上海
近日，由信念医药自主研发的国内首款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）开出全国首张处方。首方患者用药过程顺利，用药后凝血因子Ⅸ活性（FⅨ:C）水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将接受长期的疗效与安全性随访观察。
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血友病B患者因凝血因子Ⅸ先天缺乏或功能缺陷，轻微磕碰即可能诱发关节、肌肉甚至颅内出血，被形象地称为“玻璃人”，长期依赖高频静脉输注凝血因子替代制品维持治疗。
2025年4月，信玖凝®在中国获批上市，成为国内首个获批的国产AAV载体基因疗法，适用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）患者。与传统替代疗法不同，信玖凝®仅需单次静脉输注，即可将功能性人凝血因子Ⅸ基因递送至患者体内，使其持续自主合成凝血因子，稳定提升并长期维持体内FⅨ活性水平，有望帮助患者摆脱终身反复输注的沉重负担。
作为信念医药在本次首方落地中的独家合作方，镁信健康全程协助首位患者完成入院用药和费用减负，推动这款国产原创基因疗法，真正从“获批上市”走向“惠及患者”。
新民晚报记者了解到，镁信健康瞄准高价创新药“价格高、垫付难、随访繁”三大用药痛点，与信念医药携手打造专属落地保障方案，从费用减负、直付结算、患者服务三大维度，全方位保障首位患者顺利完成治疗，破解高价创新药可及性难题。
在费用减负层面，针对信玖凝®单次治疗费用高、患者一次性全额支付压力较大的痛点，双方整合多方资源，通过患者援助、多元支付等多样化支付方案设计，显著降低一次性用药的经济压力。更值得注意的是，本次合作还引入疗效保险机制，将保障逻辑从单纯的“费用减负”进一步延伸至支付保障与临床疗效结果深度挂钩，打消患者“投入高额治疗费用、但疗效不确定性” 的担忧，大幅提升患者接受前沿基因治疗的信心。
在此基础上，镁信健康进一步引入“特药直付”的结算方式，将费用支付环节前置。患者无需先行垫付全额药费、再走事后报销流程，而是通过直付方式实现个人自费和援助计划的一站式结算，减少大额资金筹措和烦琐的事后报销流程，使患者更安心专注于临床治疗与长期康复。
同时，考虑到血友病患者疾病管理的特殊性，镁信健康还为患者提供专业陪诊服务，在就诊评估、入院用药、长期随访等关键环节提供配套支持，协助患者完成用药前的各项筛查、资料准备与流程对接，减少患者及家属就医过程中的烦琐事务。
基因疗法代表着中国生物医药创新的前沿方向，但其高昂的研发成本决定了价格始终是横亘在创新成果与患者之间的一道门槛。信玖凝®全国首方的全流程落地，是创新药“源头研发、商业化落地、多层次支付保障”协同体系的一次生动实践。
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信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信玖凝®全国首方顺利开出，标志着我们自主研发的本土基因治疗创新成果的商业化路径走通了，正式落地临床，开启造福血友病患者的新阶段。未来企业将持续联动社会各界力量，不断探索多元支付模式，搭建覆盖更广的罕见病多层次医疗保障模式，让更多血友病B患者能够受益于前沿基因疗法，早日摆脱疾病束缚，拥有高质量、自由无拘的人生。”
“创新药的核心价值，最终归于惠及患者。镁信健康将充分发挥自身在创新支付、直付结算、全周期患者服务领域的核心优势，持续深化与信念医药的深度战略合作，全力护航这款重磅基因疗法持续落地普及。”镁信健康高级副总裁、首席创新官冯昊表示，“我们将持续携手更多优质创新药企，打通高价创新疗法从研发上市到临床普惠的全链路壁垒，将前沿医药研发突破转化为实实在在的患者获益，同步实现患者临床价值、药企产业价值的双向落地。”
原标题：《全国首张处方落地！信念医药携手镁信健康开启血友病B诊疗“基因治疗时代”》
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