【核酸药物论坛 | BioCon2026】9月15日精彩演讲摘要

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（来源：商图药讯）

9月15日，BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会在上海盛大启幕！六大高规格平行论坛重磅开启，百余项前沿议题深度研讨，汇聚 100 + 顶尖行业专家领衔开讲，覆盖创新药出海BD、双多/单抗、ADC/XDC、体内细胞治疗、核酸药物、iPSC干细胞、AI新药研发全赛道。3000 +行业精英齐聚一堂，35+优质展商同台亮相，全场座无虚席、热度拉满，共绘生物医药产业高质量发展新蓝图。

本篇核酸药物专场报道，带您直击第十三届BioCon上海站首日不容错过的精彩内容！

现场权威演讲内容

BioCon2026 9月15日·上海

演讲话题：脂质纳米粒核酸药物递送系统

演讲嘉宾：李剑光，海昶生物首席科学家

李博士围绕核酸药物递送系统展开，介绍 ASO、siRNA、mRNA 等核酸药物类别及作用机理，梳理已上市 ASO、siRNA 产品。分析主流 GalNAc 肝靶向平台优势与局限，肝外肾脏、血脑屏障等递送技术现状。讲解 LNP 脂质纳米粒组成、技术难点。重点介绍海昶 QTsome™pH 敏感脂质纳米递送平台，依靠季铵‑叔胺阳离子脂质，实现核酸高效包载、胞内智能释放，具备全球专利，可 GMP 大规模生产。代表管线 HC0301 为 AKT‑1 靶点核酸药，处于 I/II 期，在肿瘤模型展示药效；同时介绍 TLR9 激动剂肿瘤免疫治疗，最后分析核酸药行业机遇与挑战。

演讲话题：圣诺医药GalAhead 递送平台的介绍和临床进展

演讲嘉宾：田伟伟，圣诺生物医药技术（苏州）有限公司总经理，集团研发VP

田博士介绍 RNAi 药物靶点广、疗效持久等优势，圣诺拥有 PNP 多肽纳米颗粒、GalAhead（GalNAc2.0）两大递送平台。GalAhead 包含 mxRNA 单靶点、muRNA 双靶点新型 RNAi 触发子，分子短小，可降低脱靶，简化生产，拥有自主知识产权。代表管线 STP122G 靶向凝血因子 XI，用于血栓预防，非人灵长类展现长效抑制效果，I 期临床显示安全，存在明确剂量‑效应关系，400mg 组 FXI 最大抑制约 80%。此外布局 STP125G、STP237G 等代谢疾病管线，同时简述 PNP 平台肿瘤、医美管线，披露后续 II 期临床规划。

演讲话题：圣诺医药GalAhead 递送平台的介绍和临床进展

演讲嘉宾：田伟伟，圣诺生物医药技术（苏州）有限公司总经理，集团研发VP

田博士介绍 RNAi 药物靶点广、疗效持久等优势，圣诺拥有 PNP 多肽纳米颗粒、GalAhead（GalNAc2.0）两大递送平台。GalAhead 包含 mxRNA 单靶点、muRNA 双靶点新型 RNAi 触发子，分子短小，可降低脱靶，简化生产，拥有自主知识产权。代表管线 STP122G 靶向凝血因子 XI，用于血栓预防，非人灵长类展现长效抑制效果，I 期临床显示安全，存在明确剂量‑效应关系，400mg 组 FXI 最大抑制约 80%。此外布局 STP125G、STP237G 等代谢疾病管线，同时简述 PNP 平台肿瘤、医美管线，披露后续 II 期临床规划。

圆桌讨论：新型核酸递送技术及AOC药物从创新到开发的机遇与挑战

演讲嘉宾：

主持人：李剑光，海昶生物首席科学家

高琦，北京尧景基因技术有限公司，副总经理· 博士 · 正高级工程师

刘楠，苏州时安生物技术有限公司，联合创始人，总经理兼CSO

王丽娟，信立泰药业CSO

讨论方向：1、肝外递送突破之后——核酸药物的“下一城”在哪里？

2、AOC是“ADC的翻版”还是“全新的物种”？

3、从罕见病到慢病——核酸药物的“市场天花板”在哪里？

4、从IND到商业化——核酸药物的CMC“生死关”

5、中国核酸药物的“全球化”与“国产替代”——两条腿怎么走？

讨论嘉宾围绕以上主题方向展开了热烈且有深度的讨论，详情敬请关注后续专题文章。

演讲话题：安龙生物小核酸药物在眼科、糖尿病及肥胖领域的研发进展

演讲嘉宾：陈三齐，安龙生物，BD经理

陈经理介绍安龙生物，公司依托 AAV 基因治疗与 siRNA 非肝递送两大技术平台，布局眼科、神经、代谢等多条管线。核心眼科 AAV 药物 AL‑001 用于湿性老年黄斑变性，II 期数据安全性良好，可大幅降低注射频次，计划 2026 年 Q4 启动 III 期，寻求全球授权合作。siRNA 候选药 AL040 靶向 RBP4 用于斯特格病，临床前药效优于对标产品，计划 2026 年底推进首次人体试验。公司对外提供三类合作模式：项目授权 / 共同开发、成立合资新公司、平台层面合作，已有多个项目完成国内授权，面向海内外伙伴推进管线的临床开发与商业化落地。

演讲话题：AOC药物非临床评价策略

演讲嘉宾：马璟，泰楚集团董事长、首席科学家

马总围绕寡核苷酸药物非临床毒理研究展开分享，梳理 ASO、siRNA 等小核酸药物作用机制，对比 RNase H1 与 Ago2 带来的不同脱靶风险。结合国内外监管指导原则与行业共识，针对重复给药、免疫毒性、遗传、生殖发育等试验提出优化策略，指出该类药物毒性多集中在肝肾，受化学修饰、递送系统影响。区分 GalNAc、LNP 不同递送平台的毒理评价要点，结合多款上市药物实例解析肾毒性、补体激活等典型风险，强调可灵活选用相关动物与替代分子，按照 case‑by‑case 原则开展试验，兼顾组织暴露量，重视免疫原性评价，为国内寡核苷酸药物 IND 申报提供毒理设计实操建议。

演讲话题：全球小核酸药物行业肝外递送技术版图前瞻

演讲嘉宾：高琦，热景生物副总裁兼尧景基因联合创始人，博士

高总介绍寡核苷酸药物作用机制与行业发展，指出心肌病现有治疗仅缓解症状，无法纠正遗传致病根源，国内患者基数大但确诊率低，存在巨大未满足临床需求。心脏血‑心屏障带来肝外递送难点，GalNAc 等成熟平台难以作用于心肌。尧景基因自研**Kardia Shuttle™AOC 抗体‑寡核苷酸偶联心脏靶向递送平台**，筛选心肌特异性膜蛋白靶点，临床前可实现心肌高效靶向富集与靶基因长效沉默。演讲展望基因型优先的心脏精准治疗理念，提出通过基因筛查实现症状前干预，推动寡核苷酸药物在肥厚型、扩张型等遗传性心肌病的临床转化。

演讲话题：核酸适配体靶向药物创新与开发

演讲嘉宾：刘湘圣，中国科学院杭州医学研究所研究员

刘教授介绍核酸适体，即 “化学抗体”，分子量小、可化学合成。梳理两款已上市眼科核酸适体药物，分别用于湿性 AMD、AMD 继发地图样萎缩。介绍抗血栓、抗肿瘤等在研核酸适体管线。对比 ADC 药物，引出核酸适体偶联药物 ApDC 技术，其具备免疫原性低、肿瘤渗透好、易定点偶联等优势。分享全球首个核酸适体核素影像探针临床成果，可检出微小肿瘤病灶。重点介绍 PTK7 靶向 ApDC，在三阴性乳腺癌、胰腺癌模型中展现优异抑瘤效果。同时分析该领域现存挑战，展望 ApDC 在肿瘤靶向治疗的临床转化前景。

以上内容由组委会整理编辑而成，未全经本人审阅，

如有偏差或疏漏之处，请以实际为准。

现场盛况 精彩集锦

BioCon2026 9月15日·上海