北京
当地时间 8 月 19 日，再生元宣布，美国 FDA 已经批准其创新单抗疗法 Garetosmab 的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者。根据 Insight 数据库，Garetosmab 是全球首款获批的靶向激活素 A（Activin A）的创新药。
FOP 是一种进展性超罕见遗传病，病理特征为异位骨化（HO）。患者体内肌肉、肌腱、韧带等其他结缔组织会被异常骨组织逐步浸润，持续造成组织功能损毁与骨骼畸形。当颌骨、脊柱、髋关节、胸廓发生异位骨化时，会直接导致患者言语、进食、行走、呼吸功能受限，进而引发体重下降、活动能力进行性丧失。
该疾病预后极差，多数患者 30 岁前需终身依靠轮椅生活，人群中位生存期仅约 56 岁。目前全球确诊 FOP 病例仅约 900 例，因病症罕见、症状复杂，仍有大量患者面临漏诊、误诊困境，临床诊疗需求长期未被满足。
Garetosmab 是一款靶向激活素 A（Activin A）的 first-in-class 特异性单克隆抗体。再生元科研团队经多年研究证实，激活素 A 是驱动 FOP 患者异位骨病灶形成的关键蛋白。该药物能够结合并中和体内激活素 A，阻断异位骨生成的病理进程。
此次获批主要基于关键 Ⅲ 期 OPTIMA 临床试验的优异疗效及安全性数据。该项多中心临床试验共纳入 63 名 18 岁及以上成人 FOP 患者，受试者随机分为 3 mg/kg Garetosmab 组、10 mg/kg Garetosmab 组及安慰剂组，每 4 周接受一次静脉输注，持续治疗 56 周，试验主要终点为患者新发异位骨化病灶总数的改善情况。
结果显示，Garetosmab 两种治疗剂量均展现出显著疗效。3 mg/kg 剂量组患者新发异位骨病灶数量较安慰剂组降幅达 94%（1 处 vs 19 处，p=0.0274）；10 mg/kg 剂量组病灶数量降幅达 90%（2 处 vs 19 处，p=0.0260），两组结果均达到统计学显著差异。
事后分析进一步显示，相较安慰剂，两个剂量组患者新发异位骨病灶平均总体积降幅均超过 99%，且均具有统计学显著差异。
安全性方面，Garetosmab 表现出良好的耐受性。56 周治疗周期内，3 mg/kg 剂量组仅 1 例、10 mg/kg 剂量组 2 例出现严重治疗相关不良事件，安慰剂组发生 2 例。试验中发生率≥30% 的常见不良反应为鼻出血、毛发生长增多、局部脓肿及痤疮。
Garetosmab 先后获得 FDA 快速通道资格、孤儿药资格，同时欧盟也授予其孤儿药认定。此外，再生元已启动针对儿童及青少年 FOP 患者的 Ⅲ 期 OPTIMA 2 临床试验筹备工作，计划于 2026 年内正式启动，未来有望将这款突破性疗法的获益人群拓展至未成年患者，惠及更广 FOP 病患群体。
在中国，Garetosmab 正在开展治疗进行性骨化性纤维发育不良患者的 Ⅲ 期临床，尚未申报上市。
来源：Insight 数据库
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