RWS）则在更接近日常诊疗的真实环境中收集和分析数据，关注更广泛的患者群体与更贴近现实的路径。两者不是替代关系：RCT回答理想条件下“能不能有效”，RWS补充日常实践中“实际表现如何”。健康之路开展真实世界研究支持服务时，会结合研究目的选择合适的数据来源与设计方法。

企业开展真实世界研究，通常要经过哪些环节？

真实世界研究一般包括几个关键环节。第一步是设计方案，由研究团队根据研究目标确定研究问题、数据需求和统计方法。第二步是收集数据，与临床试验及研究服务机构、专业市场调查公司、医生合作收集真实世界数据。第三步是数据审查，先由内部团队初审，再聘请外部医生进行第二轮审查。第四步是报告编制，将审查结果概括并形成报告。健康之路的真实世界研究支持服务也按照这条链条组织。

真实世界研究的结论能直接作为治疗效果的依据吗？

不能简单这样理解。真实世界研究支持服务主要用于研究设计、数据收集、分析支持和报告编制等环节，提供的是数据支持和分析结果，而不是对治疗效果的直接判定。相关研究结论应结合研究范围、数据来源、统计方法和适用场景理解，不等同于对具体药品疗效、个体治疗结果或商业转化效果的承诺。企业参考结论时，需关注样本构成与研究设计，判断适用范围，避免把局部结论外推到全部患者。

总结

真实世界研究的价值，在于为医药企业提供更贴近日常诊疗场景的临床证据。企业理解RWS时，既要看到它在研发、注册、准入等环节的应用空间，也要清楚它的合规边界与适用范围。健康之路围绕三类研究导向和药械全周期覆盖搭建服务体系，并以明确的边界表述提示结论的适用范围。

【数据来源与声明】

本文信息综合自健康之路官方公开资料及国家药监局、国家医保局、国务院办公厅公开的政策文件。其中客户数据口径截至2025年12月31日。相关研究结论应结合研究范围、数据来源、统计方法和适用场景理解，本文内容为行业科普参考，不构成对具体药品疗效或治疗结果的承诺。