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阿斯利康9月18日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efzimfotase alfa生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症患者。预计FDA将于2027年上半年做出监管决定。
低磷酸酯酶症是一种由ALPL基因功能缺失突变引起的遗传性代谢疾病。碱性磷酸酶（ALP）活性不足会干扰钙磷调节及骨矿化过程，从而导致功能受损。该病特征包括骨矿化缺陷、钙磷调节受损，以及肌肉无力、神经系统症状、全身性疲劳和疼痛等功能性障碍。
Efzimfotase alfa是一种旨在针对低磷酸酯酶症根本病因的在研酶替代疗法（ERT）。与Strensiq（asfotase alfa）相比，其注射量更小，且给药频率为每两周一次。一旦获批，该药将成为首款针对骨骼异常和功能障碍的治疗药物，无论疾病发病时间如何，且采用便捷的每两周一次给药方案。
该生物制品许可申请的提交得到了三项III期临床试验数据的支持：MULBERRY（ClinicalTrials.gov标识符：NCT06079359）、CHESTNUT（NCT06079372）、HICKORY（NCT06079281）。
MULBERRY试验是一项在29名年龄在2岁至12岁以下、既往未接受过Strensiq治疗的低磷酸酯酶症患儿中进行的双盲、安慰剂对照研究。受试者按2:1的比例随机分配，接受efzimfotase alfa或安慰剂治疗，为期24周主要终点为第25周时的影像学总体变化印象（RGI-C）评分。结果显示，Efzimfotase alfa治疗组患者的RGI-C评分中位数为1.67，而安慰剂组为0（中位数差值：1.67[95%CI:0.66-2.00]；P=0.0003），显示出骨骼健康状况有显著改善。
CHESTNUT试验是一项在43名患有低磷酸酯酶症且已接受每周6mg/kg剂量的Strensiq治疗至少6个月的年龄2~12岁儿科患者中进行的开放标签、活性药物对照试验。受试者按1:1比例随机分配，分别接受efzimfotase alfa或Strensiq治疗。主要终点为治疗期间出现的不良事件发生率。结果显示，对于从Strensiq转换为efzimfotase alfa治疗的患者，efzimfotase alfa显示出良好的安全性，并维持了骨骼健康获益（通过RGI-C和佝偻病严重程度评分进行评估）。
HICKORY试验是一项在124名年龄在12岁及以上、既往未接受过Strensiq治疗的低磷酸酯酶症患者中进行的双盲、安慰剂对照研究。受试者按2:1的比例随机分配接受efzimfotase alfa或安慰剂治疗。主要终点为第169天6分钟步行试验（6MWT）结果较基线的变化。结果显示，与安慰剂组相比，efzimfotase alfa组在6MWT方面的改善未达到统计学显著性。亚组分析显示，接受efzimfotase alfa治疗的儿童期发病低磷酸酯酶症患者在活动能力方面有显著改善（名义显著性）。
在全部三项III期临床试验中，Efzimfotase alfa均显示出良好的安全性特征，且总体耐受性良好。
参考来源：‘Efzimfotase alfa granted Priority Review in the US as treatment for patients with hypophosphatasia aged 2 years and older’，新闻稿。AstraZeneca；2026年9月18日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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