四川
近日，成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）正式宣布完成A+轮融资。本轮融资由国内知名投资机构高特佳独家投资，旗下厦门瑞鹭基金出资，将重点用于推动全球首创的小核酸产品管线临床开发、加速肝外递送等关键技术平台的持续优化，并进一步扩充临床前产品布局。
值得一提的是，今年3月先衍生物刚刚完成1.5亿元A轮融资，短短数月内再获资本青睐，充分彰显了市场对企业技术实力和管线前景的坚定信心。目前，公司在高血压、减重代谢和高血脂领域已有3款小核酸药物进入临床开发阶段。
已有3款小核酸药物进入临床开发阶段
当前，小核酸药物正从罕见病领域逐步拓展至代谢性疾病、心血管疾病等更广阔的慢病领域，行业发展空间广阔。先衍生物成立于2022年，专注于寡聚核酸药物研发。
此外，先衍生物围绕代谢性疾病、心脑血管疾病等重大慢病领域进行全面产品布局，持续推进差异化管线开发，旨在开发具有潜在同类最佳（Best in class）或全球首创（First in class）的小核酸新药，成为该细分领域的佼佼者。
目前，公司在高血压、减重代谢和高血脂领域已有共计3款小核酸药物进入临床开发阶段。
其中，长效降压小核酸新药LDR2402注射液，是国内首个开展II期临床试验的靶向血管紧张素原（AGT）小核酸药物。LDR2402在临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并且在24小时内平稳降压，减少血压变异性（BPV），给高血压患者带来更大的心血管获益。
LDR1259注射液是公司用于治疗高脂血症的siRNA药物，其临床试验申请已于今年8月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。据了解，LDR1259注射液是先衍生物通过独有的DIRECT技术平台自主研发的多靶点siRNA药物，当前全球尚无获批的同类型药物，有望填补血脂管理中的重大临床空白。
同时，公司在代谢领域还布局了靶向INHBE siRNA药物，具备“减脂不减肌”的潜力，正在推进I期临床，处于国内领先位置。
持续聚焦具有全球竞争力的产品研发
亮眼的临床进展背后，是坚实的技术平台支撑。记者了解到，小核酸药物是一类由十几个至几十个核苷酸组成的短链核酸分子，通过干预信使RNA（mRNA）的表达，从源头上调控致病蛋白的生成。与传统小分子药物和抗体药物直接作用于蛋白质不同，小核酸药物如同修改“生产图纸”，在基因转录后环节进行精准干预，其成药关键瓶颈在于递送系统。
据介绍，先衍生物聚焦寡聚核酸药物研发，已成功搭建三大拥有自主知识产权的小核酸药物研发核心技术平台：NEATL（新颖递送及核酸增强修饰技术）、LOCATED（脂质偶联肝外递送技术）和DIRECT（单分子双靶点干扰技术）。
依托上述技术平台，公司实现了递送技术由肝靶向向肝外组织的重要拓展，在多项关键技术方向取得突破性进展，持续推进差异化管线开发。
“过去一段时间，公司多条核心管线连续取得重要进展，正逐步进入多条临床管线并行推进的新阶段。”先衍生物董事长兼总经理万金桥博士表示，本轮融资完成后，公司将进一步加速核心管线的临床推进和技术平台的优化升级，持续聚焦具有全球竞争力的小核酸创新药研发，为患者提供更安全、有效且具有长期给药优势的治疗方案。
高特佳投资执行合伙人滕宇航表示，小核酸技术平台的成熟度正在不同的适应症上得到验证，近年来，越来越多的小核酸药物在慢病领域相继获批，商业化表现也令人瞩目。先衍生物在小核酸领域搭建了包括递送、单分子双靶等多个技术平台，在心血管及代谢领域进行了创新及差异化的管线布局，核心管线推进速度极快。高特佳将与万金桥博士及团队携手，共同推动先衍生物在小核酸赛道取得更多突破。
红星新闻记者 王俊峰
编辑 李钰仪
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