RNA时代真的来了：mRNA肿瘤疫苗，三期临床成功！

今天的A股市场，医药股全线沸腾。

博腾股份、华大智造20CM涨停，药明康德再创历史新高；细分来看，生物制品暴涨9.12%，医疗服务上涨5.97%，医疗器械上涨4.14%，化学制药上涨3.82%。

在科创概念近日震荡不已的背景下，医药板块何以“牛来”？最直接的利好刺激，来自大洋彼岸。

据媒体报道，当地时间8月19日，莫德纳（Moderna）与默沙东宣布，双方共同开发的个体化mRNA肿瘤疫苗intismeran autogene联合帕博利珠单抗疗法，在黑色素瘤患者的III期临床试验上获得成功。这款疫苗因此成为全球首个III期临床取得成功的个体化mRNA肿瘤疫苗。消息一出，美德纳股价应声暴涨近180%。

上述突破的重要性，绝不仅限于金融市场。它被视为mRNA治疗肿瘤从概念走向现实的一次关键验证，对于人类医疗史而言，具有里程碑式的意义。

mRNA疫苗技术，是21世纪最具突破性的医疗成果之一。更准确地说，我们正在大步迈向一个属于RNA的新时代。

生命的起源

RNA这个名词，你一定在中学生物课本里听说过。但也仅限于听说过而已了——它的“兄弟”DNA，才是那个备受青睐的宠儿。

科学家搞的人类基因组计划，关于DNA；警察收集比对生物信息，关于DNA；狗血网剧里做亲子鉴定，关于DNA；就连我们这些普通人想表达对某个东西的热爱，都喜欢用“我的DNA动了”这样的句式。

在生命科学的叙事中，DNA长期占据着叙事的中心，其双螺旋结构如同不朽的经典，被反复颂扬。而RNA曾一度被简化为信息流中一个模糊的中间体，静默地隐于DNA的辉煌光环之下。

可就在人们以为DNA研究将解开生命本源之问的时候，一个问题，成了个绕不过去的坎：在生命起源上，先有遗传物质（DNA），还是先有功能分子（蛋白质）？

打个比方，DNA是“蛋”，需要作为“鸡”的蛋白质来复制自己（好比“下蛋”），而蛋白质的合成信息又存储在DNA里（好比“鸡从蛋里孵化”）。和“先有鸡还是先有蛋”的问题一样，这似乎是一个无解的死循环。

正当人们百思不得其解的时候，一直默默无闻的RNA，出马了。

科学家发现，RNA这个看似简单的分子，具备一种神奇的双重能力：它既像DNA一样，可以存储遗传信息；又像蛋白质一样，可以折叠成特定三维结构，催化各种生化反应。

于是，一个大胆的假说被提出：在生命起源之初，可能存在一个“RNA世界”。

在那个原始的地球上，第一批能够自我复制的生命形式，可能就是RNA分子。它们既携带了遗传密码，又能催化自身的复制。后来，为了追求更高的稳定性和效率，才将存储信息的任务交给了更稳定的DNA，将大部分催化功能交给了更多样化的蛋白质。

“鸡”和“蛋”，由此开始分野。

假说提出之后，全球的生命科学家们纷纷开始涉足RNA研究。他们在实验室里，用简单的化学物质模拟原始地球环境，一步步验证RNA自复制、自组装的可能性。结果显示，虽然完全重现40亿年前的场景依然困难重重，但RNA无疑是目前最合理的生命起源的“第一守护者”。

由此，一度曾被视为DNA“附属品”的RNA，开始迎来自己的高光时刻。

自2000年以来，RNA领域的相关研究成果已经11次获得诺贝尔奖，同一时期，RNA领域每年见刊的论文和申请的专利数量增至4倍。一系列具有里程碑意义的研究成果，以诺贝尔奖项为重要见证，正逐步推动RNA从分子生物学研究的“配角”走向核心。

正如1989年诺奖得主、RNA研究领域的重要开创者托马斯·R. 切赫（Thomas R. Cech）在其新书《RNA时代》中所说：

21世纪，已经成为RNA的时代。

《RNA时代》

[美]托马斯·R. 切赫 著

2025年10月

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mRNA疫苗发展史

在动荡不安的2020年春天，mRNA以一种谁也没想到的方式走到了公众面前。当世界被迫按下暂停键时，科学界却以前所未有的速度推出了一种全新类型的疫苗。公众看到的是一支小小的疫苗，但其背后，是长达三十年的科学积淀。

这一切的起点，来自美国加州拉荷亚海滨的索尔克生物研究所。这里，正是mRNA疫苗理念最初萌芽的地方。

时间回到1989年，研究生罗伯特·马隆在他的导师、基因治疗专家因德尔·维尔马的指导下，洞察到了一个基因治疗的潜在危险：如果DNA被注射进人体，研究人员无法控制其整合到基因组的位置。如果不幸插入错误位置，甚至可能激活癌症基因。

于是，他们产生了一个革命性的想法：能否不用DNA，而用它的信使——mRNA来指导细胞生产所需蛋白质？这样既能达到治疗目的，又不会篡改生命的基本蓝图。

然而，将理念变为现实，需要解决三大难题：如何大规模制造mRNA？如何将mRNA送入细胞？如何欺骗身体的免疫系统？

问题如一块石头，在沉寂多时的学界溅起一片涟漪。大佬们纷纷发挥自己的长处，很快取得了突破：

制造问题上，生物化学家斯图蒂尔发现的T7噬菌体RNA聚合酶成为高效的“分子复印机”，解决了mRNA的大规模合成问题。

递送挑战中，曾从事古典吉他演奏的科学家菲利普·费尔格纳带来了艺术家的灵感，研制出脂质体“特洛伊木马”，后来经库里斯优化为“智能”脂质纳米粒。

最后的伪装术得益于卡塔琳·考里科和德鲁·韦斯曼的发现，他们通过将尿苷替换为假尿苷，让mRNA在免疫系统面前成功“隐形”。

尽管三大难题均已找到解法，但世界尚未准备好。整个90年代，科学家们虽然已在动物实验中证实mRNA的潜力，但科学界和资本更青睐“稳定”的DNA疫苗。mRNA技术被打上“脆弱”“难递送”的标签，在实验室里静静等待它的时代。

直到2020年初，一场突如其来的流行病席卷全球。当病原体的基因序列公之于众时，两家长期深耕mRNA技术的公司——德国的拜恩泰科和美国的莫德纳意识到：积攒三十年的拼图，终于可以完整拼合。

在巨大压力和空前的协作下，科学创造了奇迹：2020年底，临床试验显示疫苗有效性高达约95%。

mRNA疗法花了整整30年，终于从不被看好到广受好评。2023年，考里科和韦斯曼荣获诺贝尔生理学或医学奖，这是对这场持续三十年的科学远征的最高致敬。

考里科与韦斯曼

如今，mRNA疫苗已经准备叩开癌症治疗这一世纪难题的大门。回望2023年，莫德纳曾表示，有信心在2030年前研究出针对癌症、心血管和自身免疫疾病等疫苗。

昔日的愿景，正在快速成为现实。

RNA时代

在mRNA之外，RNA家族的其他成员早已在疾病治疗领域崭露头角：

经过化学修饰的反义RNA，已成功治愈了多发于儿童的致命疾病——脊髓性肌萎缩；

siRNA则攻克了多种罕见遗传病，并有望进军阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化等神经系统疾病；

而mRNA，不仅帮助人类遏制了我们这一代经历过的最大规模的流行病，更展现出作为新型疫苗和蛋白质替代疗法的巨大潜力。

RNA技术的征程刚刚开始，它正向着更广阔的天地进发：训练免疫系统识别癌细胞、治疗遗传性疾病、建立应对新发传染病的快速响应平台……

在这个被称为“RNA时代”的今天，我们仿佛手握两面镜子：一面望向40亿年前的生命起源，在那里，RNA可能是点燃生命的第一簇火种；一面照见当下的医学突破，在这里，RNA正成为治愈疾病的全新希望。

诺奖得主解密RNA创造的奇迹

重现一场分子层面的科学革命

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2026.8.20

编辑：闪闪 | 审核：孙小悠