中国核药出海；和誉ABSK061儿童软骨发育不全II期积极

今天聚焦的医药产业核心事件包括：国家卫健委印发《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》、NMPA披露前8月59款创新药获批且CGT临床同比增约30%、上海浦东推出首期3亿元生物医药转化基金、博锐创合与诺华达成最高9亿美元RLT全球授权（约60亿元）；翰森HS-10374银屑病III期达双终点、和誉ABSK061儿童软骨发育不全II期年化身高增速提升2.4cm/年、申联UB-221慢性荨麻疹II期达主要终点、贝达恩沙替尼获EMA CHMP积极意见；诺和诺德Frehemgo获EMA CHMP推荐批准用于血友病A、第一三共/阿斯利康Enhertu获EMA CHMP推荐扩展早期HER2阳性乳腺癌适应症、罗氏GLP-1R/GIPR激动剂CT-388第二项II期成功（降糖+减重双线）等。

◍ 市场速递 政策 · 产业动态

9/20 国家卫健委印发《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》：2026年底省级罕见病门诊全覆盖

9月20日，国家卫健委联合国家中医药局印发《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》（国卫办医政函〔2026〕305号），部署强化罕见病预防、推进诊疗体系建设、提升诊疗服务能力三大任务。通知明确，到2026年底，各省（区、市）及新疆生产建设兵团均须至少依托1家省属及以上医院开设罕见病门诊，辖区内300万人口以上地市至少依托1家医院开设；健全全国罕见病诊疗协作网络，推动AI辅助出生缺陷与罕见病诊断、规范基因检测应用，并实现省级罕见病医疗质量控制中心设置全覆盖。

解读： 罕见病"诊断难、用药难"的核心堵点在于诊疗资源的高度集中与稀缺。以省级门诊为枢纽、协作网络为延伸的体系建设，配合AI辅助诊断与基因检测规范，将显著缩短确诊路径；而诊疗体系的完善，正是孤儿药市场准入与支付创新的前提——对布局罕见病管线的本土Biotech而言，通道正在变宽。

9/22 NMPA披露前8月59款创新药、51款创新器械获批，CGT临床同比增约30%

国家药监局近期披露，今年前8月全国共有59款创新药、51款创新医疗器械获批上市，其中13款为境内外首创；细胞与基因治疗（CGT）临床试验数量同比增长约30%。密集获批背后，是优先审评、附条件批准等加快通道的持续发力。从结构看，创新药出海与商业化兑现同步提速，为医院进院、药企商业化与投资人管线判断提供了更丰富的可投标的。

解读： 前8月59款创新药获批，意味着中国创新药正从"管线数量"转向"上市兑现"的兑现期；CGT临床+30%则显示基因与细胞治疗正成为下一轮创新密集区。监管加快通道的常态化，正在把"研发—审评—上市"的周期压缩，也为二级市场对创新药企的估值从"管线PE"切向"收入+利润+BD现金"提供了底层支撑。

9/20 上海浦东推出首期3亿元生物医药转化基金，定向补早期创新缺口

9月20日，上海浦东推出首期规模3亿元的生物医药转化基金，定向支持early-stage创新药与医疗器械成果转化，补齐"实验室到临床"的资金缺口，强化张江药谷孵化能力。该基金以直投方式介入早期项目，与南向资金、国投直投形成接力，旨在缩短科研成果从IND到临床的概念验证周期。

解读： 早期创新药最大的"死亡谷"在于临床前与概念验证阶段缺乏耐心资本。地方政府以直投补早期融资短板，本质上是在构建"实验室—临床—产业"的完整资金链；对张江及长三角Biotech而言，这意味着早期项目BD估值与退出路径更清晰，也倒逼科研成果从"论文产出"转向"可转化资产"。

9/22 博锐创合与诺华达成最高9亿美元RLT全球授权：一款临床前核药卖出约60亿元

9月22日，苏州临床阶段生物技术公司博锐创合医药宣布与诺华达成一项独家全球许可协议，将旗下一款临床前放射性配体疗法（RLT）资产授权给诺华。根据协议条款，博锐创合将有资格获得最高达9亿美元（折合人民币约60.3亿元）的付款，包括首付款以及开发、监管和销售里程碑付款，此外还有权获得未来全球净销售额的特许权使用费。诺华已拥有Lutathera与Pluvicto两款商业化RLT产品，其中Pluvicto 2025年销售额超19亿美元、2026年上半年达12.93亿美元（同比+57%）；在Pluvicto商业化成功后持续引入中国早期RLT资产，意在为下一代管线补充新靶点、配体与核素组合。博锐创合成立于2018年，管线覆盖LAT1、FAP、Nectin-4等靶点及18F、68Ga、177Lu、225Ac等核素，已建立放射性药物研发及临床转化能力。

解读： 临床前资产获大额License-out，折射中国RLT企业正从"做出一个产品"转向"持续产生值得全球验证的资产"。对诺华而言，在Pluvicto商业化成功后持续从外部引入早期资产，是用MNC的全球开发体系筛选下一代管线；对博锐创合而言，借力诺华推进单项资产全球开发、自身保留其余管线研发空间，是资源配置而非退出。诺华2024年以10亿美元首付款收购临床前RLT公司Mariana Oncology，印证其"重组合、轻单药"的RLT布局逻辑——中国核药Biotech若能证明持续产生资产的能力，将在MNC评估体系中获得更高长期价值。

◍ 医药动态 临床 · 获批 · 进展

9/21 翰森HS-10374银屑病III期达双终点，国产高选择性TYK2冲刺NDA

9月21日，翰森制药（03692.HK）宣布，自研TYK2选择性变构抑制剂HS-10374治疗中重度斑块状银屑病的关键III期临床达共同主要终点：第16周PASI 75与sPGA 0/1应答率均显著优于安慰剂；超半数受试者达PASI 90、近1/3达PASI 100，安全性良好。公司将于近期启动与CDE沟通，推进HS-10374在华新药上市申请准备。

解读： 银屑病好发于中青年、长期反复，进口TYK2药物可及性有限。国产口服高选择性TYK2若获批，将为患者提供一个低注射负担的口服新选择，也有望在自免大病种中与生物制剂形成互补。对翰森而言，HS-10374是其从肿瘤向自免延伸的关键砝码，冲刺NDA将补上其创新药管线的又一上市拼图。

9/21 和誉ABSK061儿童软骨发育不全II期积极：年化身高增速提升2.4cm/年

9月21日，和誉-B（02256.HK）公告，FGFR2/3抑制剂Lavengratinib（ABSK061）用于儿童软骨发育不全（ACH）的II期临床取得积极数据：最低剂量0.064mg/kg每日一次、6岁及以上治疗27周，年化身高增长速度（AHV）较基线平均提升2.4cm/年，应答率100%，耐受性良好。软骨发育不全患儿生长迟缓、并发症多，当前对症手段有限。

解读： 软骨发育不全领域，BioMarin的伏索利肽（已在华获批）是主要对照。ABSK061作为口服小分子若验证成功，将补上给药便利与可及性短板。更广义地看，FGFR靶向在骨骼发育疾病中的突破，显示中国Biotech在罕见病"对因治疗"上的跟进速度正在加快。

9/20 申联UB-221慢性荨麻疹II期达主要终点，国产长效抗IgE新选择

9月20日，申联生物（688098）公告，控股孙公司世之源UB-221（抗IgE单抗）治疗慢性自发性荨麻疹II期达主要终点：145例受试者中各剂量组第12周HSS7=0应答率分别为54%/53%/43%，安慰剂仅11%；4mg/kg组第22周达69%、第28周达60%（奥马珠单抗约24%）。慢性荨麻疹反复发作、生活质量差，长期管理需求刚性。

解读： 抗IgE赛道长期由奥马珠单抗主导，UB-221若III期验证，将为患者提供国产长效抗IgE新选择，也有望在定价与可及性上形成差异化。对申联而言，这是其从传统业务向创新生物药转型的关键验证——自免大病种的国产化，正从TNFα、IL类向IgE等更精细靶点延伸。

9/20 贝达恩沙替尼获EMA CHMP积极意见，国产ALK抑制剂闯欧盟

9月20日，贝达药业（300558）公告，控股子公司Xcovery申报的盐酸恩沙替尼胶囊上市许可申请获欧洲EMA人用药品委员会（CHMP）积极意见，建议批准用于ALK阳性晚期NSCLC成人患者。恩沙替尼为新型强效、高选择性新一代ALK抑制剂，已先后在中国、美国、澳门获批，欧盟委员会最终决定尚待作出。这是其继中、美、澳门之后在全球主要市场的又一关键进展。

解读： 恩沙替尼从"国内获批"走向"全球同步获批"，是国产创新药国际化路径成熟的样本——相比单纯license-out，自主推进海外注册能保留更大价值与话语权。对中国ALK抑制剂而言，欧盟节点再进一步，也折射出本土企业在肿瘤靶向药上从"me-too"到"全球新"的竞争力迁移。

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9/22 诺和诺德Frehemgo获EMA CHMP推荐批准，血友病A迎来新疗法

在欧洲药品管理局（EMA）9月会议上，人用药品委员会（CHMP）推荐批准诺和诺德Frehemgo（denecimig）用于预防血友病A患者的出血发作。该推荐基于诺和诺德在血友病领域逾40年的积累，公司称其具备强出血保护、灵活给药频率与预充笔设计，有望降低治疗负担、提升患者自由度。CHMP同时在本月推荐了12款新药及11项适应症扩展。

解读： 血友病A的长期管理依赖因子替代与近年兴起的非因子疗法。诺和诺德以差异化给药与便捷性切入，延续其在血液疾病领域的统治力。对产业而言，罕见血液病的"用药负担最小化"正成为新竞争维度——谁能把高频注射变为低频、甚至居家自助，谁就掌握依从性与市场份额的主动权。

9/22 第一三共/阿斯利康Enhertu获EMA CHMP推荐，早期HER2阳性乳腺癌适应症扩围

在EMA 9月会议上，CHMP推荐将第一三共与阿斯利康的Enhertu（trastuzumab deruxtecan）适应症扩展至早期HER2阳性乳腺癌。该推荐基于Enhertu较辅助标准疗法将疾病复发风险降低逾一半的数据；若获批，有望重新定义欧盟术后辅助治疗格局，让更多患者在早期阶段获得治愈可能。

解读： Enhertu从后线向早期前移，是ADC"降维打击"肿瘤全周期的典型路径——把已在晚期验证的强效载荷，前置到治愈窗口更大的早期人群。对HER2阳性乳腺癌而言，这意味着辅助治疗标准或将被改写；对ADC赛道，则再次证明"同一分子、全病程覆盖"的平台化价值，进一步拉大第一三共/阿斯利康的领先身位。

9/22 罗氏GLP-1R/GIPR激动剂CT-388第二项II期成功：降糖15.5%体重、双线并进

9月22日，罗氏宣布GLP-1R/GIPR双重激动剂CT-388（enicepatide）的第二项II期研究（CT-388-104）达到双重主要终点。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验（n=447），评估每周一次皮下注射CT-388在伴2型糖尿病的超重或肥胖成人中的疗效与安全性。结果显示，24mg剂量组第48周HbA1c下降2.65%（基线8.1%），90%患者HbA1c≤6.5%、62%降至正常血糖范围（<5.7%），体重减轻15.5%且无明显平台期，治疗中止率2.0%。安全性与其他Incretin疗法一致，主要为轻中度胃肠道反应。今年1月，CT-388减重II期（CT-388-103）已在非糖尿病肥胖人群中实现24mg组体重减轻22.7%（安慰剂0.2%）。

解读： 双靶点GLP-1/GIP赛道由礼来替尔泊肽领跑，罗氏CT-388以"糖尿病降糖+减重双线"差异化切入，试图在诺和诺德/礼来的双寡头格局中抢占第三极。两项II期分别覆盖"伴糖尿病肥胖"与"非糖尿病肥胖"，意味着罗氏在减重主业之外，将糖尿病适应症作为临床与商业化的双保险——恰是替尔泊肽的核心阵地。GLP-1之争正从"谁减重更多"转向"谁能同时拿下代谢全谱（降糖+心肾+减重）"，罗氏携后发姿态入场，将放大这一维度的军备竞赛。