药企为何扎堆去澳洲做临床？成本砍半速度翻倍，海外巨头排队抢

过去中国创新药企业想要把药物卖到海外，标准动作就是直接去美国向监管机构申报临床试验。但这几年情况变了，很多企业不再第一时间去美国，而是先把药物送到澳大利亚做早期人体试验。

令人惊讶的是，通过这种方式拿到早期数据后，不少国产创新药直接同国际大型制药公司签下了总金额高达数十亿美元的合作协议。为什么药企要绕开美国先去澳洲？这种模式背后到底有什么精明的商业算盘？

一、为什么直接去美国做试验变难了，药企反而转向澳大利亚？

国内创新药企在早些年出海的时候，普遍选择直接向美国食品药品监督管理局递交新药临床试验申请。这条路走起来非常艰难，因为美国监管机构对早期申报材料的要求极为严格，不仅需要准备极其复杂的生产工艺控制资料，还需要极其详尽的动物毒理学研究数据。

一旦监管机构对某项数据存疑，就会发出临床暂停通知要求企业补充材料，整个流程往往会拖延半年甚至一年以上。

对于规模不大、资金有限的初创药企来说，时间就是生死线。在美国开展一期临床试验，单例受试者的入组和监测费用非常昂贵，整个试验耗资动辄数千万美元。

如果一家企业把所有早期研发资金全部押在美国的一期试验上，一旦试验进度延误或者数据不理想，企业很可能在第一阶段就把现金消耗殆尽，根本支撑不到后续阶段。

面对这种压力，澳大利亚的监管制度给国内药企提供了完全不同的解决方式。澳大利亚实行的是临床试验通知制，而不是传统的行政审批制。

药企想要开展试验，不需要经过漫长的政府部门层层审批，只需要把试验方案提交给当地的人类研究伦理委员会进行审查。只要伦理委员会通过了伦理和科学性审查，药企向澳大利亚药品管理局进行备案登记就可以直接启动试验。

整个流程通常只需要四到六周时间，相比在美国申报能够提前三到六个月给患者用上药物。在靶点竞争激烈的制药行业里，提前半年拿到人体数据，就意味着能比竞争对手更快验证药物的有效性和安全性。

除了审批速度快，澳大利亚在资金成本上给出的条件也极具吸引力，澳大利亚政府对年营业额低于两千万澳元的中小企业提供研发费用现金返还政策，企业在当地开展临床研发支出的费用，可以直接获得高达百分之四十三点五的现金退款。这不是简单的税收减免，而是政府直接把真金白银退还到企业的银行账户里。

算上这笔现金返还之后，在澳大利亚开展一期临床试验的实际支出，只有美国同等规模试验的一半左右。与此同时，国内药企完全不需要在当地设立庞大的海外团队或者租用办公场所，当地有非常成熟的临床试验合同研究组织，能够包办从招募受试者到试验执行的全部流程。这种轻资产的运作方式，大幅降低了企业前期的资金消耗速度。

二、跨国制药巨头为什么愿意接受来自澳大利亚的早期数据？

很多人可能会产生疑问，如果一家药企避开了美国监管机构，只在澳大利亚做了一期临床试验，欧美的大型跨国制药公司真的会认可这些数据吗？答案是完全认可。

在国际制药行业，跨国巨头在评估一款候选药物时，关心的核心问题并不是试验具体在哪一个国家开展，而是试验数据是否符合国际公认的标准。澳大利亚是国际人用药品注册技术协调会的正式成员国，当地所有的临床试验机构都严格执行国际通用的药物临床试验质量管理规范。

这意味着在澳大利亚获取的临床数据具有完整的合规性与国际公信力，后续企业拿着这套数据去美国或者欧洲申报二期、三期临床试验时，美国和欧洲的药品监管部门都会直接采纳，不需要企业回过头去重复做早期试验。

更关键的一点在于受试人群的种族构成，药物在不同人种体内的代谢速度、吸收效率和安全性表现往往存在一定差异。

如果一家中国药企仅仅在国内完成了针对中国人群的临床试验，当它拿着数据去和欧美大药企谈判时，海外买家通常会担心药物在高加索白人群体中会不会出现不同的副作用或者代谢异常，这种担忧会直接压低药物的估值。

澳大利亚的临床受试者绝大多数是高加索白人群体，国产创新药在澳大利亚开展一期试验，正好顺带完成了针对白人群体的人体安全性、耐受性以及药物代谢动力学验证。这样一来，不仅打消了海外买家对于多族裔代谢差异的顾虑，还直接补齐了药物走向全球市场必须具备的白人群体临床数据。

有了这套扎实的数据，国内药企在商业谈判桌上的筹码就完全不同了。药物研发风险最高的阶段就是首次人体试验，一旦在澳大利亚拿到明确的安全性和初步药效数据，证明这款药物在人体内确实可行，研发的确定性就会大幅提升。

此时，国内药企就可以采取对外授权的商业模式，把药物后续在全球范围内的研发和商业化权益转让给跨国制药巨头。由跨国巨头去承担后续耗资数亿美元的二期、三期大样本临床试验以及海外销售工作，而国内药企则可以收取数千万甚至数亿美元的首付款，以及未来挂钩研发进展和销售额的数十亿美元里程碑款项。通过这种合作，企业在极早的阶段就实现了大额现金回流。

三、这种只做早期验证并对外授权的模式，到底有哪些隐患？

把试验放到澳大利亚做早期验证，然后再向海外大药企转让权益，这种模式看起来非常顺畅，但随着越来越多的国内企业涌入这条通道，潜在的阻力和风险也开始逐步显现。

澳大利亚虽然医疗水平发达、临床试验规范，但它本身的全国总人口只有两千多万，全境能够承担一期临床试验的高水平研究中心和专业病床数量相对有限。集中在墨尔本、悉尼、阿德莱德等主要城市的专业机构，在过去几年里接纳了大量来自全球各地的创新药项目。

随着排队等待开展试验的项目越来越多，过去几周内就能完成受试者入组的优势正在被稀释。目前部分热门机构的排队周期已经延长到了三个月以上，临床中心的床位费用和服务报价也在水涨船高，企业想要像过去那样极快地拿到数据，难度正在逐渐加大。

在很多商业新闻中，经常能看到某款国产药物与跨国巨头达成了总金额10亿甚至20亿美元的合作协议。但大众必须看清楚，总交易金额并不等于实际拿到手的现金。在这类交易结构中，协议签署时能够立即打入账户的首付款通常只占总金额的5%到10%左右。

剩下的大部分款项，都被拆分成了后续一系列严苛的临床推进里程碑和未来销售里程碑。一旦药物在跨国巨头主导的全球二期或三期临床试验中出现疗效不及预期，或者因为买方内部战略调整而终止项目，后续的巨额里程碑款项就会立即中止支付。也就是说，企业能拿到多少钱，依然取决于药物最终的科学成败。

对于资金储备不够充裕的初创企业而言，在早期把权益卖给跨国巨头是确保自身生存的务实做法。但这种模式本质上是一种以出让后期商业利润为代价来规避前期研发风险的策略。

如果一款药物未来成长为年销售额数十亿美元的重磅产品，获取最大商业收益的将是接手后期开发的海外巨头，而原始研发企业只能分得约定比例的销售提成。

不过综合来看，在当前全球生物医药融资环境趋于理性的背景下，放弃盲目在海外自建庞大团队的高成本路径，转而利用澳大利亚的制度便利低成本完成早期验证，再通过国际合作实现商业变现，依然是国产创新药企极其务实的生存和发展策略。它让中国药企在控制资金风险的前提下，用最快的速度融入了全球药物研发分工体系。