在中国，白血病不再是不治之症‌

【文/王力 编辑/吕栋】

2018年，《我不是药神》上映。电影中，慢性粒细胞白血病患者为了获得价格更低的救命药，不得不寻找印度仿制药。

八年过去，白血病治疗已发生巨大变化。

近日，国家卫健委新闻发布会上，北京大学人民医院主任医师张晓辉表示，白血病已从过去的“不治之症”，逐步进入“可治、可控”阶段，部分患者能够实现长期生存甚至治愈。

他特别提到，我国在急性早幼粒细胞白血病治疗领域形成了“上海方案”，在造血干细胞移植领域形成了“北京方案”；与此同时，随着靶向药不断发展、药物可及性提高和医保覆盖扩大，慢粒也越来越接近一种可以长期管理的慢性疾病。

“白血病”并不是一种单一的疾病，而是一大类起源于造血系统的恶性肿瘤。根据病程快慢、异常细胞类型以及基因和分子特征等不同，白血病可以分为多个类型，治疗方法和预后也有很大差异。其中，慢性粒细胞白血病和急性早幼粒细胞白血病，是过去几十年治疗进步最具代表性的两类疾病，中国医学界也在这一进程中作出了重要贡献。

从“天价救命药”到长期服药，慢粒正在变成一种慢性病

《我不是药神》中最重要的一种药，是格列卫，通用名为伊马替尼，主要用于治疗慢性粒细胞白血病，简称“慢粒”。

大多数慢粒患者体内存在一种异常的BCR::ABL1融合基因。所谓融合基因，可以理解为两段本不该连接的基因“接错了线”，形成一个持续发出增殖信号的异常开关，使白血病细胞不断增加。

伊马替尼的作用，就是精准抑制这个异常信号。它是现代肿瘤靶向治疗最具代表性的药物之一。与传统化疗相比，靶向药并不是广泛杀伤快速分裂的细胞，而是针对癌细胞依赖的关键分子异常，因此选择性更强。

过去，进口原研伊马替尼长期治疗价格昂贵，许多家庭难以承受。此后，随着国产仿制药上市、医保准入和国家药品集中采购推进，费用明显下降。2018年，国产伊马替尼通过仿制药质量和疗效一致性评价；随后在“4+7”带量采购中，中选价格降至每盒约624元。按常见治疗剂量计算，月药费已大幅降低，普遍降至千元级别，叠加各地医保后，患者实际自付负担进一步下降。

这也是为什么今天医生越来越多地把慢粒视为一种需要长期管理的疾病。不少患者只要规律服用TKI（酪氨酸激酶抑制剂），并定期进行血液和分子学检查，就可以长期控制病情，正常工作和生活。

如果出现耐药，现在也有更多选择。例如部分患者可能发生T315I突变，使常用靶向药失效。2021年，中国自主研发的第三代BCR::ABL1抑制剂奥雷巴替尼获批，为这类患者增加了新的治疗选择。

慢粒治疗由此从过去的“有没有药”，进入今天的“根据患者的分子异常选对药”。

“上海方案”与“北京方案”：中国医生破解两道白血病难题

在白血病治疗领域，中国医生有两项具有代表性的贡献：“上海方案”和“北京方案”。前者解决的是“这种白血病怎么治”，后者解决的是“需要移植却找不到供者怎么办”。

“上海方案”主要针对急性早幼粒细胞白血病（APL）。这种白血病过去非常凶险，患者容易出现严重凝血功能紊乱，既可能形成血栓，也可能发生大出血，部分患者甚至会在短时间内因脑出血等并发症死亡。

20世纪70年代，张亭栋教授等开始探索砷剂治疗APL；80年代，王振义院士团队发现，全反式维甲酸可以促使异常的白血病细胞重新分化成熟。此后，陈竺、陈赛娟等团队进一步发展维甲酸联合三氧化二砷的治疗策略，逐渐形成后来广为人知的“上海方案”。

它与传统化疗最大的不同，是既能诱导异常白血病细胞分化成熟，又能直接促使其凋亡，并针对关键分子异常进行靶向干预，兼具诱导分化和靶向杀伤的双重作用。如今，在规范诊疗条件下，APL患者的5年无病生存率可超过90%，已经从最凶险的急性白血病之一，转变为成人白血病中治愈率最高的类型之一。

“北京方案”则主要解决造血干细胞移植中的供者难题。对于部分高危、复发或难治性白血病患者，造血干细胞移植仍是重要的根治性治疗手段。但过去移植要求供受者HLA高度匹配。HLA可以理解为人体细胞的一套“身份识别码”，而亲兄弟姐妹之间完全相合的概率只有约四分之一。

北京大学人民医院黄晓军团队用二十年攻克了这个难题，开创单倍体移植体系——允许父母、子女等半相合亲属作为供者，用粒细胞集落刺激因子预处理供者干细胞，配合免疫抑制方案，让半相合干细胞既能成功植入又不严重攻击受者。这意味着几乎每个患者都能在直系亲属中找到供者。此后，团队不断完善预处理、免疫调控和移植后管理体系，逐步形成后来被国际医学界称为“Beijing Protocol”的“北京方案”。

CAR-T为复发难治患者带来新机会

如果说靶向药是“精准切断癌细胞的异常信号”，造血干细胞移植是“重建健康造血工厂”，那么免疫治疗则走了一条更“聪明”的路——不直接攻击肿瘤，而是唤醒并武装患者自身的免疫系统，使其重新识别并清除癌细胞。

最具代表性的是CAR-T细胞治疗，可理解为“给免疫细胞装上一套导航雷达”。医生从患者血液中提取T细胞，在实验室通过基因改造，给T细胞装上能识别癌细胞表面特定靶标的受体。改造扩增后回输体内，这些T细胞就能精准搜寻并摧毁肿瘤。

国内CAR-T产业已经形成较完整的研发梯队。

2023年，合源生物的纳基奥仑赛获批用于成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，为多线治疗后仍复发的患者增加了新的选择。2025年11月，重庆精准生物自主研发的普基奥仑赛获批上市，用于3—21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，成为国内首款针对儿童及青少年白血病上市的CAR-T产品。

此外，国内多家企业还在布局自体CAR-T优化、通用型CAR-T以及体内CAR-T，希望进一步缩短制备周期、降低成本。

但CAR-T并非“一针永逸”。部分患者可能复发，并可能出现细胞因子释放综合征——免疫细胞大量激活后释放炎症因子，引发高热、低血压等反应，需密切监控。此外，个体化制备复杂、费用高昂，也是推广的主要障碍。

另一条更具前瞻性的探索路径是mRNA癌症疫苗。其核心逻辑是利用mRNA指令训练免疫系统识别癌细胞特有的新抗原。目前该技术仍处临床验证阶段，主攻实体瘤，但进展正在加速。国内企业已形成差异化梯队：云顶新耀的EVM16在首批受试者中8/9产生新抗原特异性T细胞反应；立康生命的LK101已启动晚期肺癌注册性Ⅱ期试验（2023年获批临床，为国内首个个性化肿瘤疫苗）；艾博生物的ABO2102也获批进入临床，成为该领域的重要后续力量。

尽管mRNA疫苗尚未成为白血病成熟疗法，但其与CAR-T疗法的迭代优化共同推动着癌症治疗从“寻找一种有效药”向“为每位患者量身定制方案”演进，精准抗癌正从理想照进现实。