【IPO前哨】获高瓴、淡马锡入股，基因疗法公司嘉因生物再闯关港股18A

8月28日，Exegenesis Bio Inc.（嘉因生物）向港交所主板递交上市申请，建银国际担任独家保荐人。该公司曾于2026年1月首次递表，此次为第二次递表，寻求根据上市规则第18A章上市。

公司股东阵容堪称豪华，君联资本、高瓴、联想（03396.HK）、淡马锡、CPE源峰等知名机构均在列。然而，豪华股东阵容的背后，是公司持续扩大的亏损和尚无商业化产品的现实。此次二度递表，嘉因生物能否讲好基因治疗的资本故事？

招股书显示，嘉因生物成立于2019年，是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术，专注于发现及开发治疗神经系统及眼科疾病的基因疗法。公司已凭借完全整合的内部研发平台建立一个拥有九款候选产品的管线，同时布局寡核苷酸类疗法。

然而，截至目前，公司尚无产品获批商业化，收入主要来自为一名海外客户提供研发服务。

亏损暴增276%的基因治疗"烧钱"困局

嘉因生物的财务数据，勾勒出一家典型18A基因治疗公司的"烧钱"困局。

2024年，公司无收入，期内亏损2.2亿元（人民币，下同）；2025年，公司实现收入129.9万元，全部来自为一名海外客户提供研发服务，但期内亏损却暴增至8.27亿元，同比增幅达276.2%；2026年上半年，公司收入归零，期内亏损大幅扩大至3.81亿元。

亏损暴增的原因是多方面的。一方面，公司持续投入大额研发费用；另一方面，行政开支、股权激励费用、按公允价值计入损益的金融负债及可换股贷款票据的公允价值变动等也对利润形成侵蚀。对于基因治疗公司而言，临床试验的推进需要大量资金投入，而在产品获批商业化之前，公司几乎没有收入来源，亏损扩大是行业的普遍现象。

然而，嘉因生物的亏损规模和增速仍然引发市场担忧。2025年8.27亿元的亏损，在18A生物科技公司中处于较高水平。更值得关注的是，公司2025年的亏损中，有相当一部分来自按公允价值计入损益的金融负债及可换股贷款票据的公允价值变动，这意味着公司的估值调整和融资结构也对财务表现产生了较大影响。

现金储备方面，截至2026年6月末，公司现金及现金等价物余额较2025年末明显下降。虽然2025年8.27亿元亏损包含公允价值变动带来的非现金影响，但嘉因生物现金储备已显著收缩。若IPO募资不及预期、后续融资不畅，公司仍将承受流动性压力，这也是其二度递表港股的重要考量。

9款候选产品管线与基因治疗赛道的竞争

尽管财务数据惨淡，但嘉因生物的管线布局仍然具备一定看点。

公司专注于神经系统及眼科疾病的基因治疗，已建立9款候选产品的管线，同时布局寡核苷酸类疗法。基因治疗是当前生物医药领域最具前景的方向之一，通过将正常基因导入患者体内，从根本上治疗遗传性疾病，市场空间巨大。

神经系统疾病是嘉因生物的重点布局方向。公司的核心候选产品针对脊髓性肌萎缩症（SMA）、阿尔茨海默等神经系统疾病，采用AAV（腺相关病毒）载体进行基因递送。SMA是一种罕见的遗传性疾病，目前已有诺西那生钠、利司扑兰等药物获批，但基因治疗有望实现"一次治疗、长期有效"的效果，市场前景广阔。

嘉因生物的核心产品EXG102-031是全球首个同时抑制所有关键血管生成通路（VEGFA/B、VEGF-C/D、PlGF及Ang2）的基因疗法，由公司自主开发，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)，可从根源上广泛抑制血管渗漏及新生血管形成，从而实现持久而全面的治疗获益。

截至2026年8月23日，EXG102-031经视网膜下注射后已表现出卓越的安全性及显著的疗效。公司计划于2026年下半年在中国启动IIb/III期试验。

公司的另一款核心产品EXG001-307（SMA1型）是基于AAV的基因疗法，为一款用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA1型）的差异化产品。根据弗若斯特沙利文的资料，这是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法。

临床进展方面，EXG001-307（SMA1型）已完成中国的I/II期临床试验。数据显示，在1.5×10¹⁴vg/kg剂量组中，患者实现了100%的头部控制率和66.7%的无支撑独坐率。公司计划于2026年下半年与监管机构讨论关键的III期试验设计。

此外，公司关键产品EXG202为一款候选产品，用于治疗眼底新生血管疾病，包括wAMD、糖尿病黄斑水肿(DME)及视网膜静脉阻塞(RVO)。目前正在美国及中国的两项进行中临床试验中接受评估。

当下，眼科是基因治疗的理想适应症，因为眼睛具有免疫豁免特性，且便于局部给药和疗效观察。公司的眼科候选产品针对遗传性视网膜病变等疾病，采用AAV载体进行基因递送。目前，全球已有多款眼科基因治疗药物获批，市场教育相对成熟。

然而，基因治疗赛道的竞争正在加剧。一方面，诺华、罗氏、辉瑞等跨国药企纷纷加码基因治疗，凭借资金和技术优势抢占市场；另一方面，国内也有多家企业布局基因治疗，如信念医药、纽福斯、朗昇生物等，竞争日趋激烈。嘉因生物作为后来者，需要在递送载体技术、靶点选择、临床推进速度等方面证明自身的差异化优势。

此外，基因治疗的商业化也面临诸多挑战。高昂的定价（往往高达数百万美元）、医保支付的限制、生产工艺的复杂性、长期安全性的不确定性等，都是基因治疗商业化需要克服的障碍。嘉因生物的产品尚处于临床早期阶段，距离商业化还有较长的路要走。

豪华股东阵容与高估值的"双刃剑"

嘉因生物的股东阵容堪称豪华，君联资本、高瓴、联想、淡马锡、CPE源峰等知名机构均在列。豪华股东阵容为公司提供了品牌背书和资源支持，也反映了市场对基因治疗赛道的看好。据公司招股书资料，嘉因生物在成立后的几年内完成了多轮融资，合计获得的融资总额达9.398亿元，因此公司的估值快速提升。2021年6月完成B++轮融资后，其估值已达5.78亿美元。

然而，高估值也是一把"双刃剑"，既为公司提供了充足的资金支持，也对公司的临床进展和商业化能力提出了更高要求。

高估值意味着投资者对公司的期望较高，若临床进展不及预期或商业化遇到困难，公司可能面临估值下调的压力。此外，投资者赎回权对应的融资成本也会对公司的财务表现产生影响。

对于投资者而言，嘉因生物的投资价值需要在"基因治疗赛道前景"与"亏损扩大和商业化不确定性"之间做出权衡。9款候选产品的管线布局和豪华股东阵容，为公司提供了想象空间；但持续扩大的亏损、尚无商业化产品、激烈的行业竞争，又是无法忽视的风险因素。

此次二度递表，嘉因生物的港股之路能否顺利，取决于公司能否证明基因治疗的故事不仅有技术上的先进性，更有商业化的可行性。

作者|遥远

编辑|Jasmine